En utforskende klinisk studie av et lavdosebuprenorfinplaster for behandling av autismespekterforstyrrelser
Studieoversikt
Status
Forhold
Detaljert beskrivelse
Studien tar sikte på å vurdere sikkerheten og effekten av buprenorfin hos pasienter med autismespekterforstyrrelser (ASD) i grupper med svært lave, lavere og høyere doser og å utforske sensitiviteten og spesifisiteten til oftalmoskopi for å evaluere effekten av ASD-behandling. Kombinerte nevroavbildningsteknikker for å undersøke effekten av buprenorfin på nevrologisk funksjon ved ASD.
I denne studien vil endringer i funksjonell hjernestatus bli vurdert ved å bruke standard ASD-symptomvurderingsmetoder (f.eks. SRS og ABC) samt algoritmer som benytter AIs utforskende blikkmønstre i forbindelse med funksjonell magnetisk resonans og elektroencefalografi for å evaluere endringer i funksjonen. hjernetilstanden til gruppen med svært lav dose (kun 5 mg 1/9 ved oppfølging), gruppen med lav dose (5 mg 1/9/uke) og gruppen med høyere doser (5 mg 1/3/uke) buprenorfinsikkerhet og effekt hos pasienter med ASD. Denne studien vil validere resultatene fra tidligere studier basert på mennesker og gnagere og forventes å utvikle et effektivt medikament for å behandle kjernesymptomene på ASD med betydelige sosiale og økonomiske fordeler.
Dette er en randomisert, trearmet, dobbeltblind studie på mannlige/kvinnelige forsøkspersoner med ASD med en behandlingsvarighet på 56 dager. Elementer som skal evalueres inkluderer effekt på ASD-symptomer, sikkerhet, Day57s buprenorfinlegemiddelkonsentrasjon i plasma, og endringer i oculomotorisk, funksjonell magnetisk resonans og elektroencefalografiske data før og etter behandling. Den effektive dosen er estimert basert på resultatene fra prekliniske studier av buprenorfin i ASD-modellmus, ved bruk av en dose på en tredjedel eller en niendedel av det tilgjengelige 5 mg buprenorfin depotplasteret.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Qingjiu Cao
- Telefonnummer: +8613141418469
- E-post: caoqingjiu@163.com
Studiesteder
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Peking University Sixth Hospital
-
Ta kontakt med:
- Qingjiu Cao
- Telefonnummer: 86+13141418469
- E-post: caoqingjiu@163.com
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Kjønn: mann/kvinne;
- Alder: 6-18 år på tidspunktet for randomisering;
- Klinisk diagnose i samsvar med DSM-5 diagnosen ASD;
- Diagnose av ASD ved bruk av K-SADS-PL-C DSM-5 og CARS;
- En alvorlighetsgrad på ≥ 4 på CGI-skalaen;
- Forsøkspersonene må være i stand til å delta og anses egnet for deltakelse i studien, etter utforskerens skjønn, og være i stand til å følge studiens evalueringsplan;
- Forelderen eller foresatte samtykker i å følge forsøkspersonen til alle kliniske besøk og gi informasjon om forsøkspersonens oppførsel og symptomer, og må godta å føre tilsyn med forsøkspersonens etterlevelse av protokollspesifiserte prosedyrer og bruk av studiemedikamentdoser;
- Forelderen eller foresatte er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke i samsvar med lokale krav. Når forsøkspersonen er i stand til å ta beslutningen om å samtykke til deltakelse i studien, er forsøkspersonen likeledes villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke i samsvar med lokale krav.
Ekskluderingskriterier:
Nevrologiske/psykiatriske lidelser
- Samtidig komorbiditet med enhver annen psykisk lidelse (annet enn ADHD) som diagnostisert av K-SADS-PL-C DSM-5;
- Nevrologiske lidelser eller tidligere hodetraumer som resulterer i koma;
- Ustabile eller ukontrollerbare klinisk signifikante psykiatriske og/eller nevrologiske lidelser som kan forstyrre sikkerhet eller effektutfall;
- Ustabil eller ukontrollert irritabilitet etter etterforskerens vurdering;
- Eventuelle selvmordsforsøk etter etterforskerens oppfatning på tidspunktet for screeningen at han/hun er i fare for selvmordsatferd eller i hans/hennes medisinske historie;
- En historie med anfall i løpet av de siste 6 månedene;
- En historie med alkohol eller annet rusmisbruk/avhengighet.
Kardiovaskulær sykdom
- Nåværende kardiovaskulær sykdom ikke effektivt kontrollert etter etterforskerens oppfatning;
- Klinisk signifikante abnormiteter (f.eks. to ganger påfølgende målinger) som bekreftet av EKG ved screening, inkludert, men ikke begrenset til: QTc: ≥450 millisekunder, fravær av dominerende sinusrytme og andre eller tredje grads a-v blokkering.
