Crema tópica de ruxolitinib para dermatomiositis cutánea refractaria
3 de octubre de 2025 actualizado por: Anthony Fernandez, MD, PhD, The Cleveland Clinic
Este estudio evaluará la seguridad y la eficacia del ruxolitinib tópico para tratar las manifestaciones cutáneas refractarias en pacientes con dermatomiositis.
Nuestra hipótesis es que el ruxolitinib tópico será segura y efectiva para tales pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La dermatomiositis (DM) es una enfermedad inmunomediada que afecta más comúnmente la piel y los músculos. La afectación cutánea de la DM puede conducir a la ulceración con una infección secundaria, además del daño permanente en la piel en forma de atrofia, cicatrices, calcinosis, disminución del rango de movimiento o lipoatriofía. Además, la DM cutánea persistente se asocia con efectos psicológicos adversos y síntomas físicos como dolor, ardor y prurito. La combinación de estos contribuye a un impacto negativo significativo en la calidad de vida de los pacientes con DM. Por lo tanto, el tratamiento efectivo de la DM cutánea representa un objetivo terapéutico importante.
Los síntomas cutáneos de DM y la inflamación a menudo son refractarios a los medicamentos tópicos disponibles actualmente. Además, el uso continuo de corticosteroides tópicos se asocia con efectos adversos bien conocidos, incluido el empeoramiento potencial de la atrofia de la piel relacionada con DM e insuficiencia suprarrenal.
Recientemente, el ruxolitinib tópico se ha desarrollado y estudiado en varias condiciones dermatológicas. En la fase 2 y 3 ensayos en dermatitis atópica, la crema tópica de ruxolitinib 1.5% dio como resultado una eficacia significativa en términos de mejorar la actividad de la enfermedad y la picazón, sin efectos secundarios significativos. Proponemos estudiar el uso de crema tópica de ruxolitinib 1.5% como complemento para el tratamiento de lesiones de DM cutáneas refractarias en pacientes que previamente han fallado en otras opciones de medicamentos tópicos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Anthony Fernandez, MD
- Número de teléfono: 216 445-8776
- Correo electrónico: dermatologyresearch@ccf.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Rothy Rim
- Número de teléfono: 2164447277
- Correo electrónico: dermatologyresearch@ccf.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Reclutamiento
- Cleveland Clinic
-
Contacto:
- Anthony Fernandez, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Los pacientes mayores de 18 años con síntomas cutáneos refractarios relacionados con la dermatomiositis clásica (EC), dermatomiositis juvenil (JD) o dermatomiositis amiopática (AD). El diagnóstico se basará en los criterios de Bohan y Peter (CD y JD) o los criterios de Sontheimer (AD) (19-22).
- Los pacientes deben haber tenido una biopsia de la piel con características histológicas consistentes con dermatomiositis y manifestaciones cutáneas actuales consistentes con la dermatomiositis.
- Se considerará que los pacientes tienen una enfermedad refractaria si existen manifestaciones cutáneas a pesar del tratamiento con corticosteroides sistémicos y al menos un tratamiento sistémico que resuelve esteroides comúnmente como útiles en pacientes con dermatomiositis. Estos pueden incluir azatioprina, ciclosporina, micofenolato mofetilo, IVIG, metotrexato, hidroxicloroquina, ciclofosfamida, clorambucil, sirolimus, tacrolimus y rituximab.
- Los pacientes deben tener una afectación cutánea suficientemente activa de la dermatomiositis (BSA> 1% a <20%, puntaje de actividad CDASI> 6 y puntaje de actividad de evaluación global (PGA)> 2).
Los pacientes deben haber intentado y fallado al menos un medicamento tópico comúnmente prescrito en el pasado, con la última aplicación de un medicamento tópico a lesiones cutáneas activas que ocurren más de 2 semanas antes de la inscripción.
o Los medicamentos tópicos comúnmente recetados para la dermatomiositis incluyen corticosteroides o inhibidores de la calcineurina (tacrolimus o pimecrolimus).
- Los pacientes deben haber estado en un régimen de medicación sistémica estable durante al menos 2 meses (60 días) y deben aceptar mantener el régimen estable durante todo el período de estudio. Como los pacientes con dermatomiositis se tratan comúnmente con regímenes combinados que incluyen medicamentos inmunosupresores tópicos y sistémicos, cualquier riesgo adicional de efectos adversos relacionados con ruxolitinib 1.5% de crema se considera insignificante.
Los pacientes deben estar agradables para usar medidas anticonceptivas apropiadas mientras se inscriben en el estudio.
- Las mujeres con potencial de maternidad deben estar dispuestas a practicar la abstinencia o usar un medicamento anticonceptivo oral o DIU si se activa sexualmente.
- Las mujeres de potencial de férula deben estar dispuestas a realizar pruebas mensuales de embarazo de orina mientras se inscriben en el estudio
- Los hombres de potencial de maternidad deben estar dispuestos a practicar la abstinencia o usar condones si se activa sexualmente.
Criterios de exclusión:
- Los pacientes con dermatomiositis que tienen una enfermedad cutánea mínima a no activa (afectación leve con <1% de área de superficie del cuerpo total involucrada y/o puntuación de actividad de CDASI de <6).
- Pacientes que tienen> 20% de afectación total de BSA de dermatomiositis cutánea.
- Los pacientes que han utilizado un medicamento tópico de prescripción común en las 2 semanas anteriores.
- Los pacientes cuyos hallazgos cutáneos no son consistentes con la dermatomiositis y/o tienen resultados de biopsia previos sugestivos de un diagnóstico alternativo
- Los pacientes que no están en regímenes de medicamentos sistémicos estables durante al menos 2 meses y/o que no aceptarán mantener el régimen estable durante todo el período de estudio.
- Los pacientes que previamente han tomado un inhibidor sistémico de Janus quinasa pero tuvieron una mala respuesta, pacientes que actualmente están tomando inhibidores sistémicos de Janus quinasa, o pacientes que han usado un inhibidor tópico de Janus quinasa para su dermatomiositis o cualquier otra afección y tuvieron respuestas pobres.
- Pacientes con miositis inflamatoria que no sea dermatomiositis, como polimiositis o miositis del cuerpo de inclusión.
- Los pacientes con características claras de una miositis autoinmune superpuesta o con una miositis inflamatoria no son consistentes con la dermatomiositis, como la polimiositis o la miositis del cuerpo de inclusión.
- Pacientes con una malignidad activa que no sea el cáncer de piel no melanoma, o con dermatomiositis asociada a malignidad.
- Pacientes menores de 18 años
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Tratamiento
1,5 % de crema de ruxolitinib
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1.5% de crema
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cadasi
Periodo de tiempo: 8 semanas
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Cambio en la puntuación de actividad de la actividad de la dermatomiositis cutánea y el índice de gravedad (CDASI) (rango 0 - 100; puntajes más altos indican una mayor actividad de la enfermedad) a las 8 semanas
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8 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cadasi
Periodo de tiempo: Semana 12
|
Cambio en la puntuación de actividad de la actividad de la dermatomiositis cutánea y el índice de gravedad (CDASI) (rango 0 - 100; puntajes más altos indican una mayor actividad de la enfermedad) a las 12 semanas
|
Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Anthony Fernandez, MD, The Cleveland Clinic
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (first of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 13;292(7):344-7. doi: 10.1056/NEJM197502132920706. No abstract available.
- Rider LG, Koziol D, Giannini EH, Jain MS, Smith MR, Whitney-Mahoney K, Feldman BM, Wright SJ, Lindsley CB, Pachman LM, Villalba ML, Lovell DJ, Bowyer SL, Plotz PH, Miller FW, Hicks JE. Validation of manual muscle testing and a subset of eight muscles for adult and juvenile idiopathic inflammatory myopathies. Arthritis Care Res (Hoboken). 2010 Apr;62(4):465-72. doi: 10.1002/acr.20035.
- Bohan A, Peter JB. Polymyositis and dermatomyositis (second of two parts). N Engl J Med. 1975 Feb 20;292(8):403-7. doi: 10.1056/NEJM197502202920807. No abstract available.
- Gerami P, Schope JM, McDonald L, Walling HW, Sontheimer RD. A systematic review of adult-onset clinically amyopathic dermatomyositis (dermatomyositis sine myositis): a missing link within the spectrum of the idiopathic inflammatory myopathies. J Am Acad Dermatol. 2006 Apr;54(4):597-613. doi: 10.1016/j.jaad.2005.10.041. Epub 2006 Jan 23.
- Euwer RL, Sontheimer RD. Amyopathic dermatomyositis: a review. J Invest Dermatol. 1993 Jan;100(1):124S-127S. doi: 10.1111/1523-1747.ep12356896.
- Klein RQ, Bangert CA, Costner M, Connolly MK, Tanikawa A, Okawa J, Rose M, Fakharzadeh SS, Fiorentino D, Lee LA, Sontheimer RD, Taylor L, Troxel AB, Werth VP. Comparison of the reliability and validity of outcome instruments for cutaneous dermatomyositis. Br J Dermatol. 2008 Sep;159(4):887-94. doi: 10.1111/j.1365-2133.2008.08711.x. Epub 2008 Jul 4.
- Yassaee M, Fiorentino D, Okawa J, Taylor L, Coley C, Troxel AB, Werth VP. Modification of the cutaneous dermatomyositis disease area and severity index, an outcome instrument. Br J Dermatol. 2010 Mar;162(3):669-73. doi: 10.1111/j.1365-2133.2009.09521.x. Epub 2009 Oct 26.
- Seshadri R, Feldman BM, Ilowite N, Cawkwell G, Pachman LM. The role of aggressive corticosteroid therapy in patients with juvenile dermatomyositis: a propensity score analysis. Arthritis Rheum. 2008 Jul 15;59(7):989-95. doi: 10.1002/art.23829.
- Hengge UR, Ruzicka T, Schwartz RA, Cork MJ. Adverse effects of topical glucocorticosteroids. J Am Acad Dermatol. 2006 Jan;54(1):1-15; quiz 16-8. doi: 10.1016/j.jaad.2005.01.010.
- Rider LG, Werth VP, Huber AM, Alexanderson H, Rao AP, Ruperto N, Herbelin L, Barohn R, Isenberg D, Miller FW. Measures of adult and juvenile dermatomyositis, polymyositis, and inclusion body myositis: Physician and Patient/Parent Global Activity, Manual Muscle Testing (MMT), Health Assessment Questionnaire (HAQ)/Childhood Health Assessment Questionnaire (C-HAQ), Childhood Myositis Assessment Scale (CMAS), Myositis Disease Activity Assessment Tool (MDAAT), Disease Activity Score (DAS), Short Form 36 (SF-36), Child Health Questionnaire (CHQ), physician global damage, Myositis Damage Index (MDI), Quantitative Muscle Testing (QMT), Myositis Functional Index-2 (FI-2), Myositis Activities Profile (MAP), Inclusion Body Myositis Functional Rating Scale (IBMFRS), Cutaneous Dermatomyositis Disease Area and Severity Index (CDASI), Cutaneous Assessment Tool (CAT), Dermatomyositis Skin Severity Index (DSSI), Skindex, and Dermatology Life Quality Index (DLQI). Arthritis Care Res (Hoboken). 2011 Nov;63 Suppl 11(0 11):S118-57. doi: 10.1002/acr.20532. No abstract available.
- Bailey EE, Fiorentino DF. Amyopathic dermatomyositis: definitions, diagnosis, and management. Curr Rheumatol Rep. 2014 Dec;16(12):465. doi: 10.1007/s11926-014-0465-0.
- Robinson ES, Feng R, Okawa J, Werth VP. Improvement in the cutaneous disease activity of patients with dermatomyositis is associated with a better quality of life. Br J Dermatol. 2015 Jan;172(1):169-74. doi: 10.1111/bjd.13167. Epub 2014 Nov 30.
- Huber AM, Kim S, Reed AM, Carrasco R, Feldman BM, Hong SD, Kahn P, Rahimi H, Robinson AB, Vehe RK, Weiss JE, Spencer C; Juvenile Dermatomyositis Research Committee of the Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance. Childhood Arthritis and Rheumatology Research Alliance Consensus Clinical Treatment Plans for Juvenile Dermatomyositis with Persistent Skin Rash. J Rheumatol. 2017 Jan;44(1):110-116. doi: 10.3899/jrheum.160688. Epub 2016 Nov 1.
- Sanner H, Sjaastad I, Flato B. Disease activity and prognostic factors in juvenile dermatomyositis: a long-term follow-up study applying the Paediatric Rheumatology International Trials Organization criteria for inactive disease and the myositis disease activity assessment tool. Rheumatology (Oxford). 2014 Sep;53(9):1578-85. doi: 10.1093/rheumatology/keu146. Epub 2014 Mar 31.
- Ladislau L, Suarez-Calvet X, Toquet S, Landon-Cardinal O, Amelin D, Depp M, Rodero MP, Hathazi D, Duffy D, Bondet V, Preusse C, Bienvenu B, Rozenberg F, Roos A, Benjamim CF, Gallardo E, Illa I, Mouly V, Stenzel W, Butler-Browne G, Benveniste O, Allenbach Y. JAK inhibitor improves type I interferon induced damage: proof of concept in dermatomyositis. Brain. 2018 Jun 1;141(6):1609-1621. doi: 10.1093/brain/awy105.
- You H, Xu D, Zhao J, Li J, Wang Q, Tian X, Li M, Zeng X. JAK Inhibitors: Prospects in Connective Tissue Diseases. Clin Rev Allergy Immunol. 2020 Dec;59(3):334-351. doi: 10.1007/s12016-020-08786-6.
- Hornung T, Janzen V, Heidgen FJ, Wolf D, Bieber T, Wenzel J. Remission of recalcitrant dermatomyositis treated with ruxolitinib. N Engl J Med. 2014 Dec 25;371(26):2537-8. doi: 10.1056/NEJMc1412997. No abstract available.
- Kurtzman DJ, Wright NA, Lin J, Femia AN, Merola JF, Patel M, Vleugels RA. Tofacitinib Citrate for Refractory Cutaneous Dermatomyositis: An Alternative Treatment. JAMA Dermatol. 2016 Aug 1;152(8):944-5. doi: 10.1001/jamadermatol.2016.0866. No abstract available.
- Paik JJ, Casciola-Rosen L, Shin JY, Albayda J, Tiniakou E, Leung DG, Gutierrez-Alamillo L, Perin J, Florea L, Antonescu C, Leung SG, Purwin G, Koenig A, Christopher-Stine L. Study of Tofacitinib in Refractory Dermatomyositis: An Open-Label Pilot Study of Ten Patients. Arthritis Rheumatol. 2021 May;73(5):858-865. doi: 10.1002/art.41602. Epub 2021 Mar 24.
- Dawkins MA, Jorizzo JL, Walker FO, Albertson D, Sinal SH, Hinds A. Dermatomyositis: a dermatology-based case series. J Am Acad Dermatol. 1998 Mar;38(3):397-404. doi: 10.1016/s0190-9622(98)70496-7.
- Garcia-Doval I, Cruces M. Topical tacrolimus in cutaneous lesions of dermatomyositis: lack of effect in side-by-side comparison in five patients. Dermatology. 2004;209(3):247-8. doi: 10.1159/000079903. No abstract available.
- Barnes L, Kaya G, Rollason V. Topical corticosteroid-induced skin atrophy: a comprehensive review. Drug Saf. 2015 May;38(5):493-509. doi: 10.1007/s40264-015-0287-7.
- Kim BS, Howell MD, Sun K, Papp K, Nasir A, Kuligowski ME; INCB 18424-206 Study Investigators. Treatment of atopic dermatitis with ruxolitinib cream (JAK1/JAK2 inhibitor) or triamcinolone cream. J Allergy Clin Immunol. 2020 Feb;145(2):572-582. doi: 10.1016/j.jaci.2019.08.042. Epub 2019 Oct 17.
- Kim BS, Sun K, Papp K, Venturanza M, Nasir A, Kuligowski ME. Effects of ruxolitinib cream on pruritus and quality of life in atopic dermatitis: Results from a phase 2, randomized, dose-ranging, vehicle- and active-controlled study. J Am Acad Dermatol. 2020 Jun;82(6):1305-1313. doi: 10.1016/j.jaad.2020.02.009. Epub 2020 Feb 11.
- Papp K, Szepietowski JC, Kircik L, Toth D, Eichenfield LF, Leung DYM, Forman SB, Venturanza ME, Sun K, Kuligowski ME, Simpson EL. Efficacy and safety of ruxolitinib cream for the treatment of atopic dermatitis: Results from 2 phase 3, randomized, double-blind studies. J Am Acad Dermatol. 2021 Oct;85(4):863-872. doi: 10.1016/j.jaad.2021.04.085. Epub 2021 May 4.
- Goreshi R, Okawa J, Rose M, Feng R, Lee LA, Hansen CB, Bangert CA, Connolly MK, Davis MD, Callen JP, Fett NM, Fakharzadeh SS, Clarke JT, Werth VP. Evaluation of reliability, validity, and responsiveness of the CDASI and the CAT-BM. J Invest Dermatol. 2012 Apr;132(4):1117-24. doi: 10.1038/jid.2011.440. Epub 2012 Jan 5.
- Carroll CL, Lang W, Snively B, Feldman SR, Callen J, Jorizzo JL. Development and validation of the Dermatomyositis Skin Severity Index. Br J Dermatol. 2008 Feb;158(2):345-50. doi: 10.1111/j.1365-2133.2007.08342.x. Epub 2007 Dec 7.
- Thomas CL, Finlay AY. The 'handprint' approximates to 1% of the total body surface area whereas the 'palm minus the fingers' does not. Br J Dermatol. 2007 Nov;157(5):1080-1. doi: 10.1111/j.1365-2133.2007.08183.x. Epub 2007 Sep 13. No abstract available.
- Wolstencroft PW, Chung L, Li S, Casciola-Rosen L, Fiorentino DF. Factors Associated With Clinical Remission of Skin Disease in Dermatomyositis. JAMA Dermatol. 2018 Jan 1;154(1):44-51. doi: 10.1001/jamadermatol.2017.3758.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
4 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
8 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2025
Última verificación
1 de julio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 23-864
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Se compartirá IPD limitada dentro de la publicación.
Marco de tiempo para compartir IPD
Los puntajes CDSAI-A y los eventos adversos en cada punto de evaluación del estudio se incluirán y estarán disponibles en la publicación indefinidamente.
Criterios de acceso compartido de IPD
Disponible para todos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .