Uno studio clinico esplorativo su un cerotto di buprenorfina a basso dosaggio per il trattamento dei disturbi dello spettro autistico
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia della buprenorfina in pazienti con disturbi dello spettro autistico (ASD) in gruppi con dosaggio molto basso, inferiore e superiore e ad esplorare la sensibilità e la specificità dell’oftalmoscopia per valutare l’efficacia del trattamento dell’ASD. Tecniche combinate di neuroimaging per esaminare gli effetti della buprenorfina sulla funzione neurologica nell'ASD.
In questo studio, i cambiamenti nello stato funzionale del cervello saranno valutati utilizzando metodi standard di valutazione dei sintomi dell'ASD (ad esempio, SRS e ABC), nonché algoritmi che utilizzano i modelli di sguardo esplorativo dell'intelligenza artificiale in combinazione con la risonanza magnetica funzionale e l'imaging elettroencefalografico per valutare i cambiamenti nello stato funzionale del cervello. stato cerebrale del gruppo a dose molto bassa (5 mg 1/9 solo al follow-up), del gruppo a dose più bassa (5 mg 1/9/settimana) e del gruppo a dose più alta (5 mg 1/3/settimana) sicurezza ed efficacia della buprenorfina in pazienti con ASD. Questo studio convaliderà i risultati di studi precedenti basati su esseri umani e roditori e si prevede che svilupperà un farmaco efficace per il trattamento dei sintomi principali dell’ASD con significativi benefici sociali ed economici.
Si tratta di uno studio randomizzato, a tre bracci, in doppio cieco condotto su soggetti maschi/femmine con ASD con una durata del trattamento di 56 giorni. Gli elementi da valutare includono l'efficacia sui sintomi dell'ASD, la sicurezza, la concentrazione del farmaco buprenorfina del Day57 nel plasma e i cambiamenti nell'oculomotore, nella risonanza magnetica funzionale e nei dati elettroencefalografici prima e dopo il trattamento. La dose efficace è stimata sulla base dei risultati degli studi preclinici di buprenorfina nei topi modello ASD, utilizzando una dose pari a un terzo o un nono del cerotto transdermico di buprenorfina da 5 mg disponibile.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Qingjiu Cao
- Numero di telefono: +8613141418469
- Email: caoqingjiu@163.com
Luoghi di studio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Cina
- Peking University Sixth Hospital
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Contatto:
- Qingjiu Cao
- Numero di telefono: 86+13141418469
- Email: caoqingjiu@163.com
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Sesso: maschio/femmina;
- Età: 6-18 anni al momento della randomizzazione;
- Diagnosi clinica in conformità con la diagnosi DSM-5 di ASD;
- Diagnosi di ASD utilizzando K-SADS-PL-C DSM-5 e CARS;
- Un punteggio di gravità ≥ 4 sulla scala CGI;
- I soggetti devono essere in grado di partecipare ed essere ritenuti idonei alla partecipazione allo studio, a discrezione dello sperimentatore, ed essere in grado di seguire il programma di valutazione dello studio;
- Il genitore o tutore accetta di accompagnare il soggetto a tutte le visite cliniche e di fornire informazioni sul comportamento e sui sintomi del soggetto, e deve accettare di supervisionare il rispetto da parte del soggetto delle procedure specificate nel protocollo e dell'uso delle dosi del farmaco in studio;
- Il genitore o tutore è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto in conformità con i requisiti locali. Quando il soggetto è in grado di prendere la decisione di acconsentire alla partecipazione allo studio, è anche disposto e in grado di fornire un consenso informato scritto in conformità con i requisiti locali.
Criteri di esclusione:
Disturbi neurologici/psichiatrici
- Comorbilità concomitante con qualsiasi altro disturbo mentale (diverso dall'ADHD) diagnosticato dal K-SADS-PL-C DSM-5;
- Disturbi neurologici o precedente trauma cranico con conseguente coma;
- Disturbi psichiatrici e/o neurologici clinicamente significativi instabili o incontrollabili che possono interferire con i risultati di sicurezza o efficacia;
- Irritabilità instabile o incontrollata a giudizio dello sperimentatore;
- Qualsiasi tentativo di suicidio secondo l'opinione dello sperimentatore al momento dello screening che è a rischio di comportamento suicidario o nella sua storia medica;
- Una storia di convulsioni negli ultimi 6 mesi;
- Una storia di abuso/dipendenza da alcol o altre sostanze.
Malattia cardiovascolare
- Attuale malattia cardiovascolare non efficacemente controllata secondo l'opinione dello sperimentatore;
- Anomalie clinicamente significative (ad esempio, due misurazioni consecutive) confermate dall'ECG allo screening, inclusi, ma non limitati a: QTc: ≥450 millisecondi, assenza di ritmo sinusale predominante e blocco av di secondo o terzo grado.
Malattie di altri apparati
- Associazioni di altre malattie o condizioni (polmonari, gastrointestinali, epatiche, renali, metaboliche, del sistema immunitario o obesità) che possono interferire o il cui trattamento può interferire con lo svolgimento dello studio; o laddove, a giudizio dello sperimentatore, l'interruzione della sostanza vietata può comportare un rischio inaccettabile per il soggetto.
- Evidenza di sanguinamento gastrointestinale, ad esempio, ulcera gastrica attiva;
- Storia di coagulopatia, disturbi emorragici o disturbi del sangue;
Altri criteri di esclusione
- Depressione respiratoria marcata;
- Asma bronchiale acuta o grave;
- Occlusione intestinale paralitica nota o sospetta;
- Allergico alla buprenorfina;
- Partecipazione a uno studio sul farmaco entro 30 giorni prima della randomizzazione o entro 5 volte l'emivita della molecola da studiare, a seconda di quale sia il periodo più lungo; o studio sui farmaci; o partecipazione a uno studio che testa un dispositivo medico entro 30 giorni prima della randomizzazione, o il dispositivo è ancora in uso. attivo;
- Storia di perdita di sangue superiore a 250 ml entro 3 mesi prima dello screening;
- Farmaci consentiti da 4 settimane prima dello screening che NON sono stati chiariti e stabili e farmaci consentiti per il trattamento dell'epilessia da 3 mesi prima dello screening che NON sono stati chiariti e stabili.
- Utilizzo di un farmaco proibito entro 2 settimane prima della visita di screening (e garantendo almeno 4 settimane di tempo di washout prima della valutazione di base) o utilizzo di un farmaco proibito entro 5 volte l'emivita prima della randomizzazione (a seconda di quale sia il periodo più lungo ).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Gruppo a dose molto bassa
La somministrazione inizierà il Giorno 1 e il cerotto transdermico di buprenorfina verrà cambiato ogni 7 giorni, ovvero Giorno 8, Giorno 15, Giorno 22, Giorno 29, Giorno 36, Giorno 43, Giorno 50 e Giorno 57. Di questi, il giorno 15, il giorno 22, il giorno 36, il giorno 43 e il giorno 50 richiederanno ai soggetti e ai loro tutori di sostituire autonomamente il cerotto a casa. Il giorno 1, il giorno 8, il giorno 29 e il giorno 57 riceveranno farmaci in ospedale. Giorno 1 cerotto da 0 mg; tutti i soggetti che ricevono i farmaci in ospedale dopo aver completato tutti i test valutati al basale; Giorno 8, Giorno 29 un nono di un cerotto da 5 mg e sostituito con un cerotto da 0 mg prima di tornare a casa dal test; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione; Giorno 57 un nono di un cerotto da 5 mg; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione e potranno tornare a casa solo dopo aver rimosso il cerotto transdermico di buprenorfina utilizzato al termine della valutazione; |
Il gruppo a dose molto bassa riceverà i farmaci all'arrivo prima di completare i relativi test di valutazione; al gruppo con dose molto bassa verrà somministrato 1/9 di un cerotto transdermico di buprenorfina da 5 mg e sostituito con un cerotto da 0 mg prima di tornare a casa dall'esame.
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Sperimentale: Gruppo a dosaggio inferiore
La somministrazione inizierà il Giorno 1 e il cerotto transdermico di buprenorfina verrà cambiato ogni 7 giorni, ovvero Giorno 8, Giorno 15, Giorno 22, Giorno 29, Giorno 36, Giorno 43, Giorno 50 e Giorno 57. Di questi, il giorno 15, il giorno 22, il giorno 36, il giorno 43 e il giorno 50 richiederanno ai soggetti e ai loro tutori di sostituire autonomamente il cerotto a casa. I giorni 1, 8, 29 e 57 riceveranno farmaci in ospedale. Giorno 1 un nono di un cerotto da 5 mg; tutti i soggetti che ricevono i farmaci in ospedale dopo aver completato tutti i test valutati al basale; Giorno 8, Giorno 29 un nono di un cerotto da 5 mg e sostituito con un nono di un nuovo cerotto da 5 mg prima di tornare a casa dal test; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione; Giorno 57 un nono di un cerotto da 5 mg; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione e potranno tornare a casa solo dopo aver rimosso il cerotto transdermico di buprenorfina utilizzato al termine della valutazione; |
Al gruppo con la dose più bassa verrà somministrato 1/9 di un cerotto transdermico di buprenorfina da 5 mg.
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Sperimentale: Gruppo a dosaggio più elevato
La somministrazione inizierà il Giorno 1 e il cerotto transdermico di buprenorfina verrà cambiato ogni 7 giorni, ovvero Giorno 8, Giorno 15, Giorno 22, Giorno 29, Giorno 36, Giorno 43, Giorno 50 e Giorno 57. Di questi, il giorno 15, il giorno 22, il giorno 36, il giorno 43 e il giorno 50 richiederanno ai soggetti e ai loro tutori di sostituire autonomamente il cerotto a casa. I giorni 1, 8, 29 e 57 riceveranno farmaci in ospedale. Giorno 1 un terzo di un cerotto da 5 mg; tutti i soggetti che ricevono i farmaci in ospedale dopo aver completato tutti i test valutati al basale; Giorno 8 e Giorno 29, un terzo del cerotto da 5 mg verrà sostituito con un terzo del nuovo cerotto da 5 mg prima di tornare a casa dal test; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione; Giorno 57 un terzo di un cerotto da 5 mg; tutti i soggetti riceveranno farmaci all'arrivo in ospedale prima di completare i relativi test di valutazione e potranno tornare a casa solo dopo aver rimosso il cerotto transdermico di buprenorfina utilizzato al termine della valutazione; |
Al gruppo con la dose più alta verrà somministrato 1/3 di un cerotto transdermico di buprenorfina da 5 mg.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Scala di reattività sociale (SRS)
Lasso di tempo: periodo di screening, Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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È uno strumento di screening per la diagnosi e la valutazione dell'autismo nei bambini di età compresa tra 4 e 18 anni che riconosce la presenza di disturbi sociali legati all'ASD e ne quantifica la gravità. Identifica le menomazioni sociali legate all’ASD e ne quantifica la gravità. La scala è composta da 65 domande classificate come autocoscienza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale ed espressione sociale di sé. La scala è composta da 65 domande divise in cinque dimensioni: consapevolezza sociale, cognizione sociale, comunicazione sociale, motivazione sociale e comportamento autistico. Sono presenti un totale di 65 domande, con un punteggio minimo di 1 e un punteggio massimo di 4 per ciascuna domanda, con un intervallo di punteggio totale compreso tra 65 e 260. Più alto è il punteggio, più significativa è la condizione. |
periodo di screening, Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Lista di controllo del comportamento autistico （ABC）
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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È uno strumento di valutazione comportamentale per bambini con autismo ed è utilizzato principalmente per valutare i risultati dei pazienti con ritardo mentale e autismo. La scala è composta da 58 item suddivisi in 5 fattori: labilità emotiva/aggressività autolesionistica (15 item), ritiro sociale/stagnazione (16 item), comportamento stereotipato (7 item), iperattività (16 item) ed eloquio inappropriato (4 item). elementi). Sono presenti un totale di 58 domande, ciascuna con un punteggio minimo di 0 e un punteggio massimo di 3, con un intervallo di punteggio totale compreso tra 0 e 174. Più alto è il punteggio, più significativa è la condizione. |
Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Impressione globale clinica (CGI)
Lasso di tempo: periodo di screening, Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Si tratta di una scala di valutazione complessiva applicabile a qualsiasi trattamento psichiatrico e soggetto di ricerca. Il punteggio complessivo si basa sulle due dimensioni dell’efficacia e delle reazioni avverse. Il punteggio della reazione più efficace e meno avversa è di 1 punto, mentre il punteggio della reazione meno efficace e più avversa è di 16 punti. L'intervallo di punteggio è 1-16. |
periodo di screening, Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Scala dei sintomi emergenti del trattamento (TESS)
Lasso di tempo: Giorno 8, Giorno 29, Giorno 57.
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È uno strumento di valutazione della sicurezza dei farmaci utilizzato dagli psichiatri per valutare gli effetti collaterali nei pazienti che assumono farmaci psicotropi. Ci sono un totale di 29 domande, ciascuna con tre dimensioni: gravità, relazione con i farmaci e trattamento. L'intervallo di punteggio per la gravità è 0-4, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità. L'intervallo di punteggio per la relazione con le droghe è 0-4 e più alto è il punteggio, maggiore è la relazione con le droghe. L'intervallo di elaborazione è 0-6 e maggiore è il punteggio, maggiore è il grado di elaborazione. |
Giorno 8, Giorno 29, Giorno 57.
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Impressione globale del paziente (PGI)
Lasso di tempo: Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Ci sono due domande in totale, vale a dire la gravità e la valutazione complessiva dell’efficacia.
L'intervallo di punteggio per la gravità è 0-4, con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità.
L'intervallo di punteggio per la valutazione complessiva dell'efficacia è 0-7, con punteggi più alti che indicano un maggiore peggioramento della condizione.
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Giorno 1, Giorno 29, Giorno 57.
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Test di tracciamento degli occhi
Lasso di tempo: periodo di screening, Giorno 1, Giorno 8, Giorno 29, Giorno 57.
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I soggetti saranno seduti davanti a un monitor dotato di apparecchiature per il tracciamento oculare. L'attrezzatura verrà adattata in base alle condizioni effettive del soggetto prima dell'inizio formale. Dopo la messa in servizio, verrà riprodotto un video di 1-2 minuti e durante il video verranno raccolti i dati sui movimenti oculari. I dati sui movimenti oculari verranno analizzati quantificando il rapporto tra il tempo in cui il paziente guarda il volto della persona che appare nel video e il tempo in cui guarda la figura geometrica, il tempo in cui guarda la figura geometrica. guarda la regione degli occhi della persona e così via. |
periodo di screening, Giorno 1, Giorno 8, Giorno 29, Giorno 57.
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risonanza magnetica funzionale (fMRI)
Lasso di tempo: periodo di screening, giorno 57.
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Include dati fMRI allo stato di riposo, dati DTI e dati ASL, raccolti rispettivamente durante il periodo di screening e alla visita 5.
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periodo di screening, giorno 57.
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Disordini mentali
- Disturbi del neurosviluppo
- Disturbo dello spettro autistico
- Disturbo autistico
- Disturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
- Effetti fisiologici dei farmaci
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Depressivi del sistema nervoso centrale
- Agenti del sistema sensoriale
- Analgesici
- Analgesici, oppioidi
- Narcotici
- Antagonisti narcotici
- Buprenorfina
Altri numeri di identificazione dello studio
- PKUH6PSCN001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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