Crema ruxolitinib topica per dermatomiosite cutanea refrattaria

Criteri di inclusione:

• Pazienti di 18 anni con sintomi cutanei refrattari correlati a dermatomiosite classica (CD), dermatomiosite giovanile (JD) o dermatomiosite amiopatica (AD). La diagnosi si baserà sui criteri Bohan e Peter (CD e JD) o i criteri di Sontheimer (AD) (19-22).
• I pazienti devono aver avuto una biopsia cutanea con caratteristiche istologiche coerenti con la dermatomiosite e le attuali manifestazioni cutanee coerenti con la dermatomiosite.
• I pazienti verranno considerati una malattia refrattaria se esistono manifestazioni cutanee nonostante il trattamento con corticosteroidi sistemici e almeno un trattamento sistemico che risparmia steroide che si trova comunemente utile nei pazienti con dermatomiosite. Questi possono includere azatioprina, ciclosporina, micofenolato mofetile, IVIG, metotrexato, idrossiclorochina, ciclofosfamide, clorambucil, sirolimus, tacrolimus e rituximab.
• I pazienti devono avere un coinvolgimento cutaneo sufficientemente attivo della dermatomiosite (BSA> dall'1% a <20%, punteggio di attività CDASI> 6 e punteggio di attività di valutazione globale (PGA)> 2).

• I pazienti devono aver provato e fallito almeno un farmaco topico comunemente prescritto in passato, con l'ultima applicazione di un farmaco topico a lesioni cutanee attive che si verificano più di 2 settimane prima dell'iscrizione.

  o I farmaci topici comunemente prescritti per la dermatomiosite comprendono corticosteroidi o inibitori della calcineurina (Tacrolimus o Pimecrolimus).

• I pazienti devono essere su un regime di farmaci sistemici stabile per almeno 2 mesi (60 giorni) e devono accettare di mantenere il regime stabile per tutto il periodo di studio. Poiché i pazienti con dermatomiosite sono comunemente trattati con regimi di combinazione che includono farmaci immunosoppressivi sia topici che sistemici, è considerato trascurabile qualsiasi rischio aggiunto di effetti avversi correlati alla crema di ruxolitinib 1,5%.

• I pazienti devono essere piacevoli per utilizzare misure contraccettive appropriate mentre sono arruolate nello studio.

  • Le donne del potenziale di gravidanza devono essere disposte a praticare l'astinenza o usare un farmaco contraccettivo orale o IUD se sessualmente attivi.
  • Le donne del potenziale di gravidanza devono essere disposte ad avere test mensili di gravidanza delle urine mentre sono arruolate nello studio
  • Gli uomini del potenziale di gravidanza devono essere disposti a praticare l'astinenza o usare i preservativi se sessualmente attivi.

Criteri di esclusione:

• I pazienti con dermatomiosite che hanno una malattia cutanea minima-NO attiva (lieve coinvolgimento con superficie corporea totale <1% di superficie corporea coinvolta e/o punteggio di attività CDASI di <6).
• Pazienti che hanno un coinvolgimento di BSA totale> 20% di dermatomiosite cutanea.
• Pazienti che hanno usato un farmaco topico di prescrizione comune nelle 2 settimane precedenti.
• Pazienti i cui risultati cutanei non sono coerenti con la dermatomiosite e/o hanno risultati di biopsia precedenti che suggeriscono una diagnosi alternativa
• I pazienti non su regimi di farmaci sistemici stabili per almeno 2 mesi e/o che non accetteranno di mantenere il regime stabile durante il periodo di studio.
• I pazienti che hanno precedentemente assunto un inibitore sistemico di Janus chinasi ma hanno avuto una scarsa risposta, i pazienti che stanno attualmente assumendo inibitori sistemici di Janus chinasi o pazienti che hanno usato un inibitore topico di Janus chinasi per la loro dermatomiosite o qualsiasi altra condizione e avevano risposte scadenti.
• Pazienti con miosite infiammatoria diversa dalla dermatomiosite, come la polimiosite o la miosite del corpo dell'inclusione.
• Pazienti con caratteristiche chiare di una miosite autoimmune sovrapposizione o con una miosite infiammatoria non coerente con la dermatomiosite, come la polimiosite o la miosite del corpo a inclusione.
• Pazienti con malignità attiva diversa dal carcinoma cutaneo non melanoma o con dermatomiosite associata alla malignità.
• Pazienti di età inferiore ai 18 anni