Lokální krém na ruxolitinib pro refrakterní kožní dermatomyozitidu

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti 18 let a starší s refrakterními kožními příznaky souvisejícími s klasickou dermatomyositidou (CD), juvenilní dermatomyositidou (JD) nebo amyopatickou dermatomyositidou (AD). Diagnóza bude založena na kritériích Bohan a Peteru (CD a JD) nebo Sontheimerových kritériích (AD) (19-22).
• Pacienti museli mít kožní biopsii s histologickými rysy konzistentními s dermatomyositidou a současnými kožními projevy konzistentními s dermatomyositidou.
• Pacienti budou považováni za refrakterní onemocnění, pokud existují kožní projevy navzdory léčbě systémovými kortikosteroidy a alespoň jedno systémové léčby šetřící steroidy, které je obvykle zjištěno, že je užitečná u pacientů s dermatomyozitidou. Mezi ně může patřit azathioprin, cyklosporin, mykofenolát mofetilu, IVIG, methotrexát, hydroxychlorochin, cyklofosfamid, chlorambucil, sirolimus, takrolimus a rituximab.
• Pacienti musí mít dostatečně aktivní kožní postižení dermatomyositidy (BSA> 1% až <20%, skóre aktivity CDASI> 6 a globální hodnocení lékaře (PGA) skóre> 2).

• Pacienti museli v minulosti vyzkoušet a selhali alespoň jeden běžně předepsaný lokální léky, přičemž poslední aplikaci topického léku na aktivní kožní léze se vyskytují delší než 2 týdny před zápisem.

  o Mezi běžně předepsané lokální léky pro dermatomyozitidu patří kortikosteroidy nebo inhibitory kalcineurinu (takrolimus nebo pimekrolimus).

• Pacienti museli být na stabilním systémovém medikačním režimu po dobu nejméně 2 měsíců (60 dní) a musí souhlasit s tím, že režim udržuje stabilní režim během studijního období. Protože pacienti s dermatomyozitidou jsou běžně léčeni kombinovanými režimy, které zahrnují jak lokální, tak systémové imunosupresivní léky, jakékoli přidané riziko nepříznivých účinků souvisejících s 1,5% krémem ruxolitinibu je považováno za zanedbatelné.

• Pacienti musí být příjemní k použití příslušných antikoncepčních opatření při zapsání do studie.

  • Ženy s plodným potenciálem musí být ochotny praktikovat abstinenci nebo používat buď orální antikoncepční léky nebo IUD, pokud sexuálně aktivní.
  • Ženy s porodem musí být ochotny mít měsíční těhotenské testy moči, zatímco jsou zapsány do studie
  • Muži s plodným potenciálem musí být ochotni praktikovat abstinenci nebo používat kondomy, pokud jsou sexuálně aktivní.

Kritéria pro vyloučení:

• Pacienti s dermatomyositidou, kteří mají minimální až ne aktivní kožní onemocnění (mírné postižení s celkovou celkovou plochou povrchu těla a/nebo skóre aktivity CDASI <6).
• Pacienti, kteří mají> 20% celkového zapojení BSA kožní dermatomyositis.
• Pacienti, kteří během předchozích 2 týdnů používali běžný topický lék na předpis.
• Pacienti, jejichž kožní nálezy nejsou v souladu s dermatomyozitidou a/nebo mají předchozí výsledky biopsie, což naznačuje alternativní diagnózu
• Pacienti, kteří nejsou na stabilní systémové léky po dobu nejméně 2 měsíců a/nebo kteří nesouhlasí s udržením stabilního režimu po celou dobu studovaného období.
• Pacienti, kteří dříve vzali systémový inhibitor Janus kinázy, ale měli špatnou odpověď, pacienti, kteří v současné době užívají systémové inhibitory Janus kinázy, nebo pacienti, kteří použili lokální inhibitor Janus kinázy pro jejich dermatomyositidu nebo jakýkoli jiný stav a měli špatné reakce.
• Pacienti se zánětlivou myositidou jinou než dermatomyositidou, jako je polymyositida nebo inkluzní tělesná myositida.
• Pacienti s jasnými rysy překrývající se autoimunitní myositidy nebo se zánětlivou myositidou, která není v souladu s dermatomyositidou, jako je polymyositida nebo myositida inkluzního těla.
• Pacienti s aktivní malignitou jinou než rakovina kůže nemelanomu nebo s dermatomyositidou spojenou s malignitou.
• Pacienti mladší 18 let