Sykdommer i andre organsystemer
- Medfølgende andre sykdommer eller tilstander (lunge, gastrointestinal, lever, nyre, metabolsk, immunsystem eller fedme) som kan forstyrre eller hvis behandling kan forstyrre gjennomføringen av studien; eller hvor, etter etterforskerens oppfatning, seponering av det forbudte stoffet kan utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen.
- Bevis på gastrointestinal blødning, f.eks. aktivt magesår;
- Anamnese med koagulopati, blødningsforstyrrelser eller blodsykdommer;
Andre eksklusjonskriterier
- Markert respirasjonsdepresjon;
- Akutt eller alvorlig bronkial astma;
- Kjent eller mistenkt paralytisk tarmobstruksjon;
- Allergisk mot buprenorfin;
- Deltakelse i en legemiddelstudie innen 30 dager før randomisering eller innen 5 ganger halveringstiden til molekylet som skal studeres, avhengig av hva som er lengst; eller narkotikastudie; eller deltakelse i en studie som tester et medisinsk utstyr innen 30 dager før randomisering, eller enheten er fortsatt i aksjon. aktiv;
- Anamnese med blodtap større enn 250 ml innen 3 måneder før screening;
- Medisiner som er tillatt siden 4 uker før screening som IKKE er klarert og stabile, og medikamenter som er tillatt for behandling av epilepsi siden 3 måneder før screening som IKKE er klarert og stabile.
- Bruk av et forbudt medikament innen 2 uker før screeningbesøket (og sikre minst 4 ukers utvaskingstid før baselinevurderingen) eller bruk av et forbudt medikament innen 5 ganger av halveringstiden før randomiseringen (det som er lengst ).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Svært lav dose gruppe
Doseringen vil begynne på dag 1, og buprenorfin depotplaster skiftes hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Av disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kreve at forsøkspersoner og deres foresatte selv erstatter lappen hjemme. Dag 1, dag 8, dag 29 og dag 57 vil motta medisiner på sykehuset. Dag 1 0 mg plaster; alle forsøkspersoner som får medisinene sine på sykehus etter å ha fullført alle tester vurdert ved baseline; Dag 8, dag 29 en niendedel av et 5 mg plaster og erstattet med et 0 mg plaster før du returnerer hjem fra testen; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester; Dag57 en niendedel av et 5-mg plaster; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester, og vil få reise hjem først etter å ha fjernet det brukte buprenorfin-depotplasteret ved slutten av vurderingen; |
Grupper med svært lav dose vil motta medisiner ved ankomst før de fullfører de relevante vurderingstestene; gruppen med svært lav dose vil bli administrert 1/9 av et 5 mg buprenorfin depotplaster og erstattet med et 0 mg plaster før hjemreise fra undersøkelsen.
|
|
Eksperimentell: Lavere dose gruppe
Doseringen vil begynne på dag 1, og buprenorfin depotplaster skiftes hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Av disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kreve at forsøkspersoner og deres foresatte selv erstatter lappen hjemme. Dag 1, 8, 29 og 57 vil få medisiner på sykehuset. Dag 1 en niendedel av et 5 mg plaster; alle forsøkspersoner som får medisinene sine på sykehus etter å ha fullført alle tester vurdert ved baseline; Dag 8, Dag 29 en niendedel av et 5 mg plaster og erstattet med en niendedel av et nytt 5 mg plaster før du returnerer hjem fra testen; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester; Dag57 en niendedel av et 5-mg plaster; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester, og vil få reise hjem først etter å ha fjernet det brukte buprenorfin-depotplasteret ved slutten av vurderingen; |
Den lavere dosegruppen vil bli administrert 1/9 av et 5 mg buprenorfin depotplaster.
|
|
Eksperimentell: Høyere dosegruppe
Doseringen vil begynne på dag 1, og buprenorfin depotplaster skiftes hver 7. dag, dvs. dag 8, dag 15, dag 22, dag 29, dag 36, dag 43, dag 50 og dag 57. Av disse vil dag 15, dag 22, dag 36, dag 43 og dag 50 kreve at forsøkspersoner og deres foresatte selv erstatter lappen hjemme. Dag 1, 8, 29 og 57 vil få medisiner på sykehuset. Dag 1 en tredjedel av et 5 mg plaster; alle forsøkspersoner som får medisinene sine på sykehus etter å ha fullført alle tester vurdert ved baseline; Dag 8, Dag 29 vil en tredjedel av et 5 mg plaster erstattes med en tredjedel av et nytt 5 mg plaster før du returnerer hjem fra testen; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester; Dag57 en tredjedel av et 5-mg plaster; alle forsøkspersoner vil motta medisiner ved ankomst til sykehuset før de fullfører relevante vurderingstester, og vil få reise hjem først etter å ha fjernet det brukte buprenorfin-depotplasteret ved slutten av vurderingen; |
Den høyere dosegruppen vil bli administrert 1/3 av et 5 mg buprenorfin depotplaster.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Skala for sosial respons (SRS)
Tidsramme: visningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er et screeningverktøy for diagnostisering og vurdering av autisme hos barn i alderen 4-18 år som gjenkjenner tilstedeværelsen av ASD-relaterte sosiale svekkelser og kvantifiserer alvorlighetsgraden av dem. Den identifiserer ASD-relaterte sosiale svekkelser og kvantifiserer deres alvorlighetsgrad. Skalaen består av 65 spørsmål kategorisert som sosial selvbevissthet, sosial kognisjon, sosial kommunikasjon og sosial selvuttrykk. Skalaen består av 65 spørsmål fordelt på fem dimensjoner: sosial bevissthet, sosial kognisjon, sosial kommunikasjon, sosial motivasjon og autistisk atferd. Det er totalt 65 spørsmål, med en minimumscore på 1 og en maksimal poengsum på 4 for hvert spørsmål, med en total poengsum på 65-260. Jo høyere poengsum, desto mer signifikant er tilstanden. |
visningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Sjekkliste for autismeatferd (ABC)
Tidsramme: Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er et atferdsvurderingsverktøy for barn med autisme og brukes først og fremst til å vurdere utfallet til pasienter med psykisk utviklingshemming og autisme. Skalaen består av 58 elementer fordelt på 5 faktorer: emosjonell labilitet/selvskadelig aggresjon (15 elementer), sosial tilbaketrekning/stagnasjon (16 elementer), stereotyp atferd (7 elementer), hyperaktivitet (16 elementer), og upassende tale (4 elementer). varer). Det er totalt 58 spørsmål, hver med en minimumsscore på 0 og en maksimal poengsum på 3, med en total poengsum på 0-174. Jo høyere poengsum, desto mer signifikant er tilstanden. |
Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Clinical Global Impression (CGI)
Tidsramme: visningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er en overordnet vurderingsskala som gjelder for alle psykiatriske behandlings- og forskningsfag. Den omfattende poengsummen er basert på de to dimensjonene effekt og bivirkninger. Den mest effektive og minst uønskede reaksjonsskåren er 1 poeng, mens den minst effektive og mest bivirkningsskåren er 16 poeng. Poengsummen er 1-16. |
visningsperiode, dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Treatment Emergent Symptom Scale (TESS)
Tidsramme: Dag 8, dag 29, dag 57.
|
Det er et verktøy for evaluering av medisinsikkerhet som brukes av psykiatere for å vurdere bivirkninger hos pasienter som tar psykotrope medisiner. Det er totalt 29 spørsmål, hver med tre dimensjoner: alvorlighetsgrad, forhold til medisinering og behandling. Poengområdet for alvorlighetsgrad er 0-4, med høyere score indikerer større alvorlighetsgrad. Poengområdet for forholdet til rusmidler er 0-4, og jo høyere poengsum, desto større er forholdet til rusmidler. Behandlingsområdet er 0-6, og jo høyere poengsum, desto større grad av bearbeiding. |
Dag 8, dag 29, dag 57.
|
|
Patient Global Impression (PGI)
Tidsramme: Dag 1, dag 29, dag 57.
|
Det er totalt to spørsmål, nemlig alvorlighetsgrad og totalvurdering av effekt.
Poengområdet for alvorlighetsgrad er 0-4, med høyere score indikerer større alvorlighetsgrad.
Poengområdet for den generelle effektevalueringen er 0-7, med høyere skåre som indikerer større forverring av tilstanden.
|
Dag 1, dag 29, dag 57.
|
|
Øyesporingstest
Tidsramme: visningsperiode, dag 1, dag 8, dag 29, dag 57.
|
Forsøkspersonene vil sitte foran en monitor utstyrt med øyesporingsutstyr. Utstyret vil bli justert etter fagets faktiske tilstand før den formelle starten. Etter idriftsettelse vil en 1-2 minutters video spilles av og øyebevegelsesdata vil bli samlet inn under videoen. Øyebevegelsesdataene vil bli analysert ved å kvantifisere forholdet mellom hvor lenge pasienten ser på ansiktet til personen som vises i videoen og hvor lenge han/hun ser på den geometriske figuren, hvor lenge han/hun ser på ansiktet til personen som vises i videoen. ser på øyeregionen til personen, og så videre. |
visningsperiode, dag 1, dag 8, dag 29, dag 57.
|
|
funksjonell magnetisk resonansavbildning (fMRI)
Tidsramme: visningsperiode, dag 57.
|
Inkluderer fMRI-data i hviletilstand, DTI-data og ASL-data, samlet inn i henholdsvis screeningsperioden og ved besøk 5.
|
visningsperiode, dag 57.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Nevroutviklingsforstyrrelser
- Autismespektrumforstyrrelse
- Autistisk lidelse
- Barneutviklingsforstyrrelser, gjennomgripende
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Agenter i det perifere nervesystemet
- Sentralnervesystemdepressiva
- Sensoriske systemagenter
- Analgetika
- Analgetika, opioid
- Narkotika
- Narkotiske antagonister
- Buprenorfin
Andre studie-ID-numre
- PKUH6PSCN001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .