Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności LuSpatercept (LUSPAREAL001)
10 marca 2025 zaktualizowane przez: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Badanie obserwacyjne w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności LUSPatercept u osób z zależnymi od transfuzji, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu w praktyce klinicznej
Badanie obserwacyjne w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności LUSPTERAPT u osób z zależnymi od transfuzji, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu w praktyce klinicznej
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Luspatercept reprezentuje pierwszy i jedyny erytroidalny środek dojrzewania (EMA) zatwierdzony przez Komisję Europejską (EC) oraz Agencję ds. Żywności i Leków (FDA), która może zwiększyć zaawansowane dojrzewanie erytrocytów.
Skuteczność Luspatercept została wykazana w badaniu klinicznym fazy III o nazwie „Uwierz”.
W przypadku autoryzacji rynkowej lek jest wykorzystywany u mniej wybranych pacjentów z potencjalnie bardziej złożonymi historiami medycznymi niż osoby włączone do badania rejestracyjnego.
Ponadto można również przepisać lek u pacjentów ze spożywaniem krwi na początku od 20 do 24 jednostek krwi w ciągu 24 tygodni przed przepisaniem leku, którego nie można było włączyć do badania „Uwierz”.
Zebranie danych na temat cech klinicznych pacjentów przepisywanych LUSPTERACT w normalnej praktyce klinicznej oraz bezpieczeństwa i skuteczności w tym otoczeniu jest niezbędne do wzbogacenia dostępnych informacji na temat tej nowej terapii.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
350
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Włochy, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorosły (mężczyzna i kobieta), żyjący lub zmarli pacjenci z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu w praktyce klinicznej.
Opis
Kryteria włączenia:
Osoby, które otrzymali co najmniej jedną dawkę Luspatercept po wprowadzeniu do praktyki klinicznej
Kryteria wykluczenia:
- Badani, którzy otrzymali Luspatercept po uczestnictwie w programie użytkowania „Współczucia”
- Badani nie chcą podpisać świadomej zgody
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo Luspatercept - Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniane przez CTCAE v4.0 ”
Ramy czasowe: 52 tydzień
|
- Aby ocenić bezpieczeństwo luspatercepcji u osób z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu do praktyki klinicznej
|
52 tydzień
|
|
Tolerancja Luspatercept - Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, jak oceniono CTCAE V4.0
Ramy czasowe: 52 tydzień
|
- w celu oceny tolerancji luspatercepcji u pacjentów z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu do praktyki klinicznej
|
52 tydzień
|
|
Skuteczność Luspatercept - Liczba osób, które wykazały ≥ 33% zmniejszenie wartości wyjściowej liczby transfuzji jednostek krwi w dowolnym 12 -tygodniowym okresie leczenia Luspatercept
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
- w celu oceny skuteczności Luspatercept u osób z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali pierwszą dawkę Luspatercept po wprowadzeniu do praktyki klinicznej
|
12 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo Luspatercept - Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniane przez CTCAE V4.0
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- w celu oceny bezpieczeństwa luzpatercepcji u pacjentów z zależną od transfuzji talasemię beta z podstawowymi potrzebami transfuzji i chorobami współistniejącymi, które były kryteriami wykluczenia w formalnych badaniach klinicznych
|
52 tygodnie
|
|
Tolerancja Luspatercept - Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, jak oceniono CTCAE V4.0
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- w celu oceny tolerancji luzpatercepcji u pacjentów z zależną od transfuzji talasemię beta z podstawowymi potrzebami transfuzji i chorobami współistniejącymi, które były kryteriami wykluczenia w formalnych badaniach klinicznych
|
52 tygodnie
|
|
Skuteczność Luspatercept - Liczba osób, które wykazały ≥ 33% zmniejszenie wartości wyjściowej liczby transfuzji jednostek krwi w dowolnym 12 -tygodniowym okresie leczenia Luspatercept
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- w celu oceny skuteczności LUSPTARECT u osób z zależną od transfuzji talasemię beta z podstawowymi potrzebami transfuzji i chorobą współistniejące, które były kryteriami wykluczenia w formalnych badaniach klinicznych
|
52 tygodnie
|
|
Wpływ Luspatercept na akumulację żelaza T2*
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- W celu zwiększenia dostępnych danych dotyczących wpływu Luspatercept na akumulację żelaza poprzez ocenę zmiany ferrytyny w surowicy i wartości T2* na obrazowanie jądrowego rezonansu magnetycznego
|
52 tygodnie
|
|
Wpływ Luspatercept na akumulację żelaza T2*
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- W celu zwiększenia dostępnych danych dotyczących wpływu Luspatercept na akumulację żelaza poprzez ocenę zmiany ferrytyny w surowicy i wątroby T2* na obrazowanie jądrowego rezonansu magnetycznego
|
52 tygodnie
|
|
występowanie zmian endokrynologicznych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- Aby ocenić częstość występowania zmian endokrynologicznych u pacjentów leczonych luzpateracją
|
52 tygodnie
|
|
występowanie zdarzeń zakrzepowych
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- Aby ocenić występowanie zdarzeń zakrzepowo -zatorowych w tej kategorii pacjentów
|
52 tygodnie
|
|
pozytywnie wpływają na reakcję leku.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- Aby zidentyfikować czynniki, które pozytywnie wpływają na reakcję leku.
|
52 tygodnie
|
|
negatywnie wpływają na reakcję leku.
Ramy czasowe: 52 tygodnie
|
- Aby zidentyfikować czynniki, które negatywnie wpływają na reakcję leku.
|
52 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
24 lutego 2025
Ukończenie studiów (Szacowany)
24 lutego 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 lutego 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 marca 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
10 marca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LUSPAREAL001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .