Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Разработка измерения результатов, сообщаемых пациентом, Оценка связанных с опухоль

13 августа 2026 г. обновлено: National Cancer Institute (NCI)

Разработка измерения результатов, сообщаемых пациентами, оценивая связанные с опухолью.

Фон:

Нейрофиброматоз 1 (NF1) - это заболевание, которое вызывает растущие опухоли вдоль нервов. К ним относятся плексиформные нейрофибромы (PNF) и кожные нейрофибромы (CNF). И PNF, и CNF могут быть видны другим людям. Эти опухоли могут повлиять на внешний вид человека и качество жизни. Исследователи хотят иметь возможность оценить изменения в внешности до и после лечения опухолей NF1.

Цель:

Чтобы увидеть, могут ли два анкеты помочь оценить рейтинги людей о появлении их опухолей PNF и CNF.

Право на участие:

Люди в возрасте 8 лет и старше с PNF и людьми 12 лет и старше либо с CNF, либо с PNF и CNF. Также необходимы взрослые уход за детьми с PNF и CNF.

Дизайн:

Участники заполнят вопросники на бумаге или по телефону, компьютеру или планшету. Они отвечают на вопросы о том, как они выглядят, как они себя чувствуют и как они относятся к тому, как они выглядят.

Участники встретятся как минимум в 1 удаленной фокус -группе или в отдельном интервью. Встреча продлится около 1 часа. Каждая группа будет включать от 3 до 5 человек, организованных в возрасте от 8 до 11 лет, от 12 до 17 лет, от 18 до 29 лет и старше 30 лет. Взрослые лица, осуществляющие уход, встретятся в группе с другими лицами, осуществляющими уход.

Они обсудят свои симптомы NF1; Как выглядят их опухоли; Как они относятся к тому, как выглядят их опухоли; и их повседневная деятельность. Они дадут свое мнение о двух анкет о внешности.

Групповые и индивидуальные встречи будут записаны на аудио и транскрибированы. Информация, которая может раскрыть индивидуальные идентификации, будет удалена.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Фон:

  • У индивидуумов с нейрофиброматозом типа 1 (NF1) могут развиваться плексиформные (PNF) и кожные (CNF) опухоли нейрофибромы, оба из которых могут влиять на внешний вид и качество жизни.
  • На сегодняшний день не существует подтвержденных показателей результата (PRO), сообщаемых пациентом (PRO) для оценки опроса или связанных с внешним видом проблем для пациентов с этими опухолями.
  • Оценка ответа в области нейрофиброматоза и шванноматоза (поводья) Pro Pro, в которую входят специалисты из множества дисциплин и представителей пациентов, рассмотрела преодолевающие и внешние меры, мера для потенциального использования в исследованиях клинических исследований PNF и CNF.
  • Группа изменила существующие элементы для создания шкалы оценок опроса для опухолей PNF и CNF (DRS-PNF и DRS-CNF).
  • Среди мер, озабоченных вопросами внешнего вида, рецензируемые The Reins Pro Group, Face-Q был лучшим кандидатом на использование в клинических испытаниях NF1, но должен быть качественно проанализирован, чтобы подтвердить ее уместность. Клавицеальный модуль Face-Q-Шкала дистресса внешнего вида состоит из 8 пунктов и оценивает психосоциальное воздействие NF1-TUMOR, связанного с исследованием для пациентов в возрасте от 8 до 29 лет.

Основная цель:

-Поценить вновь разработанные показатели усыновления (DRS-PNF и DRS-CNF) и выберите наиболее подходящие элементы для оценки этих конструкций в NF1 на основе качественной обратной связи от детей через взрослых с NF1 и уход за больными педиатрическими пациентами для использования в качестве конечных точек в клинических испытаниях.

Право на участие:

  • Возраст 8+ лет для опухолей ПНФ и более 12 лет для опухолей CNF
  • Самооценка диагноза NF1 с опухолью PNF и/или CNF или попечителем ребенка с NF1 с видимой опухолью PNF и/или CNF (ы)
  • Удобно обсуждать их состояние здоровья на английском языке
  • Доступ к устройству с интернетом

Дизайн:

  • Это качественное исследование, которое направлено на то, чтобы зачислять детей через взрослых с опухолями PNF и/или CNF и ухаживающими за ребенком с этими опухолями, чтобы принять участие в фокус -группах и интервью о областях и показателях интереса. Эти результаты будут способствовать изменению мер.
  • Ожидается, что размер выборки 90 участников будет достаточно для достижения наших целей.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

110

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Staci M Peron, Ph.D.
  • Номер телефона: (240) 760-6025
  • Электронная почта: martins@mail.nih.gov

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
        • Рекрутинг
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Контакт:
          • National Cancer Institute Referral Office
          • Номер телефона: 888-624-1937
          • Электронная почта: ncimo_referrals@mail.nih.gov

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Люди с нейрофиброматозом типа 1 (NF1) или являются попечителем ребенка с NF1 (5-17 лет с плексиформной нейрофибромой [PNF] или 12-17 лет с кожной нейрофибромой [CNF]).

Описание

  • Критерии включения:
  • Участники должны самоотформировать диагноз NF1 или быть лицом попечителя ребенка с NF1 (5-17 лет с [PNF] или 12-17 лет с ребенком с [CNF]))

Следующее для участника или опекуна ребенка, в зависимости от необходимости:

  • Участники с NF1 должны самооценка опухоли (ы) PNF и/или CNF, которые видны этому человеку или другим
  • Уход за ребенком с NF1 должны сообщить о опухоли (ы) PNF и/или CNF, которые есть у ребенка, которая виден ребенку или другим

  • Возрастные требования:

    • > = 8 лет (участники с PNF)
    • > = 12 лет (участники с CNF)
    • > = 12 лет (участники с PNF и CNF)
    • > = 18 лет (только попечители)
  • Доступ к устройству с интернетом
  • Способность понимать английский и комфорт, обсуждая их состояние здоровья на английском языке
  • Способность взрослого участника или опекуна несовершеннолетних участников понимать и готовность подписать документ письменного информированного согласия

Критерии исключения:

  • Физические или когнитивные ограничения, которые не позволят им участвовать в фокус -группе или интервью или нежелание сделать это
  • Если насыщенность была выполнена в пределах определенной возрастной группы, потенциальные участники из этой завершенной возрастной группы больше не будут иметь право.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Когорта 1, участники с PNF
Люди в возрасте 8+ лет с опухолью плексиформной нейрофибромы (PNF)
Другой: Рука 1
Завершение анкет участников и участие в фокус -группах (-ах) и/или интервью.
Когорта 2, попечитель детей с PNF
Уход за детьми (в возрасте 5-17 лет) с плексиформной нейрофибромой (PNF) опухоль
Другой: Рука 1
Завершение анкет участников и участие в фокус -группах (-ах) и/или интервью.
Когорта 3, участники CNF
Люди в возрасте 12+ лет с опухолями кожной нейрофибромы (CNF)
Другой: Рука 1
Завершение анкет участников и участие в фокус -группах (-ах) и/или интервью.
Когорта 4, попечитель детей с CNF
Уход за детьми (12-17 лет) с опухолями кожной нейрофибромы (CNF)
Другой: Рука 1
Завершение анкет участников и участие в фокус -группах (-ах) и/или интервью.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить новую видимость опухоли (DRS-PNF, DRS-CNF Self Opport/Parent-Report); Чтобы выбрать наиболее подходящие элементы для оценки этих конструкций в NF1 на основе качественной обратной связи от детей и взрослых с NF1 и видимым PNF или CNF
Временное ограничение: на протяжении всего исследования
Основными конечными точками будут модифицированные показатели видимости опухоли, вызванные качественными данными, полученными из фокус -групп и интервью.
на протяжении всего исследования

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оцените существующую меру проблем внешнего вида, основанную на качественной обратной связи от детей и взрослых с NF1 и видимыми опухолями PNF и/или CNF, а также уход за детьми с NF1, чтобы определить ее уместность для NF1 Clinical Tri ...
Временное ограничение: на протяжении всего исследования
Вторичной конечной точкой будет либо Face-Q, либо недавно разработанная мера проблем внешнего вида, в зависимости от результатов качественных фокус-групп и интервью.
на протяжении всего исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Cancer Institute (NCI)

Следователи

  • Главный следователь: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

15 марта 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 марта 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

13 августа 2026 г.

Последняя проверка

12 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 10002268
  • 002268-C

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Это исследование будет соответствовать политике управления и совместного использования данных NIH (DMS), которая применяется ко всем новым и продолжающимся исследованиям NIH в IRP по состоянию на 25 января 2023 года, которое связано с ZIA, с клиническим протоколом, который подвергается научному обзору.

Сроки обмена IPD

Данные будут переданы после завершения первичной конечной точки в соответствии с планом совместного использования управления данными.

Критерии совместного доступа к IPD

Данные могут быть запрошены, связавшись с основным исследователем.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться