Å evaluere langsiktig sikkerhet og effektivitet av Luspatercept (LUSPAREAL001)
10. mars 2025 oppdatert av: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
En observasjonsstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og effektivitet av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
En observasjonsstudie for å evaluere langsiktig sikkerhet og effektivitet av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Luspatercept representerer det første og eneste Erythroid Maturation Agent (EMA) godkjent av EU -kommisjonen (EC) og Food and Drug Administration (FDA) som er i stand til å styrke avansert erytrocyttmodning.
Effekten av Luspatercept ble demonstrert i den kliniske fase III -studien kalt "Believe."
Med markedsgodkjenning brukes stoffet hos mindre utvalgte pasienter med potensielt mer komplekse medisinske historier enn de som er registrert i registreringsstudien.
I tillegg er det nå også mulig å foreskrive stoffet hos pasienter med blodforbruk ved baseline mellom 20 og 24 blodenheter i løpet av de 24 ukene før stoffet ble foreskrevet, som ikke kunne inkluderes i "tro" -studien.
Å samle inn data om de kliniske egenskapene til pasienter som er foreskrevet Luspatercept i normal klinisk praksis, og av sikkerhet og effekt i denne innstillingen, er avgjørende for å berike tilgjengelig informasjon om denne nye terapien.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
350
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Italia, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksen (mann og kvinne), levende eller avdøde pasienter med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen.
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Emner som fikk minst en dose Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
Eksklusjonskriterier:
- Emner som fikk Luspatercept etter å ha deltatt i programmet "Compassionate"
- Emner som ikke er villige til å signere informert samtykke
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet for Luspatercept - Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0 "
Tidsramme: 52 uke
|
- Å evaluere sikkerheten til Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
|
52 uke
|
|
Tolerabilitet av Luspatercept - Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uke
|
- Å evaluere tolerabilitet av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
|
52 uke
|
|
Effektivitet av Luspatercept - Antall forsøkspersoner som viste en ≥ 33% reduksjon fra baseline i antall transfuserte blodenheter i løpet av en 12 -ukers intervallperiode med Luspatercept -behandling
Tidsramme: 12 uker
|
- Å evaluere effektiviteten av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia som fikk den første dosen av Luspatercept etter introduksjonen i den kliniske praksisen
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet for Luspatercept - Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uker
|
- Å evaluere sikkerheten til Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia med baseline transfusjonsbehov og komorbiditeter som var eksklusjonskriterier i formelle kliniske studier
|
52 uker
|
|
Tolerabilitet av Luspatercept - Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 52 uker
|
- Å evaluere toleranse av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia med baseline transfusjonsbehov og komorbiditeter som var eksklusjonskriterier i formelle kliniske studier
|
52 uker
|
|
Effektivitet av Luspatercept - Antall forsøkspersoner som viste en ≥ 33% reduksjon fra baseline i antall transfuserte blodenheter i løpet av en 12 -ukers intervallperiode med Luspatercept -behandling
Tidsramme: 52 uker
|
- Å evaluere effektiviteten av Luspatercept hos personer med transfusjonsavhengig beta-thalassemia med baseline transfusjonsbehov og komorbiditeter som var eksklusjonskriterier i formelle kliniske studier
|
52 uker
|
|
Effekt av Luspatercept på jernakkumulering hjerte T2*
Tidsramme: 52 uker
|
- For å øke tilgjengelige data om påvirkningen av Luspatercept på jernakkumulering ved å vurdere endringen i serumferritin og hjerte T2* verdi på kjernemagnetisk resonansavbildning
|
52 uker
|
|
Effekt av Luspatercept på jernakkumulering lever T2*
Tidsramme: 52 uker
|
- For å øke tilgjengelige data om virkningen av Luspatercept på jernakkumulering ved å vurdere endringen i serumferritin og lever T2* verdi på kjernemagnetisk resonansavbildning
|
52 uker
|
|
forekomst av endokrinologiske endringer
Tidsramme: 52 uker
|
- Å evaluere forekomsten av endokrinologiske endringer hos pasienter behandlet med Luspatercept
|
52 uker
|
|
Forekomst av tromboemboliske hendelser
Tidsramme: 52 uker
|
- For å vurdere forekomsten av tromboemboliske hendelser i denne kategorien av pasienter
|
52 uker
|
|
påvirker medikamentresponsen positivt.
Tidsramme: 52 uker
|
- Å identifisere faktorene som påvirker medikamentresponsen positivt.
|
52 uker
|
|
påvirker medikamentresponsen negativt.
Tidsramme: 52 uker
|
- Å identifisere faktorene som negativt påvirker medikamentresponsen.
|
52 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. april 2023
Primær fullføring (Faktiske)
24. februar 2025
Studiet fullført (Antatt)
24. februar 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. februar 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2025
Først lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. mars 2025
Sist bekreftet
1. februar 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LUSPAREAL001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .