En eksplorativ klinisk undersøgelse af et lavdosis buprenorphinplaster til behandling af autismespektrumforstyrrelser
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsen har til formål at vurdere sikkerheden og effektiviteten af buprenorphin hos patienter med autismespektrumforstyrrelser (ASD) i meget lave, lavere og højere dosisgrupper og at udforske sensitiviteten og specificiteten af oftalmoskopi til evaluering af effektiviteten af ASD-behandling. Kombinerede neuroimaging teknikker til at undersøge virkningerne af buprenorphin på neurologisk funktion i ASD.
I denne undersøgelse vil ændringer i funktionel hjernestatus blive vurderet ved at bruge standard ASD symptomvurderingsmetoder (f.eks. SRS og ABC) samt algoritmer, der anvender AI's udforskende blikmønstre i forbindelse med funktionel magnetisk resonans og elektroencefalografisk billeddannelse til at evaluere ændringer i den funktionelle hjernetilstand i gruppen med meget lav dosis (kun 5 mg 1/9 ved opfølgning), gruppen med lav dosis (5 mg 1/9/uge) og gruppen med højere dosis (5 mg 1/3/uge) buprenorphin sikkerhed og effekt hos patienter med ASD. Denne undersøgelse vil validere resultaterne af tidligere undersøgelser baseret på mennesker og gnavere og forventes at udvikle et effektivt lægemiddel til behandling af kernesymptomerne på ASD med betydelige sociale og økonomiske fordele.
Dette er et randomiseret, tre-armet, dobbeltblindt studie i mandlige/kvindelige forsøgspersoner med ASD med en behandlingsvarighed på 56 dage. Punkter, der skal evalueres, omfatter effekt på ASD-symptomer, sikkerhed, Day57's buprenorphin-lægemiddelkoncentration i plasma og ændringer i oculomotorisk, funktionel magnetisk resonans og elektroencefalografiske data før og efter behandling. Den effektive dosis er estimeret baseret på resultaterne af prækliniske undersøgelser af buprenorphin i ASD-modelmus ved anvendelse af en dosis på en tredjedel eller en niendedel af det tilgængelige 5 mg buprenorphin depotplaster.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Qingjiu Cao
- Telefonnummer: +8613141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Peking University Sixth Hospital
-
Kontakt:
- Qingjiu Cao
- Telefonnummer: 86+13141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Køn: mand/hun;
- Alder: 6-18 år på tidspunktet for randomisering;
- Klinisk diagnose i overensstemmelse med DSM-5 diagnosen ASD;
- Diagnose af ASD ved hjælp af K-SADS-PL-C DSM-5 og CARS;
- En sværhedsgrad på ≥ 4 på CGI-skalaen;
- Forsøgspersoner skal være i stand til at deltage og anses for egnede til deltagelse i undersøgelsen efter investigatorens skøn og være i stand til at følge undersøgelsens evalueringsplan;
- Forælderen eller værgen indvilliger i at ledsage forsøgspersonen til alle kliniske besøg og give information om forsøgspersonens adfærd og symptomer, og skal acceptere at overvåge forsøgspersonens overholdelse af protokolspecificerede procedurer og brugen af undersøgelseslægemiddeldoser;
- Forælderen eller værgen er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med lokale krav. Når forsøgspersonen er i stand til at træffe beslutningen om at give samtykke til deltagelse i undersøgelsen, er forsøgspersonen ligeledes villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke i overensstemmelse med lokale krav.
Ekskluderingskriterier:
Neurologiske/psykiatriske lidelser
- Samtidig komorbiditet med enhver anden mental lidelse (bortset fra ADHD) som diagnosticeret af K-SADS-PL-C DSM-5;
- Neurologiske lidelser eller tidligere hovedtraume, der resulterer i koma;
- Ustabile eller ukontrollerbare klinisk signifikante psykiatriske og/eller neurologiske lidelser, der kan interferere med sikkerhed eller effektresultat;
- Ustabil eller ukontrolleret irritabilitet efter efterforskerens vurdering;
- Ethvert selvmordsforsøg efter efterforskerens opfattelse på tidspunktet for screeningen, at han/hun er i fare for selvmordsadfærd eller i hans/hendes sygehistorie;
- En historie med anfald inden for de seneste 6 måneder;
- En historie med alkohol eller andet stofmisbrug/afhængighed.
Kardiovaskulær sygdom
- Nuværende kardiovaskulær sygdom ikke effektivt kontrolleret efter investigatorens mening;
- Klinisk signifikante abnormiteter (f.eks. to gange på hinanden følgende målinger) som bekræftet af EKG ved screening, inklusive, men ikke begrænset til: QTc: ≥450 millisekunder, fravær af dominerende sinusrytme og anden eller tredje grads a-v blokering.
Sygdomme i andre organsystemer
- Ledsager andre sygdomme eller tilstande (lunge-, gastrointestinale, lever-, nyre-, metaboliske, immunsystem eller fedme), der kan forstyrre eller hvis behandling kan forstyrre gennemførelsen af undersøgelsen; eller hvor, efter efterforskerens mening, seponering af det forbudte stof kan udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen.
- Bevis på gastrointestinal blødning, f.eks. aktivt mavesår;
- Anamnese med koagulopati, blødningsforstyrrelser eller blodsygdomme;
Andre udelukkelseskriterier
- Udtalt respirationsdepression;
- Akut eller svær bronkial astma;
- Kendt eller mistænkt paralytisk tarmobstruktion;
- Allergisk over for buprenorphin;
- Deltagelse i en lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage før randomisering eller inden for 5 gange halveringstiden af det molekyle, der skal undersøges, alt efter hvad der er længst; eller lægemiddelundersøgelse; eller deltagelse i en undersøgelse, der tester et medicinsk udstyr inden for 30 dage før randomisering, eller enheden er stadig i funktion. aktiv;
- Anamnese med blodtab større end 250 ml inden for 3 måneder før screening;
- Medicin tilladt siden 4 uger før screening, som IKKE er blevet clearet og stabil, og medicin tilladt til behandling af epilepsi siden 3 måneder før screening, som IKKE er blevet clearet og stabil.
- Brug af en forbudt medicin inden for 2 uger før screeningsbesøget (og sikring af mindst 4 ugers udvaskningstid før baseline-vurderingen) eller brug af en forbudt medicin inden for 5 gange af halveringstiden før randomiseringen (alt efter hvad der er længst ).
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Meget lav dosis gruppe
Doseringen begynder på dag 1, og buprenorphin depotplastret vil blive skiftet hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Af disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kræve, at forsøgspersoner og deres værger selv udskifter plasteret derhjemme. Dag 1, dag 8, dag 29 og dag 57 vil modtage medicin på hospitalet. Dag 1 0 mg plaster; alle forsøgspersoner, der modtager deres medicin på hospitalet efter at have gennemført alle test vurderet ved baseline; Dag 8, dag 29 en niendedel af et 5 mg plaster og erstattet med et 0 mg plaster, før du vender hjem fra testen; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver; Dag57 en niendedel af et 5-mg plaster; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver og vil kun få lov til at gå hjem efter at have fjernet det brugte buprenorphin depotplaster ved afslutningen af vurderingen; |
Grupper med meget lav dosis vil modtage medicin ved ankomsten, før de gennemfører de relevante vurderingsprøver; gruppen med meget lav dosis vil blive administreret 1/9 af et 5 mg buprenorphin depotplaster og erstattet med et 0 mg plaster, før de vender hjem fra undersøgelsen.
|
|
Eksperimentel: Lavere dosis gruppe
Doseringen begynder på dag 1, og buprenorphin depotplastret vil blive skiftet hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Af disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kræve, at forsøgspersoner og deres værger selv udskifter plasteret derhjemme. Dag 1, 8, 29 og 57 vil modtage medicin på hospitalet. Dag 1 en niendedel af et 5 mg plaster; alle forsøgspersoner, der modtager deres medicin på hospitalet efter at have gennemført alle test vurderet ved baseline; Dag 8, dag 29 en niendedel af et 5 mg plaster og erstattet med en niendedel af et nyt 5 mg plaster, før du vender hjem fra testen; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver; Dag57 en niendedel af et 5-mg plaster; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver og vil kun få lov til at gå hjem efter at have fjernet det brugte buprenorphin depotplaster ved afslutningen af vurderingen; |
Den lavere dosisgruppe vil blive administreret 1/9 af et 5 mg buprenorphin depotplaster.
|
|
Eksperimentel: Højere dosis gruppe
Doseringen begynder på dag 1, og buprenorphin depotplastret vil blive skiftet hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Af disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kræve, at forsøgspersoner og deres værger selv udskifter plasteret derhjemme. Dag 1, 8, 29 og 57 vil modtage medicin på hospitalet. Dag 1 en tredjedel af et 5 mg plaster; alle forsøgspersoner, der modtager deres medicin på hospitalet efter at have gennemført alle test vurderet ved baseline; Dag 8, Dag 29 vil en tredjedel af et 5 mg plaster blive erstattet med en tredjedel af et nyt 5 mg plaster, før du vender hjem fra testen; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver; Dag57 en tredjedel af et 5-mg plaster; alle forsøgspersoner vil modtage medicin ved ankomsten til hospitalet, før de gennemfører relevante vurderingsprøver og vil kun få lov til at gå hjem efter at have fjernet det brugte buprenorphin depotplaster ved afslutningen af vurderingen; |
Den højere dosis gruppe vil blive administreret 1/3 af et 5 mg buprenorphin depotplaster.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Social Responsiveness Scale (SRS)
Tidsramme: screeningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er et screeningsværktøj til diagnosticering og vurdering af autisme hos børn i alderen 4-18 år, der anerkender tilstedeværelsen af ASD-relaterede sociale funktionsnedsættelser og kvantificerer deres sværhedsgrad. Den identificerer ASD-relaterede sociale svækkelser og kvantificerer deres sværhedsgrad. Skalaen består af 65 spørgsmål kategoriseret som social selvbevidsthed, social kognition, social kommunikation og social selvudfoldelse. Skalaen består af 65 spørgsmål opdelt i fem dimensioner: social bevidsthed, social kognition, social kommunikation, social motivation og autistisk adfærd. Der er i alt 65 spørgsmål, med en minimumscore på 1 og en maksimal score på 4 for hvert spørgsmål, med en samlet score på 65-260. Jo højere score, jo mere signifikant er tilstanden. |
screeningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Tjekliste for autismeadfærd (ABC)
Tidsramme: Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er et adfærdsvurderingsværktøj til børn med autisme og bruges primært til at vurdere udfaldet af patienter med mental retardering og autisme. Skalaen består af 58 punkter opdelt i 5 faktorer: følelsesmæssig labilitet/selvskadende aggression (15 punkter), social tilbagetrækning/stagnation (16 punkter), stereotyp adfærd (7 punkter), hyperaktivitet (16 punkter) og upassende tale (4 punkter). genstande). Der er i alt 58 spørgsmål, hver med en minimumscore på 0 og en maksimal score på 3, med et samlet scoreinterval på 0-174. Jo højere score, jo mere signifikant er tilstanden. |
Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression (CGI)
Tidsramme: screeningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er en overordnet vurderingsskala, der er anvendelig for ethvert psykiatrisk behandlings- og forskningsemne. Den omfattende score er baseret på de to dimensioner af effekt og bivirkninger. Den mest effektive og mindste bivirkningsscore er 1 point, mens den mindst effektive og mest bivirkningsscore er 16 point. Scoren er 1-16. |
screeningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Behandling Emergent Symptom Scale (TESS)
Tidsramme: Dag 8, dag 29, dag 57.
|
Det er et værktøj til evaluering af medicinsikkerhed, der bruges af psykiatere til at vurdere bivirkninger hos patienter, der tager psykotrope medicin. Der er i alt 29 spørgsmål, hver med tre dimensioner: sværhedsgrad, forhold til medicin og behandling. Scoreintervallet for sværhedsgrad er 0-4, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad. Scoreintervallet for forholdet til stoffer er 0-4, og jo højere score, jo større er forholdet til stoffer. Bearbejdningsområdet er 0-6, og jo højere score, desto større grad af bearbejdning. |
Dag 8, dag 29, dag 57.
|
|
Patient Global Impression (PGI)
Tidsramme: Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Der er to spørgsmål i alt, nemlig sværhedsgrad og overordnet vurdering af effekt.
Scoreintervallet for sværhedsgrad er 0-4, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad.
Scoreintervallet for den overordnede effektevaluering er 0-7, hvor højere score indikerer større forværring af tilstanden.
|
Dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Eye Tracking Test
Tidsramme: screeningsperiode, dag 1, dag 8, dag 29, dag 57.
|
Forsøgspersonerne vil blive siddende foran en monitor udstyret med eye-tracking-udstyr. Udstyret vil blive justeret efter emnets faktiske tilstand inden den formelle start. Efter idriftsættelse afspilles en 1-2 minutters video, og øjenbevægelsesdata vil blive indsamlet under videoen. Øjenbevægelsesdataene vil blive analyseret ved at kvantificere forholdet mellem længden af tid, patienten ser på ansigtet af den person, der optræder i videoen, og længden af tid, han/hun ser på den geometriske figur, længden af tid, han/hun ser på personens øjenregion og så videre. |
screeningsperiode, dag 1, dag 8, dag 29, dag 57.
|
|
funktionel magnetisk resonansbilleddannelse (fMRI)
Tidsramme: screeningsperiode, dag 57.
|
Inkluderer hviletilstand fMRI-data, DTI-data og ASL-data, indsamlet i henholdsvis screeningsperioden og ved besøg 5.
|
screeningsperiode, dag 57.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Neuroudviklingsforstyrrelser
- Autismespektrumforstyrrelse
- Autistisk lidelse
- Børns udviklingsforstyrrelser, gennemgående
- Lægemidlers fysiologiske virkninger
- Agenter fra det perifere nervesystem
- Centralnervesystemdepressiva
- Sensoriske systemagenter
- Analgetika
- Analgetika, Opioid
- Narkotika
- Narkotiske antagonister
- Buprenorphin
Andre undersøgelses-id-numre
- PKUH6PSCN001
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .