Актуальный крем с рукксолитинибом для рефрактерного кожного дерматомиозита

Критерии включения:

• Пациенты 18 лет и старше с рефрактерными кожными симптомами, связанными либо с классическим дерматомиозитом (CD), ювенильным дерматомиозитом (JD) или амиопатическим дерматомиозитом (AD). Диагноз будет основан на критериях Бохана и Питера (CD и JD) или критериях Sontheimer (AD) (19-22).
• Пациенты должны иметь биопсию кожи с гистологическими признаками, соответствующими дерматомиозиту и современным кожным проявлениям, согласующимся с дерматомиозитом.
• Считается, что пациенты имеют рефрактерное заболевание, если существуют кожные проявления, несмотря на лечение системными кортикостероидами, и, по крайней мере, одно системное лечение с помощью стероидов, обычно обнаруживаемое для пациентов с дерматомиозитом. Они могут включать азатиоприн, циклоспорин, микофенолат мофетил, IVIG, метотрексат, гидроксихлорхин, циклофосфамид, хлорамбуцил, сиролимус, такролимус и ритуксимаб.
• Пациенты должны иметь достаточно активное вовлечение кожи дерматомиозита (BSA> от 1% до <20%, показатель активности CDASI> 6 и показатель активности глобальной оценки (PGA)> 2).

• Пациенты, должно быть, испытали и провалились, по крайней мере, одно обычно назначаемое местное лекарство в прошлом, при этом последнее применение местных препаратов к активным поражениям кожи, происходящим более чем за 2 недели до зачисления.

  o Обычно назначаемые местные препараты при дерматомиозите включают кортикостероиды или ингибиторы кальцинеурина (такролимус или пимекролимус).

• Пациенты должны были находиться в стабильной системной схеме лекарств в течение не менее 2 месяцев (60 дней) и должны согласиться сохранить стабильный режим в течение всего периода исследования. Поскольку пациенты с дерматомиозитом обычно лечатся с помощью комбинированных схем, которые включают как местные, так и системные иммуносупрессивные препараты, любой добавленный риск побочных эффектов, связанных с руксолитинибом 1,5% крема, считается незначительным.

• Пациенты должны быть согласны использовать соответствующие меры контрацепции при зачислении в исследование.

  • Женщины детородного потенциала должны быть готовы практиковать воздержание или использовать либо пероральные противозачаточные препараты, либо ВМС, если сексуально активны.
  • Женщины детородного потенциала должны быть готовы провести ежемесячные тесты на беременность в моче, во время зачисления в исследование
  • Мужчины детородного потенциала должны быть готовы практиковать воздержание или использовать презервативы, если сексуально активны.

Критерии исключения:

• Пациенты с дерматомиозитом, у которых есть минимально-нет-нет активного кожного заболевания (легкое вовлечение с общей площади поверхности тела <1% и/или показателем активности CDASI <6).
• Пациенты, у которых есть> 20% общего участия BSA кожного дерматомиозита.
• Пациенты, которые использовали общее рецепт, актуальные лекарства в течение предыдущих 2 недель.
• Пациенты, чьи кожные результаты не согласуются с дерматомиозитом и/или имеют предыдущие результаты биопсии, свидетельствующие о альтернативном диагнозе
• Пациенты, не находящиеся в стабильных схемах системных лекарств в течение не менее 2 месяцев и/или которые не будут согласны сохранить стабильный режим в течение всего периода исследования.
• Пациенты, которые ранее принимали системный ингибитор киназы януса, но имели плохой ответ, пациенты, которые в настоящее время принимают системные ингибиторы киназы януса, или пациентов, которые использовали местный ингибитор киназы януса для своего дерматомиозита или любого другого состояния и имели плохие ответы.
• Пациенты с воспалительным миозитом, отличным от дерматомиозита, таких как полимиозит или миозит тела включения.
• Пациенты с четкими признаками аутоиммунного миозита перекрытия или воспалительного миозита, не соответствующего дерматомиозиту, таким как полимиозит или миозит тела включения.
• Пациенты с активной злокачественной опухолью, отличной от немеланомы, раком кожи или с вызванным злокачественностью дерматомиозита.
• Пациенты моложе 18 лет