Utvikling av pasientrapporterte utfallstiltak som vurderer tumorrelaterte disfigurering og utseendeproblemer i neurofibromatosis type 1
Utvikling av pasientrapporterte utfallstiltak som vurderer tumorrelatert disfigurering og utseendeproblemer i neurofibromatosis type 1: En kvalitativ studie
Bakgrunn:
Neurofibromatose 1 (NF1) er en sykdom som får svulster til å vokse langs nervene. Disse inkluderer plexiforme neurofibromer (PNF) og kutane neurofibromer (CNF). Både PNF og CNF kan være synlig for andre mennesker. Disse svulstene kan påvirke en persons utseende og livskvalitet. Forskere ønsker å kunne vurdere endringer i utseendet før og etter behandling for NF1 -svulster.
Objektiv:
For å se om to spørreskjemaer kan bidra til å vurdere menneskers rangeringer om utseendet til sine PNF- og CNF -svulster.
Kvalifisering:
Personer i alderen 8 år og eldre med PNF og personer 12 år og eldre enten med CNF eller begge PNF og CNF. Voksne omsorgspersoner av barn med PNF og CNF er også nødvendig.
Design:
Deltakerne vil fylle ut spørreskjemaer på papir eller på telefon, datamaskin eller nettbrett. De vil svare på spørsmål om hvordan de ser ut, hvordan de har det, og hvordan de føler om hvordan de ser ut.
Deltakerne vil møtes i minst 1 ekstern fokusgruppe eller individuelt intervju. Møtet vil vare omtrent 1 time. Hver gruppe vil inneholde 3 til 5 personer, organisert etter alder: 8 til 11 år, 12 til 17 år, 18 til 29 år og over 30 år. Voksne omsorgspersoner møtes i en gruppe med andre omsorgspersoner.
De vil diskutere NF1 -symptomene sine; hvordan svulstene deres ser ut; hvordan de føler om hvordan svulstene deres ser ut; og deres daglige aktiviteter. De vil gi sine meninger om to spørreskjemaer om utseende.
Gruppen og individuelle møter vil bli lydinnspilt og transkribert. Informasjon som kan avsløre individuelle identiteter vil bli fjernet.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn:
- Personer med neurofibromatosis type 1 (NF1) kan utvikle plexiform (PNF) og kutan (CNF) neurofibrom -svulster, som begge kan påvirke ens fysiske utseende og livskvalitet.
- Til dags dato er det ingen validerte pasientrapporterte utfall (PRO) tiltak for å vurdere misdannelse eller utseende-relaterte bekymringer for pasienter med disse svulstene.
- Responsevaluering i neurofibromatosis og Schwannomatosis (REINS) Pro Working Group, som inkluderer fagpersoner fra flere fagområder og pasientrepresentanter, har gjennomgått misbruk og utseende angår tiltak for potensiell bruk i PNF og CNF kliniske forskningsforsøk.
- Gruppen modifiserte eksisterende elementer for å lage vurderingsskala for vikling for PNF- og CNF-svulster (DRS-PNF og DRS-CNF).
- Blant mål for utseende bekymringer som ble gjennomgått av REINS Pro Group, var Face-Q toppkandidaten for bruk i NF1 kliniske studier, men vil måtte analyseres kvalitativt for å bekrefte dens hensiktsmessighet. Face-Q Craniofacial Module-Utseende Distress Scale består av 8 elementer og vurderer den psykososiale effekten av NF1-tumorrelatert disfigurering for pasienter 8 til 29 år.
Hovedmål:
-For for å evaluere nyutviklede mål for misbruk (DRS-PNF og DRS-CNF) og velge de mest passende elementene for å vurdere disse konstruksjonene i NF1 basert på kvalitativ tilbakemelding fra barn gjennom voksne med NF1 og omsorgspersoner hos pediatriske pasienter til å bruke som endepunkt i kliniske studier.
Kvalifisering:
- Alder 8+ år for PNF -svulster og 12+ år for CNF -svulster
- Selvrapportert diagnose av NF1 med en PNF- og/eller CNF-svulst (er) eller omsorgsperson av et barn med NF1 med synlig PNF og/eller CNF-tumor (S)
- Komfortabel med å diskutere deres medisinske tilstand på engelsk
- Tilgang til enheten med Internett
Design:
- Dette er en kvalitativ studie som søker å registrere barn gjennom voksne med PNF- og/eller CNF -svulster og omsorgspersoner til et barn med disse svulstene for å delta i fokusgrupper og intervjuer om domenene og målingene av interesse. Disse resultatene vil informere modifikasjoner om tiltakene.
- En prøvestørrelse på 90 deltakere forventes å være tilstrekkelig til å oppfylle våre mål.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Staci M Peron, Ph.D.
- Telefonnummer: (240) 760-6025
- E-post: martins@mail.nih.gov
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Ta kontakt med:
- National Cancer Institute Referral Office
- Telefonnummer: 888-624-1937
- E-post: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
- Inkluderingskriterier:
- Deltakerne må selvrapportere en diagnose av NF1 eller være omsorgspersonen til et barn med NF1 (5-17 år gammel med [PNF] eller 12-17 år gammelt barn med [CNF])
Følgende for deltakeren eller omsorgspersonen til et barn, etter behov:
- Deltakere med NF1 må selvrapportere en PNF og/eller CNF-svulst (er) som er synlig for den personen eller andre
- Omsorgspersoner av et barn med NF1 må rapportere en PNF og/eller CNF -svulst (er) som barnet har som er synlig for barnet eller andre
Alderskrav:
- > = 8 år (deltakere med PNF)
- > = 12 år (deltakere med CNF)
- > = 12 år (deltakere med PNF og CNF)
- > = 18 år (bare omsorgspersoner)
- Tilgang til enheten med Internett
- Evne til å forstå engelsk og komfort som diskuterer deres medisinske tilstand på engelsk
- Evnen til voksnes deltaker eller omsorgsperson av mindre deltakere til å forstå og viljen til å signere et skriftlig informert samtykkedokument
Eksklusjonskriterier:
- Fysiske eller kognitive begrensninger som vil forhindre dem i å kunne delta i en fokusgruppe eller intervju, eller uvillighet til å gjøre det
- Hvis metning er oppfylt i en bestemt aldersgruppe, vil potensielle deltakere fra den fullførte aldersgruppen ikke lenger være kvalifisert.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Kohort 1, deltakere med PNF
Personer i alderen over 8 år med plexiform neurofibroma (PNF) tumor
|
Deltakerutfylling av spørreskjemaer og deltakelse i fokusgruppen og/eller intervjuøktene.
|
|
Kohort 2, omsorgsperson av barn med PNF
Omsorgspersoner av barn (i alderen 5-17 år) med en plexiform neurofibroma (PNF) svulst
|
Deltakerutfylling av spørreskjemaer og deltakelse i fokusgruppen og/eller intervjuøktene.
|
|
Kohort 3, deltakere med CNF
Personer 12+ år med kutane neurofibroma (CNF) svulster
|
Deltakerutfylling av spørreskjemaer og deltakelse i fokusgruppen og/eller intervjuøktene.
|
|
Kohort 4, omsorgsperson av barn med CNF
Omsorgspersoner av barn (i alderen 12-17 år) med kutane neurofibroma (CNF) svulster
|
Deltakerutfylling av spørreskjemaer og deltakelse i fokusgruppen og/eller intervjuøktene.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluere ny tumorsynlighet (DRS-PNF, DRS-CNF egenrapport/foreldre-rapport); For å velge de mest passende elementene for å vurdere disse konstruksjonene i NF1 basert på kvalitative tilbakemeldinger fra barn og voksne med NF1 og synlig PNF eller CNF
Tidsramme: Gjennom hele studien
|
De primære sluttpunktene vil være de modifiserte målene for tumorsynlighet som følge av de kvalitative dataene oppnådd fra fokusgruppene og intervjuene.
|
Gjennom hele studien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Evaluer et eksisterende mål på utseendeproblemer basert på kvalitative tilbakemeldinger fra barn og voksne med NF1 og synlige PNF- og/eller CNF -svulster og omsorgspersoner hos barn med NF1 for å bestemme dens hensiktsmessighet for NF1 klinisk tri ...
Tidsramme: Gjennom hele studien
|
Det sekundære endepunktet vil være enten Face-Q eller et nyutviklet mål på utseendeproblemer, avhengig av resultatene fra de kvalitative fokusgruppene og intervjuene.
|
Gjennom hele studien
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Neoplasmer
- Nevromuskulære sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i det perifere nervesystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Nevrodegenerative sykdommer
- Neoplasmer, nervevev
- Neoplasmer i nervesystemet
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Neoplasmer i nerveskjede
- Neoplastiske syndromer, arvelig
- Nevrokutane syndromer
- Neoplasmer i det perifere nervesystemet
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Nevrofibromatoser
- Nevrofibromatose 1
- Nevrofibrom
Andre studie-ID-numre
- 10002268
- 002268-C
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .