Чтобы оценить долгосрочную безопасность и эффективность Luspatercept (LUSPAREAL001)
10 марта 2025 г. обновлено: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Luspatercept у субъектов с зависимыми от переливания, которые получили первую дозу Louspatercept после ее введения в клиническую практику
Обсервационное исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности Luspatercept у субъектов с зависимыми от переливания, которые получили первую дозу Louspatercept после его введения в клиническую практику
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Luspatercept представляет собой первое и единственное агент по созреванию эритроидов (EMA), утвержденный Европейской комиссией (EC) и Управлением по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), способным усилить развитое созревание эритроцитов.
Эффективность Luspatercept была продемонстрирована в клиническом исследовании III фазы под названием «верь».
При разрешении на рынке препарат используется у менее отобранных пациентов с потенциально более сложной медицинской историей, чем те, которые включаются в регистрационное исследование.
Кроме того, в настоящее время также можно назначить препарат у пациентов с потреблением крови на исходном уровне от 20 до 24 подразделений крови за 24 недели до назначения препарата, которые не могли быть включены в исследование «верь».
Сбор данных о клинических характеристиках пациентов, которым назначают Louspatercept в нормальной клинической практике, а также о безопасности и эффективности в этих условиях необходимо для обогащения доступной информации об этой новой терапии.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
350
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Италия, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые (мужчина и женщины), живые или умершие пациенты с зависимой от переливания бета-талассемии, которые получили первую дозу Louspatercept после ее введения в клиническую практику.
Описание
Критерии включения:
Субъекты, получившие по крайней мере одну дозу Louspatercept после его введения в клиническую практику
Критерии исключения:
- Субъекты, которые получили Luspatercept после участия в программе «Сострадательное» использования
- Субъекты, не желающие подписывать информированное согласие
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность Luspatercept - количество участников с побочными явлениями, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE V4.0 "
Временное ограничение: 52 неделя
|
- Чтобы оценить безопасность Luspatercept у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии, которые получили первую дозу Louspatercept после ее введения в клиническую практику
|
52 неделя
|
|
Терпимость Luspatercept - количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE v4.0
Временное ограничение: 52 неделя
|
- Чтобы оценить переносимость Луспейтерцепта у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии, которые получили первую дозу Louspatercept после ее введения в клиническую практику
|
52 неделя
|
|
Эффективность Luspatercept - количество субъектов, которые показали снижение на 33% по сравнению с исходным уровнем в количестве переливающихся кровных единиц в течение любого 12 -недельного интервала -периода
Временное ограничение: 12 недель
|
- Чтобы оценить эффективность Luspatercept у субъектов с зависящей от трансфузионной бета-талассемии, которые получили первую дозу Louspatercept после ее введения в клиническую практику
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность Luspatercept - количество участников с побочными явлениями, связанными с лечением, как оценивается CTCAE v4.0
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы оценить безопасность Luspatercept у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии с базовыми потребностями в переливании и сопутствующих заболеваниях, которые были критериями исключения в формальных клинических испытаниях
|
52 недели
|
|
Терпимость Luspatercept - количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением, оцениваемых CTCAE v4.0
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы оценить переносимость луспатерцепта у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии с базовыми потребностями в переливании переливания и сопутствующими заболеваниями, которые были критериями исключения в формальных клинических испытаниях
|
52 недели
|
|
Эффективность Luspatercept - количество субъектов, которые показали снижение на 33% по сравнению с исходным уровнем в количестве переливающихся кровных единиц в течение любого 12 -недельного интервала -периода
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы оценить эффективность Luspatercept у субъектов с трансфузионной зависимой от бета-талассемии с базовыми потребностями в переливании переливания и сопутствующими заболеваниями, которые были критериями исключения в формальных клинических испытаниях
|
52 недели
|
|
Влияние Luspatercept на накопление железа Cardiac T2*
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы увеличить имеющиеся данные о влиянии Luspatercept на накопление железа путем оценки изменения сывороточного ферритина и сердечного T2* на ядерную магнитно -резонансную визуализацию
|
52 недели
|
|
Влияние Luspatercept на накопление железа в печени T2*
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы увеличить имеющиеся данные о влиянии Luspatercept на накопление железа путем оценки изменения сывороточного ферритина и печеночного T2* на ядерную магнитно -резонансную томографию
|
52 недели
|
|
Частота эндокринологических изменений
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы оценить частоту эндокринологических изменений у пациентов, получавших лусплекс
|
52 недели
|
|
Частота тромбоэмболических событий
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы оценить частоту тромбоэмболических событий в этой категории пациентов
|
52 недели
|
|
положительно влияет на реакцию на наркотики.
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы определить факторы, которые положительно влияют на реакцию наркотиков.
|
52 недели
|
|
Негативно влияет на реакцию на наркотики.
Временное ограничение: 52 недели
|
- Чтобы определить факторы, которые негативно влияют на реакцию на наркотики.
|
52 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 апреля 2023 г.
Первичное завершение (Действительный)
24 февраля 2025 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 февраля 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 февраля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 марта 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 марта 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 марта 2025 г.
Последняя проверка
1 февраля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LUSPAREAL001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .