Para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de luspatercept (LUSPAREAL001)
10 de marzo de 2025 actualizado por: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Un estudio observacional para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de Luspatercept en sujetos con transfusión dependiente de la transfusión que recibió la primera dosis de LusPatercept después de su introducción en la práctica clínica
Un estudio observacional para evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de Luspatercept en sujetos con transfusión dependiente de la transfusión que recibió la primera dosis de LusPatercept después de su introducción en la práctica clínica
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Luspatercept representa el primer y único agente de maduración eritroide (EMA) aprobado por la Comisión Europea (CE) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) capaz de mejorar la maduración de eritrocitos avanzados.
La eficacia de LusPatercept se demostró en el ensayo clínico de fase III llamado "Believe".
Con la autorización del mercado, el medicamento se utiliza en pacientes menos seleccionados con antecedentes médicos potencialmente más complejos que los inscritos en el estudio de registro.
Además, ahora también es posible recetar el fármaco en pacientes con consumo de sangre al inicio entre 20 y 24 unidades de sangre en las 24 semanas previas al medicamento, que no se pudo incluir en el estudio de "creer".
La recopilación de datos sobre las características clínicas de los pacientes a los que se les prescribe Luspatercept en la práctica clínica normal y de seguridad y eficacia en este entorno, es esencial para enriquecer la información disponible sobre esta nueva terapia.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
350
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Italia
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Cagliari, Italia, Italia, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes adultos (hombres y mujeres), vivos o fallecidos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibieron la primera dosis de luspatercept después de su introducción en la práctica clínica.
Descripción
Criterios de inclusión:
Sujetos que recibieron al menos una dosis de LusPatercept después de su introducción en la práctica clínica
Criterios de exclusión:
- Sujetos que recibieron LusPatercept después de participar en el programa de uso "compasivo"
- Sujetos que no están dispuestos a firmar el consentimiento informado
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad de LusPatercept: número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0 "
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la seguridad de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió la primera dosis de luspatercept después de su introducción en la práctica clínica
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52 semanas
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Tolerabilidad de LusPatercept: número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la tolerabilidad de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió la primera dosis de luspatercept después de su introducción en la práctica clínica
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52 semanas
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Eficacia de LusPatercept: número de sujetos que mostraron una reducción ≥ 33% desde el inicio en el número de unidades de sangre transfundidas durante cualquier período de intervalo de 12 semanas de tratamiento con LusPatercept
Periodo de tiempo: 12 semanas
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- Evaluar la eficacia de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión que recibió la primera dosis de luspatercept después de su introducción en la práctica clínica
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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SEGURIDAD DE LUSPATERCEPT - Número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la seguridad de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión con necesidades de transfusión basales y comorbilidades que fueron criterios de exclusión en ensayos clínicos formales
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52 semanas
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Tolerabilidad de LusPatercept: número de participantes con eventos adversos relacionados con el tratamiento según lo evaluado por CTCAE V4.0
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la tolerabilidad del LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión con necesidades de transfusión basales y comorbilidades que fueron criterios de exclusión en ensayos clínicos formales
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52 semanas
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Eficacia de LusPatercept: número de sujetos que mostraron una reducción ≥ 33% desde el inicio en el número de unidades de sangre transfundidas durante cualquier período de intervalo de 12 semanas de tratamiento con LusPatercept
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la eficacia de LusPatercept en sujetos con talasemia beta dependiente de la transfusión con necesidades de transfusión basales y comorbilidades que fueron criterios de exclusión en ensayos clínicos formales
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52 semanas
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Impacto del luspatercept en la acumulación de hierro Cardíaco T2*
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Aumentar los datos disponibles sobre el impacto de LUSPatercept en la acumulación de hierro mediante la evaluación del cambio en la ferritina sérica y el valor cardíaco T2* en la resonancia magnética nuclear
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52 semanas
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Impacto del luspatept en la acumulación de hierro Hepático T2*
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Aumentar los datos disponibles sobre el impacto de Luspatercept en la acumulación de hierro mediante la evaluación del cambio en la ferritina sérica y el valor hepático de T2* en las imágenes de resonancia magnética nuclear
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52 semanas
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incidencia de cambios endocrinológicos
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la incidencia de cambios endocrinológicos en pacientes tratados con luspatercept
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52 semanas
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incidencia de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Evaluar la incidencia de eventos tromboembólicos en esta categoría de pacientes
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52 semanas
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afectar positivamente la respuesta del fármaco.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Identificar los factores que afectan positivamente la respuesta del fármaco.
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52 semanas
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afectar negativamente la respuesta del fármaco.
Periodo de tiempo: 52 semanas
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- Identificar los factores que afectan negativamente la respuesta del fármaco.
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52 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de abril de 2023
Finalización primaria (Actual)
24 de febrero de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
24 de febrero de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
25 de febrero de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
25 de marzo de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de marzo de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- LUSPAREAL001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .