Pour évaluer l'innocuité à long terme et l'efficacité du luspatercept (LUSPAREAL001)
10 mars 2025 mis à jour par: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Une étude observationnelle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du luspatercept chez les sujets atteints de transfusion qui ont reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
Une étude observationnelle visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme du luspatercept chez les sujets atteints de transfusion qui ont reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Luspatercept représente le premier et le seul agent de maturation érythroïde (EMA) approuvé par la Commission européenne (CE) et la Food and Drug Administration (FDA) capable d'améliorer la maturation avancée des érythrocytes.
L'efficacité de Luspatercept a été démontrée dans l'essai clinique de phase III appelé «croire».
Avec l'autorisation du marché, le médicament est utilisé chez des patients moins sélectionnés ayant des antécédents médicaux potentiellement plus complexes que ceux inscrits à l'étude d'enregistrement.
De plus, il est également possible de prescrire le médicament chez les patients atteints de consommation sanguine au départ entre 20 et 24 unités sanguines au cours des 24 semaines précédant le médicament, qui ne pouvaient pas être incluses dans l'étude "croire".
La collecte de données sur les caractéristiques cliniques des patients qui se voient prescrire le luspatercept dans la pratique clinique normale, et de sécurité et d'efficacité dans ce contexte, est essentiel pour enrichir les informations disponibles sur cette nouvelle thérapie.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
350
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Italie, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Adulte (hommes et femmes), patients vivants ou décédés atteints de bêta thalassémie transfusionnelle qui a reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique.
La description
Critères d'inclusion:
Les sujets qui ont reçu au moins une dose de Luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
Critères d'exclusion:
- Les sujets qui ont reçu du luspatercept après avoir participé au programme d'utilisation "compatissant"
- Sujets ne voulant pas signer le consentement éclairé
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité de Luspatercept - Nombre de participants ayant des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0 "
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer la sécurité du luspatatercept chez les sujets atteints de thalassémie bêta-dépendant de la transfusion qui a reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
|
52 semaines
|
|
Tolérabilité du luspatercept - Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer la tolérabilité du luspatatercept chez les sujets atteints de thalassémie bêta-dépendante qui a reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
|
52 semaines
|
|
Efficacité du luspatercept - Nombre de sujets qui ont montré une réduction ≥ 33% par rapport à la base du nombre d'unités sanguines transfusées pendant toute période d'intervalle de 12 semaines de traitement de Luspatercept
Délai: 12 semaines
|
- Évaluer l'efficacité du luspatatercept chez les sujets atteints de thalassémie bêta-dépendante qui a reçu la première dose de luspatercept après son introduction dans la pratique clinique
|
12 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Sécurité de Luspatercept - Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer la sécurité du luspatercept chez les sujets présentant une thalassémie bêta-dépendante avec des besoins de transfusion de base et des comorbidités qui étaient des critères d'exclusion dans les essais cliniques formels
|
52 semaines
|
|
Tolérabilité du luspatercept - Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement évalués par CTCAE V4.0
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer la tolérabilité du luspatatercept chez les sujets présentant une thalassémie bêta-dépendante avec des besoins de transfusion de base et des comorbidités qui étaient des critères d'exclusion dans les essais cliniques formels
|
52 semaines
|
|
Efficacité du luspatercept - Nombre de sujets qui ont montré une réduction ≥ 33% par rapport à la base du nombre d'unités sanguines transfusées pendant toute période d'intervalle de 12 semaines de traitement de Luspatercept
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer l'efficacité du luspatatercept chez les sujets présentant une thalassémie bêta-dépendante avec des besoins de transfusion de base et des comorbidités qui étaient des critères d'exclusion dans les essais cliniques formels
|
52 semaines
|
|
Impact du luspatercept sur l'accumulation de fer cardiaque T2 *
Délai: 52 semaines
|
- pour augmenter les données disponibles sur l'impact du luspatercept sur l'accumulation de fer en évaluant le changement de la ferritine sérique et de la valeur cardiaque T2 * sur l'imagerie par résonance magnétique nucléaire
|
52 semaines
|
|
Impact du luspatercept sur l'accumulation de fer Hépatique T2 *
Délai: 52 semaines
|
- pour augmenter les données disponibles sur l'impact du luspatercept sur l'accumulation de fer en évaluant le changement de la ferritine sérique et de la valeur hépatique T2 * sur l'imagerie par résonance magnétique nucléaire
|
52 semaines
|
|
Incidence des changements endocrinologiques
Délai: 52 semaines
|
- Pour évaluer l'incidence des changements endocrinologiques chez les patients traités par du luspatercept
|
52 semaines
|
|
Incidence des événements thromboemboliques
Délai: 52 semaines
|
- Évaluer l'incidence des événements thromboemboliques dans cette catégorie de patients
|
52 semaines
|
|
affecter positivement la réponse du médicament.
Délai: 52 semaines
|
- Identifier les facteurs qui affectent positivement la réponse médicamenteuse.
|
52 semaines
|
|
affecter négativement la réponse médicamenteuse.
Délai: 52 semaines
|
- Identifier les facteurs qui affectent négativement la réponse médicamenteuse.
|
52 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 avril 2023
Achèvement primaire (Réel)
24 février 2025
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 février 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
25 février 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2025
Première publication (Réel)
25 mars 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 mars 2025
Dernière vérification
1 février 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- LUSPAREAL001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .