Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vývoj výsledků uváděných pacientem hodnotících znetvoření a vzhledu související s nádorem u neurofibromatózy typu 1

13. srpna 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)

Vývoj výsledků uváděných pacientem Hodnocení znetvoření a vzhledu souvisejícího s nádorem v neurofibromatóze typu 1: Kvalitativní studie

Pozadí:

Neurofibromatóza 1 (NF1) je onemocnění, které způsobuje růst nádorů podél nervů. Patří mezi ně plexiformní neurofibromy (PNF) a kožní neurofibromy (CNF). PNF i CNF mohou být viditelné pro ostatní lidi. Tyto nádory mohou ovlivnit vzhled a kvalitu života člověka. Vědci chtějí být schopni posoudit změny vzhledu před a po léčbě nádorů NF1.

Objektivní:

Chcete -li zjistit, zda dva dotazníky mohou pomoci posoudit hodnocení lidí o výskytu jejich nádorů PNF a CNF.

Způsobilost:

Lidé ve věku 8 let a starších s PNF a lidé 12 let a starší buď s CNF nebo PNF a CNF. Jsou také zapotřebí dospělých pečovatelů dětí s PNF a CNF.

Design:

Účastníci vyplní dotazníky na papíře nebo telefonicky, počítačem nebo tabletem. Budou odpovídat na otázky o tom, jak vypadají, jak se cítí a jak se cítí o tom, jak vypadají.

Účastníci se setkají v alespoň 1 vzdálené fokusní skupině nebo v jednotlivém rozhovoru. Setkání bude trvat asi 1 hodinu. Každá skupina bude zahrnovat 3 až 5 lidí, organizovaných podle věku: 8 až 11 let, 12 až 17 let, 18 až 29 let a více než 30 let. Pečovatelé dospělých se setkají ve skupině s dalšími pečovateli.

Budou diskutovat o svých příznacích NF1; jak vypadají jejich nádory; jak se cítí o tom, jak vypadají jejich nádory; a jejich každodenní činnosti. Poskytnou své názory na 2 dotazníky ohledně vzhledu.

Skupina a individuální schůzky budou zaznamenány a přepsány zvukem. Informace, které mohou odhalit jednotlivé identity, budou odstraněny.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí:

  • Jednotlivci s neurofibromatózou typu 1 (NF1) se mohou vyvinout nádory neurofibromu plexiformních (PNF) a kožních (CNF), které mohou ovlivnit fyzický vzhled a kvalitu života člověka.
  • K dnešnímu dni neexistují ověřená opatření pro výsledek (Pro) ověřené pacientem k posouzení znetvoření nebo obav souvisejících s vzhledem u pacientů s těmito nádory.
  • Hodnocení odpovědi v neurofibromatóze a schwannomatóze (REIN) Pro Working Group, která zahrnuje profesionály z více oborů a zástupců pacientů, přezkoumalo znetvoření a vzhled se týká opatření pro potenciální použití v klinických výzkumných studiích PNF a CNF.
  • Skupina upravila stávající položky tak, aby vytvořila stupnici hodnocení znetvoření pro nádory PNF a CNF (DRS-PNF a DRS-CNF).
  • Mezi míry obav o vzhledu přezkoumané skupinou Reins Pro Group byl Face-Q nejlepším kandidátem pro použití v klinických studiích NF1, ale bude muset být kvalitativně analyzován, aby se potvrdila jeho vhodnosti. Kraniofaciální modul Face-Q-vzhled tísně se skládá z 8 položek a hodnotí psychosociální dopad znetvoření souvisejícího s NF1-nádorem u pacientů ve věku ve věku ve věku ve věku 8 až 29 let.

Primární cíl:

-Chcete-li vyhodnotit nově rozvinutá měřítka znetvoření (DRS-PNF a DRS-CNF) a vybrat nejvhodnější položky pro posouzení těchto konstruktů v NF1 na základě kvalitativní zpětné vazby od dětí prostřednictvím dospělých s NF1 a pečovateli pediatrických pacientů, které mají použít jako koncové body v klinických studiích.

Způsobilost:

  • Věk 8 a více let pro nádory PNF a 12+ let pro nádory CNF
  • Samohlášená diagnostika NF1 s nádorem PNF a/nebo CNF nebo pečovatelem dítěte s NF1 s viditelným nádorem PNF a/nebo CNF (tumory)
  • Pohodlné diskuse o jejich zdravotním stavu v angličtině
  • Přístup k zařízení s internetem

Design:

  • Jedná se o kvalitativní studii, která se snaží přihlásit děti prostřednictvím dospělých s nádory PNF a/nebo CNF a pečovateli dítěte s těmito nádory, aby se zúčastnili fokusních skupin a rozhovorů o doménách a mírách zájmu. Tyto výsledky budou informovat o úpravách opatření.
  • Očekává se, že velikost vzorku 90 účastníků bude dostatečná pro splnění našich cílů.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

110

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • Nábor
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Jednotlivci s neurofibromatózou typu 1 (NF1) nebo být pečovatelem dítěte s NF1 (5-17 let s plexiformním neurofibromem [PNF] nebo 12-17 let s kožním neurofibromem [CNF]).

Popis

  • Kritéria pro zařazení:
  • Účastníci musí sami nahlásit diagnózu NF1 nebo být pečovatelem dítěte s NF1 (5-17 let s [PNF] nebo 12-17 let starým dítětem s [CNF])

Následující pro účastníka nebo pečovatele dítěte, podle potřeby:

  • Účastníci s NF1 musí sami nahlásit nádor PNF a/nebo CNF, který je viditelný pro tohoto jednotlivce nebo jiné
  • Pečovatelé dítěte s NF1 musí nahlásit nádor PNF a/nebo CNF, které má dítě, které je viditelné pro dítě nebo jiné

  • Věkové požadavky:

    • > = = 8 let (účastníci s PNF)
    • > = = 12 let (účastníci s CNF)
    • > = = 12 let (účastníci s PNF a CNF)
    • > = = 18 let (pouze pečovatelé)
  • Přístup k zařízení s internetem
  • Schopnost porozumět angličtině a pohodlí diskutovat o jejich zdravotním stavu v angličtině
  • Schopnost dospělého účastníka nebo pečovatele menších účastníků porozumět a ochotu podepsat písemný informovaný dokument souhlasu

Kritéria pro vyloučení:

  • Fyzická nebo kognitivní omezení, která by jim bránila v tom, aby se mohli účastnit fokusní skupiny nebo rozhovoru, nebo neochota tak učinit
  • Pokud byla v určité věkové skupině splněna nasycení, potenciální účastníci z této dokončené věkové skupiny již nebudou způsobilí.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Kohorta 1, účastníci s PNF
Jednotlivci ve věku 8 a více let s nádorem plexiformního neurofibromu (PNF)
Jiný: ARM 1
Účastníka vyplňovala dotazníky a účast na skupinách zaměřených na skupiny a/nebo rozhovory.
Kohorta 2, pečovatel dětí s PNF
Pečovatelé dětí (věk 5-17 let) s plexiformním neurofibromem (PNF) nádorem
Jiný: ARM 1
Účastníka vyplňovala dotazníky a účast na skupinách zaměřených na skupiny a/nebo rozhovory.
Kohorta 3, účastníci s CNF
Jednotlivci ve věku 12+ let s kožními neurofibrom (CNF) nádory
Jiný: ARM 1
Účastníka vyplňovala dotazníky a účast na skupinách zaměřených na skupiny a/nebo rozhovory.
Kohorta 4, pečovatel dětí s CNF
Pečovatelé dětí (ve věku 12-17 let) s nádory kožního neurofibromu (CNF)
Jiný: ARM 1
Účastníka vyplňovala dotazníky a účast na skupinách zaměřených na skupiny a/nebo rozhovory.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnotit novou viditelnost nádoru (DRS-PNF, DRS-CNF Self-Report/Parent-Report); Chcete -li vybrat nejvhodnější položky pro posouzení těchto konstruktů v NF1 na základě kvalitativní zpětné vazby od dětí a dospělých s NF1 a viditelným PNF nebo CNF
Časové okno: v celé studii
Primárními koncovými body budou modifikovaná měřítka viditelnosti nádoru vyplývající z kvalitativních údajů získaných od fokusních skupin a rozhovorů.
v celé studii

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Vyhodnoťte existující měřítko obav o vzhledu založené na kvalitativní zpětné vazbě od dětí a dospělých s NF1 a viditelnými nádory PNF a/nebo CNF a pečovatelů dětí s NF1, aby se určila jeho vhodnosti pro klinické tri ...
Časové okno: v celé studii
Sekundárním koncovým bodem bude buď Face-Q, nebo nově rozvinutá míra obav o vzhledu, v závislosti na výsledcích kvalitativních fokusních skupin a rozhovorů.
v celé studii

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

National Cancer Institute (NCI)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. srpna 2026

Naposledy ověřeno

12. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10002268
  • 002268-C

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Tato studie bude v souladu s politikou správy a sdílení dat NIH (DMS), která se vztahuje na veškerý nový a probíhající výzkum financovaný NIH v IRP, od 25. ledna 2023, který je spojen s ZIA, s klinickým protokolem, který podléhá vědeckému přezkumu.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou sdílena po dokončení primárního koncového bodu podle plánu sdílení správy dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Údaje mohou být požadovány kontaktováním hlavního vyšetřovatele.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit