Um estudo clínico exploratório de um adesivo de buprenorfina em baixas doses para o tratamento de transtornos do espectro do autismo
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
O estudo tem como objetivo avaliar a segurança e eficácia da buprenorfina em pacientes com transtornos do espectro do autismo (TEA) em grupos de doses muito baixas, mais baixas e mais altas e explorar a sensibilidade e especificidade da oftalmoscopia para avaliar a eficácia do tratamento do TEA. Técnicas combinadas de neuroimagem para examinar os efeitos da buprenorfina na função neurológica no TEA.
Neste estudo, as mudanças no estado funcional do cérebro serão avaliadas usando métodos padrão de avaliação de sintomas de TEA (por exemplo, SRS e ABC), bem como algoritmos utilizando padrões de olhar exploratório da IA em conjunto com ressonância magnética funcional e imagens de eletroencefalografia para avaliar mudanças no funcional estado cerebral do grupo de dose muito baixa (5 mg 1/9 apenas no acompanhamento), do grupo de dose mais baixa (5 mg 1/9/semana) e do grupo de dose mais alta (5 mg 1/3/semana) segurança e eficácia da buprenorfina em pacientes com TEA. Este estudo irá validar os resultados de estudos anteriores baseados em humanos e roedores e espera-se que desenvolva um medicamento eficaz para tratar os principais sintomas do TEA com benefícios sociais e económicos significativos.
Este é um estudo randomizado, de três braços, duplo-cego em indivíduos do sexo masculino/feminino com TEA com duração de tratamento de 56 dias. Os itens a serem avaliados incluem eficácia nos sintomas de TEA, segurança, concentração plasmática do medicamento buprenorfina no dia 57 e alterações nos dados oculomotores, de ressonância magnética funcional e eletroencefalográficos antes e depois do tratamento. A dose eficaz é estimada com base nos resultados de estudos pré-clínicos de buprenorfina em ratos modelo ASD, utilizando uma dose de um terço ou um nono do sistema transdérmico de buprenorfina de 5 mg disponível.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Qingjiu Cao
- Número de telefone: +8613141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
Locais de estudo
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Beijing
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Beijing, Beijing, China
- Peking University Sixth Hospital
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Contato:
- Qingjiu Cao
- Número de telefone: 86+13141418469
- E-mail: caoqingjiu@163.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Sexo: masculino/feminino;
- Idade: 6 a 18 anos no momento da randomização;
- Diagnóstico clínico de acordo com o diagnóstico de TEA do DSM-5;
- Diagnóstico de TEA utilizando o K-SADS-PL-C DSM-5 e CARS;
- Uma pontuação de gravidade ≥ 4 na escala CGI;
- Os sujeitos devem ser capazes de participar e considerados adequados para participação no estudo, a critério do investigador, e ser capazes de seguir o cronograma de avaliação do estudo;
- O pai ou responsável concorda em acompanhar o sujeito a todas as consultas clínicas e fornecer informações sobre o comportamento e sintomas do sujeito, e deve concordar em supervisionar a conformidade do sujeito com os procedimentos especificados pelo protocolo e o uso das doses dos medicamentos do estudo;
- O pai ou responsável está disposto e é capaz de dar consentimento informado por escrito de acordo com os requisitos locais. Quando o sujeito é capaz de tomar a decisão de consentir com a participação no estudo, o sujeito também está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito, de acordo com os requisitos locais.
Critérios de exclusão:
Distúrbios Neurológicos/Psiquiátricos
- Comorbidade concomitante com qualquer outro transtorno mental (exceto TDAH) diagnosticado pelo K-SADS-PL-C DSM-5;
- Distúrbios neurológicos ou traumatismo cranioencefálico prévio resultando em coma;
- Distúrbios psiquiátricos e/ou neurológicos clinicamente significativos instáveis ou incontroláveis que podem interferir no resultado de segurança ou eficácia;
- Irritabilidade instável ou descontrolada no julgamento do investigador;
- Quaisquer tentativas de suicídio na opinião do investigador no momento da triagem de que ele/ela está em risco de comportamento suicida ou em seu histórico médico;
- História de convulsões nos últimos 6 meses;
- História de abuso/dependência de álcool ou outras substâncias.
Doença Cardiovascular
- Doença cardiovascular atual não controlada de forma eficaz na opinião do investigador;
- Anormalidades clinicamente significativas (por exemplo, duas medições consecutivas) confirmadas por ECG na triagem, incluindo, mas não se limitando a: QTc: ≥450 milissegundos, ausência de ritmo sinusal predominante e bloqueio AV de segundo ou terceiro grau.
Doenças de outros sistemas orgânicos
- Acompanhar outras doenças ou condições (pulmonares, gastrointestinais, hepáticas, renais, metabólicas, do sistema imunológico ou obesidade) que possam interferir ou cujo tratamento possa interferir na condução do estudo; ou onde, na opinião do Investigador, a descontinuação da Substância Proibida pode representar um risco inaceitável para o sujeito.
- Evidência de sangramento gastrointestinal, por exemplo, úlcera gástrica ativa;
- História de coagulopatia, distúrbios hemorrágicos ou distúrbios sanguíneos;
Outros critérios de exclusão
- Depressão respiratória acentuada;
- Asma brônquica aguda ou grave;
- Obstrução intestinal paralítica conhecida ou suspeita;
- Alérgico à buprenorfina;
- Participação em estudo medicamentoso até 30 dias antes da randomização ou até 5 vezes a meia-vida da molécula a ser estudada, o que for maior; ou estudo de drogas; ou participação em um estudo testando um dispositivo médico nos 30 dias anteriores à randomização, ou o dispositivo ainda está em ação. ativo;
- História de perda sanguínea superior a 250 mL nos 3 meses anteriores à triagem;
- Medicamentos permitidos desde 4 semanas antes da triagem que NÃO foram esclarecidos e estáveis, e medicamentos permitidos para o tratamento da epilepsia desde 3 meses antes da triagem que NÃO foram esclarecidos e estáveis.
- Uso de um medicamento proibido dentro de 2 semanas antes da visita de triagem (e garantindo pelo menos 4 semanas de intervalo antes da avaliação inicial) ou uso de um medicamento proibido dentro de 5 vezes a meia-vida antes da randomização (o que for mais longo ).
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo de dose muito baixa
A dosagem começará no Dia 1, e o adesivo transdérmico de buprenorfina será trocado a cada 7 dias, ou seja, Dia 8, Dia 15, Dia 22, Dia 29, Dia 36, Dia 43, Dia 50 e Dia 57. Destes, o Dia 15, o Dia 22, o Dia 36, o Dia 43 e o Dia 50 exigirão que os sujeitos e seus responsáveis substituam o adesivo por conta própria em casa. O Dia 1, o Dia 8, o Dia 29 e o Dia 57 receberão medicação no hospital. Dia 1 adesivo de 0 mg; todos os indivíduos que receberam seus medicamentos no hospital após completarem todos os testes avaliados no início do estudo; Dia 8, Dia 29, um nono de um adesivo de 5 mg e substituído por um adesivo de 0 mg antes de voltar para casa após o teste; todos os sujeitos receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes; Dia 57, um nono de um adesivo de 5 mg; todos os participantes receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes e só poderão voltar para casa após a remoção do adesivo transdérmico de buprenorfina usado no final da avaliação; |
O grupo de dose muito baixa receberá medicação na chegada, antes de concluir os testes de avaliação relevantes; o grupo de dose muito baixa receberá 1/9 de um adesivo transdérmico de buprenorfina de 5 mg e será substituído por um adesivo de 0 mg antes de voltar para casa após o exame.
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Experimental: Grupo de dose mais baixa
A dosagem começará no Dia 1, e o adesivo transdérmico de buprenorfina será trocado a cada 7 dias, ou seja, Dia 8, Dia 15, Dia 22, Dia 29, Dia 36, Dia 43, Dia 50 e Dia 57. Destes, o Dia 15, o Dia 22, o Dia 36, o Dia 43 e o Dia 50 exigirão que os sujeitos e seus responsáveis substituam o adesivo por conta própria em casa. Os dias 1, 8, 29 e 57 receberão medicação no hospital. Dia 1, um nono de um adesivo de 5 mg; todos os indivíduos que receberam seus medicamentos no hospital após completarem todos os testes avaliados no início do estudo; Dia 8, Dia 29, um nono de um adesivo de 5 mg e substituído por um nono de um novo adesivo de 5 mg antes de voltar para casa após o teste; todos os sujeitos receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes; Dia 57, um nono de um adesivo de 5 mg; todos os participantes receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes e só poderão voltar para casa após a remoção do adesivo transdérmico de buprenorfina usado no final da avaliação; |
O grupo de dose mais baixa receberá 1/9 de um adesivo transdérmico de buprenorfina de 5 mg.
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Experimental: Grupo de dose mais alta
A dosagem começará no Dia 1, e o adesivo transdérmico de buprenorfina será trocado a cada 7 dias, ou seja, Dia 8, Dia 15, Dia 22, Dia 29, Dia 36, Dia 43, Dia 50 e Dia 57. Destes, o Dia 15, o Dia 22, o Dia 36, o Dia 43 e o Dia 50 exigirão que os sujeitos e seus responsáveis substituam o adesivo por conta própria em casa. Os dias 1, 8, 29 e 57 receberão medicação no hospital. Dia 1, um terço de um adesivo de 5 mg; todos os indivíduos que receberam seus medicamentos no hospital após completarem todos os testes avaliados no início do estudo; Dia 8, Dia 29, um terço de um adesivo de 5 mg será substituído por um terço de um novo adesivo de 5 mg antes de voltar para casa após o teste; todos os sujeitos receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes; Dia 57, um terço de um adesivo de 5 mg; todos os participantes receberão medicação na chegada ao hospital antes de completar os testes de avaliação relevantes e só poderão voltar para casa após a remoção do adesivo transdérmico de buprenorfina usado no final da avaliação; |
O grupo de dose mais alta receberá 1/3 de um adesivo transdérmico de buprenorfina de 5 mg.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Escala de Responsividade Social (SRS)
Prazo: período de triagem, Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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É uma ferramenta de triagem para diagnóstico e avaliação do autismo em crianças de 4 a 18 anos que reconhece a presença de deficiências sociais relacionadas ao TEA e quantifica sua gravidade. Identifica deficiências sociais relacionadas ao TEA e quantifica sua gravidade. A escala consiste em 65 questões categorizadas como Autoconsciência Social, Cognição Social, Comunicação Social e Autoexpressão Social. A escala é composta por 65 questões divididas em cinco dimensões: consciência social, cognição social, comunicação social, motivação social e comportamento autista. São um total de 65 questões, com pontuação mínima de 1 e pontuação máxima de 4 para cada questão, com pontuação total variando de 65 a 260. Quanto maior a pontuação, mais significativa é a condição. |
período de triagem, Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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Lista de verificação de comportamento do autismo (ABC)
Prazo: Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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É uma ferramenta de avaliação comportamental para crianças com autismo e é usada principalmente para avaliar a evolução de pacientes com retardo mental e autismo. A escala é composta por 58 itens divididos em 5 fatores: labilidade emocional/agressão autolesiva (15 itens), retraimento/estagnação social (16 itens), comportamento estereotipado (7 itens), hiperatividade (16 itens) e fala inadequada (4 itens). Unid). São um total de 58 questões, cada uma com pontuação mínima de 0 e pontuação máxima de 3, com pontuação total de 0 a 174. Quanto maior a pontuação, mais significativa é a condição. |
Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Impressão Clínica Global (CGI)
Prazo: período de triagem, Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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É uma escala de classificação geral aplicável a qualquer tratamento psiquiátrico e assunto de pesquisa. A pontuação abrangente é baseada nas duas dimensões de eficácia e reações adversas. A pontuação de reação mais eficaz e menos adversa é de 1 ponto, enquanto a pontuação de reação menos eficaz e mais adversa é de 16 pontos. A faixa de pontuação é de 1 a 16. |
período de triagem, Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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Escala de Sintomas Emergentes de Tratamento (TESS)
Prazo: Dia 8, Dia 29, Dia 57.
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É uma ferramenta de avaliação de segurança de medicamentos utilizada por psiquiatras para avaliar os efeitos colaterais em pacientes que tomam medicamentos psicotrópicos. São ao todo 29 questões, cada uma com três dimensões: gravidade, relação com medicação e tratamento. A faixa de pontuação para gravidade é de 0 a 4, com pontuações mais altas indicando maior gravidade. A faixa de pontuação para relação com drogas é de 0 a 4, e quanto maior a pontuação, maior será a relação com drogas. A faixa de processamento é de 0 a 6 e quanto maior a pontuação, maior o grau de processamento. |
Dia 8, Dia 29, Dia 57.
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Impressão Global do Paciente (PGI)
Prazo: Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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Existem duas questões no total, nomeadamente gravidade e avaliação geral da eficácia.
A faixa de pontuação para gravidade é de 0 a 4, com pontuações mais altas indicando maior gravidade.
A faixa de pontuação para a avaliação da eficácia global é de 0 a 7, com pontuações mais altas indicando maior deterioração da condição.
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Dia 1, Dia 29, Dia 57.
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Teste de rastreamento ocular
Prazo: período de triagem, Dia 1, Dia 8, Dia 29, Dia 57.
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Os sujeitos ficarão sentados em frente a um monitor equipado com equipamento de rastreamento ocular. O equipamento será ajustado de acordo com a condição real do sujeito antes do início formal. Após o comissionamento, um vídeo de 1 a 2 minutos será reproduzido e os dados do movimento ocular serão coletados durante o vídeo. Os dados do movimento ocular serão analisados quantificando a relação entre o tempo que o paciente olha para o rosto da pessoa que aparece no vídeo e o tempo que ele olha para a figura geométrica, o tempo que ele/ela olha para a região dos olhos da pessoa e assim por diante. |
período de triagem, Dia 1, Dia 8, Dia 29, Dia 57.
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ressonância magnética funcional (fMRI)
Prazo: período de triagem, dia 57.
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Inclui dados de fMRI em estado de repouso, dados de DTI e dados de ASL, coletados durante o período de triagem e na visita 5, respectivamente.
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período de triagem, dia 57.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Transtornos Mentais, Desordem Mental
- Distúrbios do Neurodesenvolvimento
- Transtorno do Espectro Autista
- Transtorno Autista
- Transtornos Invasivos do Desenvolvimento Infantil
- Efeitos fisiológicos das drogas
- Agentes do Sistema Nervoso Periférico
- Depressores do Sistema Nervoso Central
- Agentes do Sistema Sensorial
- Analgésicos
- Analgésicos, Opioides
- Narcóticos
- Antagonistas Narcóticos
- Buprenorfina
Outros números de identificação do estudo
- PKUH6PSCN001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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