Crème topique de ruxolitinib pour la dermatomyosite cutanée réfractaire

Critères d'inclusion:

• Patients de 18 ans et plus présentant des symptômes cutanés réfractaires liés à la dermatomyosite classique (CD), à la dermatomyosite juvénile (JD) ou à la dermatomyosite amyopathique (AD). Le diagnostic sera basé sur les critères de Bohan et Peter (CD et JD) ou les critères de Sontheimer (AD) (19-22).
• Les patients doivent avoir eu une biopsie cutanée avec des caractéristiques histologiques compatibles avec la dermatomyosite et les manifestations cutanées actuelles compatibles avec la dermatomyosite.
• Les patients seront considérés comme ayant une maladie réfractaire si des manifestations cutanées existent malgré le traitement avec des corticostéroïdes systémiques et au moins un traitement systémique d'épargne stéroïde couramment utile chez les patients atteints de dermatomyosite. Ceux-ci peuvent inclure l'azathioprine, la cyclosporine, le mycophénolate mofetil, l'IVIG, le méthotrexate, l'hydroxychloroquine, le cyclophosphamide, le chlorambucil, le sirolimus, le tacrolimus et le rituximab.
• Les patients doivent avoir une atteinte cutanée suffisamment active de la dermatomyosite (BSA> 1% à <20%, un score d'activité CDASI> 6 et un score d'activité d'évaluation globale du médecin (PGA)> 2).

• Les patients doivent avoir essayé et échoué au moins un médicament topique couramment prescrit dans le passé, avec la dernière application d'un médicament topique aux lésions cutanées actives survenant plus de 2 semaines avant l'inscription.

  o Les médicaments topiques couramment prescrits pour la dermatomyosite comprennent des corticostéroïdes ou des inhibiteurs de calcineurine (tacrolimus ou pimécrolimus).

• Les patients doivent avoir suivi un régime de médicaments systémique stable depuis au moins 2 mois (60 jours) et doivent accepter de maintenir le régime stable tout au long de la période d'étude. Comme les patients atteints de dermatomyosite sont couramment traités avec des schémas combinés qui incluent des médicaments immunosuppresseurs topiques et systémiques, tout risque supplémentaire d'effets indésirables liés au ruxolitinib à 1,5% de crème est considéré comme négligeable.

• Les patients doivent être agréables pour utiliser des mesures contraceptives appropriées lorsqu'elles sont inscrites à l'étude.

  • Les femmes de potentiel de procréation doivent être disposées à pratiquer l'abstinence ou à utiliser un médicament contraceptif oral ou un DIU s'il est sexuellement actif.
  • Les femmes de potentiel de procréation doivent être disposées à subir des tests mensuels de grossesse urinaire tout en étant inscrits à l'étude
  • Les hommes de potentiel de procréation doivent être disposés à pratiquer l'abstinence ou à utiliser des préservatifs s'ils sont sexuellement actifs.

Critères d'exclusion:

• Les patients atteints de dermatomyosite souffrant d'une maladie cutanée active minimale à NO (atteinte légère avec <1% de surface corporelle totale impliquée et / ou un score d'activité CDASI <6).
• Les patients qui ont> 20% d'implication totale de la BSA de la dermatomyosite cutanée.
• Les patients qui ont utilisé un médicament topique d'ordonnance commun au cours des 2 semaines précédentes.
• Les patients dont les résultats cutanés ne sont pas cohérents avec la dermatomyosite et / ou ont des résultats de biopsie antérieurs suggérant un diagnostic alternatif
• Les patients ne sont pas sous schémas de médicaments systémiques stables pendant au moins 2 mois et / ou qui n'accepteront pas de maintenir le régime stable tout au long de la période d'étude.
• Les patients qui ont déjà pris un inhibiteur systémique de Janus kinase mais qui ont eu une mauvaise réponse, les patients qui prennent actuellement des inhibiteurs systémiques de Janus kinase, ou les patients qui ont utilisé un inhibiteur topique de Janus kinase pour leur dermatomyosite ou toute autre condition et ont eu de mauvaises réponses.
• Les patients atteints de myosite inflammatoire autre que la dermatomyosite, comme la polymyosite ou la myosite du corps d'inclusion.
• Les patients présentant des caractéristiques claires d'une myosite auto-immune de chevauchement ou avec une myosite inflammatoire non cohérente avec la dermatomyosite, telle que la polymyosite ou la myosite du corps d'inclusion.
• Les patients atteints d'une tumeur maligne active autre que le cancer de la peau non mélanome ou avec une dermatomyosite associée à la malignité.
• Patients de moins de 18 ans