Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspatercept (LUSPAREAL001)
10. März 2025 aktualisiert von: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspaterzept
Eine Beobachtungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Lusspaterzept
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
LUSPATERcept repräsentiert das erste und einzige Erythroid -Reifung Agent (EMA), das von der Europäischen Kommission (EC) und der Food and Drug Administration (FDA) zugelassen ist, die die Fortschrittsreifung der Erythrozyten verbessern können.
Die Wirksamkeit von Lusiscept wurde in der klinischen Phase -III -Studie "glauben" nachgewiesen.
Mit der Marktberechtigung wird das Medikament bei weniger ausgewählten Patienten mit potenziell komplexeren Krankengeschichten als in der Registrierungsstudie eingeschriebene Patienten angewendet.
Darüber hinaus ist es jetzt auch möglich, das Medikament bei Patienten mit Blutverbrauch zu Studienbeginn zwischen 20 und 24 Bluteinheiten in den 24 Wochen vor Verschreibung des Arzneimittels zu verschreiben, die nicht in die "Glaubens" -Studie einbezogen werden konnten.
Das Sammeln von Daten zu den klinischen Merkmalen von Patienten, denen sich in der normalen klinischen Praxis ein Lusspatercept in dieser Umgebung verschrieben hat, ist von entscheidender Bedeutung, um die verfügbaren Informationen zu dieser neuen Therapie zu bereichern.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Tatsächlich)
350
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Italien, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Erwachsene (männliche und weibliche), lebende oder verstorbene Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluspatern erhielten.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
Probanden, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis mindestens eine Dosis Luspatern erhielten
Ausschlusskriterien:
- Probanden, die nach der Teilnahme an dem "mitfühlenden" Nutzungsprogramm eine Luspatern anfangen,
- Probanden, die nicht bereit sind, die Einverständniserklärung zu unterschreiben
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Sicherheit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden. "
Zeitfenster: 52 Woche
|
- Um die Sicherheit des Verluspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie zu bewerten, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Luspatern erhielten
|
52 Woche
|
|
Verträglichkeit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Woche
|
- Bewertung der Verträglichkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluse erhielten
|
52 Woche
|
|
Wirksamkeit des Lusspaters - Anzahl der Probanden, die eine Reduktion von ≥ 33% gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der transfundierten Bluteinheiten während einer Intervallperiode von 12 Wochen mit einer Luspater -Behandlung zeigten
Zeitfenster: 12 Wochen
|
- Bewertung der Wirksamkeit von Lusiscept bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie, die nach seiner Einführung in der klinischen Praxis die erste Dosis von Verluse erhielten
|
12 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Sicherheit der Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die Sicherheit des Verluspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die in formalen klinischen Studien ausgeschlossen wurden
|
52 Wochen
|
|
Verträglichkeit von Luspatern - Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, die von CTCAE v4.0 bewertet wurden
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die Verträglichkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
|
52 Wochen
|
|
Wirksamkeit des Lusspaters - Anzahl der Probanden, die eine Reduktion von ≥ 33% gegenüber dem Ausgangswert in der Anzahl der transfundierten Bluteinheiten während einer Intervallperiode von 12 Wochen mit einer Luspater -Behandlung zeigten
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die Wirksamkeit des Luspaters bei Probanden mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie mit Basistransfusionsbedürfnissen und Komorbiditäten zu bewerten, die Ausschlusskriterien in formalen klinischen Studien darstellten
|
52 Wochen
|
|
Einfluss von Luspatern auf die Eisenakkumulation Herz -T2*
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die verfügbaren Daten über die Auswirkung des Luspaters auf die Eisenakkumulation durch Bewertung der Änderung des Serumferritins und des Herz -T2 -Werts bei der Kernmagnetresonanztomographie zu erhöhen
|
52 Wochen
|
|
Einfluss des Verluseptaters auf die Eisenakkumulation Leber T2*
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die verfügbaren Daten über die Auswirkungen des Luspaters auf die Eisenakkumulation zu erhöhen, indem die Änderung des Serumferritins und des Leber -T2* -Werts bei der Kernmagnetresonanztomographie bewertet wird
|
52 Wochen
|
|
Inzidenz endokrinologischer Veränderungen
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die Inzidenz endokrinologischer Veränderungen bei Patienten zu bewerten, die mit einer Lusspaterzeption behandelt wurden
|
52 Wochen
|
|
Inzidenz von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- Um die Inzidenz von thromboembolischen Ereignissen in dieser Kategorie von Patienten zu bewerten
|
52 Wochen
|
|
positiv beeinflussen die Arzneimittelreaktion.
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- die Faktoren zu identifizieren, die die Arzneimittelreaktion positiv beeinflussen.
|
52 Wochen
|
|
negativ beeinflussen die Arzneimittelreaktion.
Zeitfenster: 52 Wochen
|
- die Faktoren zu identifizieren, die die Arzneimittelreaktion negativ beeinflussen.
|
52 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. April 2023
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
24. Februar 2025
Studienabschluss (Geschätzt)
24. Februar 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Februar 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
10. März 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. März 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
10. März 2025
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- LUSPAREAL001
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .