Per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept (LUSPAREAL001)
10 marzo 2025 aggiornato da: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia
Uno studio osservazionale per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Luspatercept in soggetti con trasfusione dipendente da che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
Uno studio osservazionale per valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di Luspatercept in soggetti con trasfusione dipendente da che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Luspatercept rappresenta il primo e unico agente di maturazione eritroide (EMA) approvato dalla Commissione europea (CE) e dalla Food and Drug Administration (FDA) in grado di migliorare la maturazione avanzata degli eritrociti.
L'efficacia di Luspatercept è stata dimostrata nello studio clinico di fase III chiamato "Believe".
Con l'autorizzazione del mercato, il farmaco viene utilizzato in pazienti meno selezionati con storie mediche potenzialmente più complesse rispetto a quelle iscritte allo studio di registrazione.
Inoltre, ora è anche possibile prescrivere il farmaco nei pazienti con consumo di sangue al basale tra 20 e 24 unità di sangue nelle 24 settimane prima che il farmaco fosse prescritto, che non poteva essere incluso nello studio "credi".
La raccolta di dati sulle caratteristiche cliniche dei pazienti a cui è prescritta Luspatercept nella normale pratica clinica e di sicurezza e efficacia in questo contesto, è essenziale per arricchire le informazioni disponibili su questa nuova terapia.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
350
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Italia
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Cagliari, Italia, Italia, 09121
- UniversityCagliari, OspPed Microcitemico, Cagliari
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti adulti (maschi e femmine), viventi o deceduti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica.
Descrizione
Criteri di inclusione:
Soggetti che hanno ricevuto almeno una dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
Criteri di esclusione:
- Soggetti che hanno ricevuto Luspatercept dopo aver partecipato al programma di utilizzo "compassionevole"
- Soggetti non disposti a firmare il consenso informato
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sicurezza di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE v4.0 "
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare la sicurezza di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
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52 settimane
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Tollerabilità di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare la tollerabilità di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
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52 settimane
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Efficacia di Luspatercept - Numero di soggetti che hanno mostrato una riduzione ≥ 33% dal basale nel numero di unità ematiche trasfusi durante qualsiasi periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept
Lasso di tempo: 12 settimane
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- Per valutare l'efficacia di Luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione che hanno ricevuto la prima dose di Luspatercept dopo la sua introduzione nella pratica clinica
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12 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi legati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare la sicurezza della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
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52 settimane
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Tollerabilità di Luspatercept - Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V4.0
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare la tollerabilità della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
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52 settimane
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Efficacia di Luspatercept - Numero di soggetti che hanno mostrato una riduzione ≥ 33% dal basale nel numero di unità ematiche trasfusi durante qualsiasi periodo di intervallo di 12 settimane di trattamento Luspatercept
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare l'efficacia della luspatercept in soggetti con beta talassemia dipendente dalla trasfusione con esigenze di trasfusione di base e comorbidità che erano criteri di esclusione negli studi clinici formali
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52 settimane
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Impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro T2*
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per aumentare i dati disponibili sull'impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro valutando la variazione della ferritina sierica e il valore T2* cardiaco sull'imaging a risonanza magnetica nucleare
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52 settimane
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Impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro T2**
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Aumentare i dati disponibili sull'impatto di Luspatercept sull'accumulo di ferro valutando il cambiamento nella ferritina sierica e il valore epatico T2* sull'imaging a risonanza magnetica nucleare
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52 settimane
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Incidenza di cambiamenti endocrinologici
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per valutare l'incidenza dei cambiamenti endocrinologici nei pazienti trattati con luspatercept
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52 settimane
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Incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: 52 settimane
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- per valutare l'incidenza di eventi tromboembolici in questa categoria di pazienti
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52 settimane
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influisce positivamente sulla risposta ai farmaci.
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Identificare i fattori che influenzano positivamente la risposta al farmaco.
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52 settimane
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influisce negativamente sulla risposta ai farmaci.
Lasso di tempo: 52 settimane
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- Per identificare i fattori che influenzano negativamente la risposta al farmaco.
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52 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 aprile 2023
Completamento primario (Effettivo)
24 febbraio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
24 febbraio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 febbraio 2025
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 marzo 2025
Primo Inserito (Effettivo)
25 marzo 2025
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 marzo 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
10 marzo 2025
Ultimo verificato
1 febbraio 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LUSPAREAL001
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .