Om de veiligheid en werkzaamheid van luspatercept op lange termijn te evalueren (LUSPAREAL001)
10 maart 2025 bijgewerkt door: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Een observationeel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid van de lange termijn te evalueren van luspatercept bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke die de eerste dosis luspatercept ontvingen na de introductie in de klinische praktijk
Een observationeel onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn te evalueren van luspatercept bij proefpersonen met transfusieafhankelijke die de eerste dosis luspatercept ontvingen na de introductie in de klinische praktijk
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Luspatercept vertegenwoordigt de eerste en enige erytroidrijping (EMA) goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) en de Food and Drug Administration (FDA) die in staat zijn om geavanceerde erytrocytenrijping te verbeteren.
De werkzaamheid van luspatercept werd aangetoond in de fase III klinische studie genaamd "Believe".
Met marktautorisatie wordt het medicijn gebruikt bij minder geselecteerde patiënten met mogelijk complexere medische geschiedenis dan die ingeschreven in het registratieonderzoek.
Bovendien is het nu ook mogelijk om het medicijn voor te schrijven bij patiënten met bloedconsumptie bij aanvang tussen 20 en 24 bloedeenheden in de 24 weken voordat het medicijn werd voorgeschreven, die niet konden worden opgenomen in de "geloof" -studie.
Het verzamelen van gegevens over de klinische kenmerken van patiënten die Luspatercept hebben voorgeschreven in de normale klinische praktijk, en van veiligheid en werkzaamheid in deze setting, is essentieel om de beschikbare informatie over deze nieuwe therapie te verrijken.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
350
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Italië, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassenen (mannelijk en vrouwelijk), levende of overleden patiënten met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die de eerste dosis Luspatercept ontvingen na de introductie van de klinische praktijk.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Proefpersonen die ten minste één dosis Luspatercept hebben ontvangen na de introductie van de klinische praktijk
Uitsluitingscriteria:
- Onderwerpen die Luspatercept hebben ontvangen na deelname aan het "compassionate" gebruiksprogramma
- Onderwerpen die niet bereid zijn geïnformeerde toestemming te ondertekenen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van luspatercept - Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0 "
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de veiligheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die de eerste dosis luspatercept ontvingen na de introductie in de klinische praktijk
|
52 weken
|
|
Verdraagbaarheid van luspatercept - Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de verdraagbaarheid van Luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die de eerste dosis Luspatercept ontvingen na de introductie in de klinische praktijk
|
52 weken
|
|
Werkzaamheid van luspatercept - Aantal proefpersonen die een vermindering van ≥ 33% vertoonden ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal getransfuseerde bloedeenheden gedurende een intervalperiode van 12 weken van luspatercept -behandeling
Tijdsspanne: 12 weken
|
- Om de werkzaamheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie die de eerste dosis Luspatercept ontvingen na de introductie in de klinische praktijk
|
12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veiligheid van Luspatercept - Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de veiligheid van luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie met baseline transfusiebehoeften en comorbiditeiten die uitsluitingscriteria waren in formele klinische onderzoeken
|
52 weken
|
|
Verdraagbaarheid van luspatercept - Aantal deelnemers met behandelingsgerelateerde bijwerkingen zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de verdraagbaarheid van luspatercept te evalueren bij personen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie met baseline transfusiebehoeften en comorbiditeiten die uitsluitingscriteria waren in formele klinische onderzoeken
|
52 weken
|
|
Werkzaamheid van luspatercept - Aantal proefpersonen die een vermindering van ≥ 33% vertoonden ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal getransfuseerde bloedeenheden gedurende een intervalperiode van 12 weken van luspatercept -behandeling
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de werkzaamheid van Luspatercept te evalueren bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke bèta-thalassemie met baseline transfusiebehoeften en comorbiditeiten die uitsluitingscriteria waren in formele klinische proeven
|
52 weken
|
|
Impact van luspatercept op ijzeraccumulatie Cardiac T2*
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de beschikbare gegevens te vergroten over de impact van Luspatercept op de accumulatie van de ijzer door de verandering in serumferritine en cardiale T2* -waarde op nucleaire magnetische resonantiebeeldvorming te beoordelen
|
52 weken
|
|
Impact van luspatercept op ijzeraccumulatie lever T2*
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de beschikbare gegevens te vergroten over de impact van luspatercept op de accumulatie van ijzer door de verandering in serumferritine en lever T2* -waarde op nucleaire magnetische resonantie beeldvorming te beoordelen
|
52 weken
|
|
incidentie van endocrinologische veranderingen
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de incidentie van endocrinologische veranderingen te evalueren bij patiënten die worden behandeld met luspatercept
|
52 weken
|
|
Incidentie van trombo -embolische gebeurtenissen
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de incidentie van trombo -embolische gebeurtenissen in deze categorie patiënten te beoordelen
|
52 weken
|
|
beïnvloeden de respons van de geneesmiddelen positief.
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de factoren te identificeren die de respons van geneesmiddelen positief beïnvloeden.
|
52 weken
|
|
Drugsrespons negatief beïnvloeden.
Tijdsspanne: 52 weken
|
- Om de factoren te identificeren die de respons van geneesmiddelen negatief beïnvloeden.
|
52 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 april 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 februari 2025
Studie voltooiing (Geschat)
24 februari 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
25 februari 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 maart 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 februari 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LUSPAREAL001
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .