Arvioida Luspaterceptin pitkäaikaisen aikavälin turvallisuus ja tehokkuus (LUSPAREAL001)
maanantai 10. maaliskuuta 2025 päivittänyt: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Havainnollinen tutkimus, jolla arvioidaan Luspaterceptin pitkäaikainen turvallisuus ja tehokkuus henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen, jotka saivat ensimmäisen Luspaterceptin annoksen sen käyttöönoton jälkeen kliinisessä käytännössä
Havaintotutkimus Luspaterceptin pitkäaikaisen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen, jotka saivat ensimmäisen Luspaterceptin annoksen sen käyttöönoton jälkeen kliinisessä käytännössä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Luspatercept edustaa Euroopan komission (EC) ja elintarvike- ja lääkehallinnon (FDA) hyväksymän ensimmäisen ja ainoan erytroidien kypsymisagentin (EMA), joka kykenee parantamaan edistynyttä punasolujen kypsymistä.
Luspaterceptin tehokkuus osoitettiin vaiheen III kliinisessä tutkimuksessa nimeltään "Usko".
Markkinavaltuutuksen avulla lääkettä käytetään vähemmän valituilla potilailla, joilla on mahdollisesti monimutkaisempi lääketieteellinen historia kuin rekisteröintitutkimukseen ilmoittautuneet.
Lisäksi on nyt mahdollista määrätä lääke potilaille, joilla verenkulutus on verenkulutus 20–24 veriyksikköä 24 viikon aikana ennen lääkkeen määräämistä, joita ei voitu sisällyttää "usko" -tutkimukseen.
Tietojen kerääminen potilaiden kliinisistä ominaisuuksista, joille on määrätty luspatercept normaalissa kliinisessä käytännössä, sekä turvallisuudesta ja tehokkuudesta tässä ympäristössä on välttämätöntä rikastuttaa käytettävissä olevia tietoja tästä uudesta hoidosta.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
350
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Italia
-
Cagliari, Italia, Italia, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuisten (mies ja nainen), elävät tai kuolleet potilaat, joilla oli verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia, jotka saivat ensimmäisen annoksen Luspatercept-annoksen sen käyttöönoton jälkeen kliiniseen käytäntöön.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Koehenkilöt, jotka saivat vähintään yhden annoksen luspaterceptiä sen käyttöönoton jälkeen kliinisessä käytännössä
Poissulkemiskriteerit:
- Kohteet, jotka saivat Luspaterceptin osallistumisen jälkeen "myötätuntoiseen" käyttöohjelmaan
- Koehenkilöt, jotka eivät halua allekirjoittaa tietoista suostumusta
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luspaterceptin turvallisuus - Osallistujien lukumäärä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia, kuten CTCAE v4.0 "
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Arvioida Luspaterceptin turvallisuus henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia, jotka saivat ensimmäisen annoksen Luspaterceptiä sen jälkeen
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin siedettävyys - Osallistujien lukumäärä hoitoon liittyvien haittavaikutusten kanssa CTCAE v4.0: n arvioimana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Luspaterceptin siedettävyyden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin teho - henkilöiden lukumäärä, jotka osoittivat ≥ 33%: n vähenemistä lähtötilanteesta siirrettyjen veriyksiköiden lukumäärässä minkä tahansa 12 viikon välein.
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
- Luspaterceptin tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Luspaterceptin turvallisuus - Osallistujien lukumäärä hoitoon liittyviä haittavaikutuksia CTCAE v4.0: n arvioimana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Arvioida Luspaterceptin turvallisuus henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia lähtötilanteen verensiirron tarpeita ja lisävaikutuksia, jotka olivat poissulkemiskriteerejä muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin siedettävyys - Osallistujien lukumäärä hoitoon liittyvien haittavaikutusten kanssa CTCAE v4.0: n arvioimana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Luspaterceptin siedettävyyden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia lähtötilanteen verensiirron tarpeita ja komorbidishoja, jotka olivat poissulkemiskriteerejä muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin teho - henkilöiden lukumäärä, jotka osoittivat ≥ 33%: n vähenemistä lähtötilanteesta siirrettyjen veriyksiköiden lukumäärässä minkä tahansa 12 viikon välein.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Luspaterceptin tehokkuuden arvioimiseksi henkilöillä, joilla on verensiirrosta riippuvainen beeta-talassemia lähtötilanteen verensiirron tarpeita ja komorbidishoja, jotka olivat poissulkemiskriteerejä muodollisissa kliinisissä tutkimuksissa
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin vaikutus raudan kertymiseen sydämen T2*
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Luspaterceptin vaikutuksesta käytettävissä olevien tietojen lisäämiseksi raudan kertymiseen arvioimalla seerumin ferritiinin ja sydämen T2* -arvon muutos ydinmagneettiresonanssin kuvantamisessa
|
52 viikkoa
|
|
Luspaterceptin vaikutus raudan kertymiseen Maksan T2*
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Lisätä käytettävissä olevia tietoja Luspaterceptin vaikutuksesta raudan kertymiseen arvioimalla seerumin ferritiinin ja maksan T2* -arvon muutosta ydinmagneettiresonanssin kuvantamisessa
|
52 viikkoa
|
|
endokrinologisten muutosten esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Arvioida endokrinologisten muutosten esiintyvyys Luspaterceptillä hoidetuilla potilailla
|
52 viikkoa
|
|
tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Arvioida tromboembolisten tapahtumien esiintyvyys tässä potilasluokassa
|
52 viikkoa
|
|
vaikuttaa positiivisesti lääkkeen vasteeseen.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Tunnistaa tekijät, jotka vaikuttavat positiivisesti lääkkeen vasteeseen.
|
52 viikkoa
|
|
vaikuttaa negatiivisesti lääkkeen vasteeseen.
Aikaikkuna: 52 viikkoa
|
- Tunnistaa tekijät, jotka vaikuttavat negatiivisesti lääkkeen vasteeseen.
|
52 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Sunnuntai 30. huhtikuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 24. helmikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 24. helmikuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 25. helmikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. maaliskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LUSPAREAL001
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .