Actuele ruxolitinib -crème voor refractaire cutane dermatomyositis

Inclusiecriteria:

• Patiënten van 18 jaar en ouder met refractaire cutane symptomen gerelateerd aan klassieke dermatomyositis (CD), juveniele dermatomyositis (JD) of amyopathische dermatomyositis (AD). Diagnose zal gebaseerd zijn op Bohan- en Peter-criteria (CD en JD) of de criteria van Sontheimer (AD) (19-22).
• Patiënten moeten een huidbiopsie hebben gehad met histologische kenmerken die consistent zijn met dermatomyositis en huidige cutane manifestaties consistent met dermatomyositis.
• Patiënten zullen worden beschouwd als refractaire ziekte als cutane manifestaties bestaan ​​ondanks de behandeling met systemische corticosteroïden en ten minste één steroïde-sparende systemische behandeling die gewoonlijk nuttig is gebleken bij patiënten met dermatomyositis. Deze kunnen azathioprine, cyclosporine, mycofenolaat mofetil, IVIG, methotrexaat, hydroxychloroquine, cyclofosfamide, chloorambucil, sirolimus, tacrolimus en rituximab omvatten.
• Patiënten moeten voldoende actieve cutane betrokkenheid van dermatomyositis hebben (BSA> 1% tot <20%, CDASI Activity Score> 6 en arts Global Assessment (PGA) Activiteitsscore> 2).

• Patiënten moeten in het verleden ten minste één algemeen voorgeschreven actuele medicatie hebben geprobeerd en gefaald, met de laatste toepassing van een actuele medicatie op actieve huidletsels die meer dan 2 weken voorafgaand aan de inschrijving plaatsvinden.

  o Algemeen voorgeschreven actuele medicijnen voor dermatomyositis omvatten corticosteroïden of calcineurine -remmers (tacrolimus of pimecrolimus).

• Patiënten moeten ten minste 2 maanden (60 dagen) op een stabiel systemisch medicatieregime zijn geweest en moeten ermee instemmen het regime stabiel te houden gedurende de studieperiode. Aangezien patiënten met dermatomyositis vaak worden behandeld met combinatieregimes die zowel actuele als systemische immunosuppressieve medicijnen omvatten, wordt elk toegevoegd risico op bijwerkingen gerelateerd aan ruxolitinib 1,5% crème beschouwd als verwaarloosbaar.

• Patiënten moeten aangenaam zijn om passende anticonceptiemaatregelen te gebruiken terwijl ze zijn ingeschreven in het onderzoek.

  • Vrouwen met een vruchtbaar potentieel moeten bereid zijn om onthouding te oefenen of een orale anticonceptiemedicatie of spiraaltje te gebruiken als seksueel actief.
  • Vrouwen met een vruchtbaar potentieel moeten bereid zijn om maandelijkse urine -zwangerschapstests te hebben terwijl ze zijn ingeschreven in het onderzoek
  • Mannen van het vruchtbaar potentieel moeten bereid zijn om onthouding te oefenen of condooms te gebruiken als ze seksueel actief zijn.

Uitsluitingscriteria:

• Patiënten met dermatomyositis die minimale tot geen actieve huidziekte hebben (milde betrokkenheid met <1% totale lichaamsoppervlak en/of CDASI-activiteitsscore van <6).
• Patiënten die> 20% totale BSA -betrokkenheid van cutane dermatomyositis hebben.
• Patiënten die binnen de afgelopen 2 weken een gemeenschappelijk actueel medicijn voor recept hebben gebruikt.
• Patiënten bij wie de huidbevindingen niet consistent zijn met dermatomyositis en/of eerdere biopsieresultaten hebben die wijzen op een alternatieve diagnose
• Patiënten niet op stabiele systemische medicatie -regimes gedurende ten minste 2 maanden en/of die niet zullen instemmen om het regime stabiel te houden gedurende de studieperiode.
• Patiënten die eerder een systemische Janus -kinaseremmer hebben genomen maar een slechte respons hadden, patiënten die momenteel systemische Janus -kinaseremmers gebruiken, of patiënten die een actuele Janus -kinaseremmer hebben gebruikt voor hun dermatomyositis of een andere aandoening en slechte reacties hadden.
• Patiënten met inflammatoire myositis anders dan dermatomyositis, zoals polymyositis of inclusiebody myositis.
• Patiënten met duidelijke kenmerken van een overlappende auto -immuunmyositis of met een inflammatoire myositis die niet consistent zijn met dermatomyositis, zoals polymyositis of inclusiebody myositis.
• Patiënten met een actieve maligniteit anders dan niet-melanoom huidkanker, of met maligniteit-geassocieerde dermatomyositis.
• Patiënten jonger dan 18 jaar oud