Para avaliar a segurança e a eficácia de longo prazo (LUSPAREAL001)
10 de março de 2025 atualizado por: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Um estudo observacional para avaliar a segurança e a eficácia de longo prazo da luspatercept em indivíduos com dependente da transfusão que receberam a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica
Um estudo observacional para avaliar a segurança e a eficácia a longo prazo da luspatercept em indivíduos com dependente da transfusão que receberam a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O Luspatercept representa o primeiro e único agente de maturação do eritroide (EMA) aprovado pela Comissão Europeia (CE) e pela Food and Drug Administration (FDA) capaz de melhorar a maturação avançada dos eritrocitados.
A eficácia da Luspatercept foi demonstrada no ensaio clínico de Fase III chamado "Believe".
Com a autorização do mercado, o medicamento é usado em pacientes menos selecionados com históricos médicos potencialmente mais complexos do que os inscritos no estudo de registro.
Além disso, agora também é possível prescrever o medicamento em pacientes com consumo sanguíneo na linha de base entre 20 e 24 unidades sanguíneas nas 24 semanas antes da prescrição do medicamento, que não pôde ser incluído no estudo "Believe".
A coleta de dados sobre as características clínicas dos pacientes que são prescritos de luspatercept na prática clínica normal e de segurança e eficácia nesse cenário é essencial para enriquecer as informações disponíveis sobre essa nova terapia.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
350
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Italia
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Cagliari, Italia, Itália, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Adultos (masculinos e femininos), pacientes vivos ou falecidos com talassemia beta dependente de transfusão que receberam a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica.
Descrição
Critérios de inclusão:
Os sujeitos que receberam pelo menos uma dose de luspatercept após sua introdução na prática clínica
Critérios de exclusão:
- Os sujeitos que receberam Luspatercept depois de participar do programa de uso "Compassionate"
- Assuntos que não estão dispostos a assinar o consentimento informado
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança da Luspatercept - Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0 "
Prazo: 52 semana
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- Avaliar a segurança da Luspatercept em indivíduos com beta talassemia dependente de transfusão que recebeu a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica
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52 semana
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Tolerabilidade da Luspatercept - Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0
Prazo: 52 semana
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- Avaliar a tolerabilidade da Luspatercept em indivíduos com beta-talassemia dependente de transfusão que recebeu a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica
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52 semana
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Eficácia da Luspatercept - Número de indivíduos que mostraram uma redução de ≥ 33% da linha de base no número de unidades de sangue transfundidas durante qualquer período de intervalo de 12 semanas de tratamento
Prazo: 12 semanas
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- Avaliar a eficácia da Luspatercept em indivíduos com beta talassemia dependente de transfusão que recebeu a primeira dose de Luspatercept após sua introdução na prática clínica
|
12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança da Luspatercept - Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0
Prazo: 52 semanas
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- Avaliar a segurança da luspatercept em indivíduos com beta-talassemia dependente de transfusão com necessidades de transfusão de linha de base e comorbidades que eram critérios de exclusão em ensaios clínicos formais
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52 semanas
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Tolerabilidade do Luspatercept - Número de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pela CTCAE v4.0
Prazo: 52 semanas
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- Avaliar a tolerabilidade da luspatercept em indivíduos com beta-taissemia dependente de transfusão com necessidades de transfusão de linha de base e comorbidades que eram critérios de exclusão em ensaios clínicos formais
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52 semanas
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Eficácia da Luspatercept - Número de indivíduos que mostraram uma redução de ≥ 33% da linha de base no número de unidades de sangue transfundidas durante qualquer período de intervalo de 12 semanas de tratamento
Prazo: 52 semanas
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- Avaliar a eficácia da luspatercept em indivíduos com beta-taissemia dependente de transfusão com necessidades de transfusão de linha de base e comorbidades que eram critérios de exclusão em ensaios clínicos formais
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52 semanas
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Impacto da luspaterceção no acúmulo de ferro T2*
Prazo: 52 semanas
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- Para aumentar os dados disponíveis sobre o impacto da luspaterceção no acúmulo de ferro, avaliando a mudança na ferritina sérica e o valor cardíaco de T2* na ressonância magnética nuclear
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52 semanas
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Impacto da luspaterceção no acúmulo de ferro t2 hepático*
Prazo: 52 semanas
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- Para aumentar os dados disponíveis sobre o impacto da luspaterceção no acúmulo de ferro, avaliando a mudança na ferritina sérica e o valor hepático de T2* na ressonância magnética nuclear
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52 semanas
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incidência de mudanças endocrinológicas
Prazo: 52 semanas
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- Avaliar a incidência de mudanças endocrinológicas em pacientes tratados com luspatercept
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52 semanas
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incidência de eventos tromboembólicos
Prazo: 52 semanas
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- Para avaliar a incidência de eventos tromboembólicos nesta categoria de pacientes
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52 semanas
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afetar positivamente a resposta a medicamentos.
Prazo: 52 semanas
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- identificar os fatores que afetam positivamente a resposta a medicamentos.
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52 semanas
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afetar negativamente a resposta a medicamentos.
Prazo: 52 semanas
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- identificar os fatores que afetam negativamente a resposta a medicamentos.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
30 de abril de 2023
Conclusão Primária (Real)
24 de fevereiro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
24 de fevereiro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2025
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de março de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LUSPAREAL001
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .