Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Opracowanie zgłoszonych przez pacjenta miar wyników oceniających zanieczyszczenia związane z nowotworem i obawy dotyczące wyglądu w neurofibromatozie typu 1

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: National Cancer Institute (NCI)

Opracowanie zgłoszonych przez pacjenta miar wyników oceniających zanieczyszczenia i wyglądu nowotworu w neurofibromatozie typu 1: Badanie jakościowe

Tło:

Neurofibromatoza 1 (NF1) jest chorobą, która powoduje wzrost guzów wzdłuż nerwów. Obejmują one pleksi neurofibraki (PNF) i neurofibraki skórne (CNF). Zarówno PNF, jak i CNF mogą być widoczne dla innych osób. Guzy te mogą wpływać na wygląd i jakość życia osoby. Naukowcy chcą być w stanie ocenić zmiany wyglądu przed i po leczeniu guzów NF1.

Cel:

Aby sprawdzić, czy dwa kwestionariusze mogą pomóc ocenić oceny ludzi na temat pojawienia się guzów PNF i CNF.

Uprawnienia:

Osoby w wieku 8 lat i starsze z PNF oraz osoby 12 lat i starsze z CNF lub zarówno PNF, jak i CNF. Potrzebni są także dorośli opiekunowie dzieci z PNF i CNF.

Projekt:

Uczestnicy wypełnią kwestionariusze na papierze lub telefonicznie, komputerze lub tablecie. Odpowiedzą na pytania dotyczące tego, jak wyglądają, jak się czują i jak się czują o tym, jak wyglądają.

Uczestnicy spotkają się w co najmniej 1 zdalnej grupie fokusowej lub indywidualnej rozmowie kwalifikacyjnej. Spotkanie potrwa około 1 godziny. Każda grupa będzie obejmować od 3 do 5 osób, zorganizowanych według wieku: od 8 do 11 lat, 12 do 17 lat, od 18 do 29 lat i ponad 30 lat. Dorosłych opiekunów spotkają się w grupie z innymi opiekunami.

Omówią swoje objawy NF1; Jak wyglądają ich guzy; co myślą o tym, jak wyglądają ich guzy; i ich codzienne czynności. Opowiedzą na temat 2 kwestionariuszy na temat wyglądu.

Grupa i indywidualne spotkania będą nagrane i przepisywane audio. Informacje, które mogą ujawnić poszczególne tożsamości, zostaną usunięte.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tło:

  • Osoby z neurofibromatozą typu 1 (NF1) mogą rozwijać guzy neurofibraka pleksyw (PNF) i skórne (CNF), które mogą wpływać na wygląd fizyczny i jakość życia.
  • Do tej pory nie ma zweryfikowanych środków zgłaszanych przez pacjenta (PRO) w celu oceny zniekształceń lub problemów związanych z wyglądem dla pacjentów z tymi guzami.
  • Ocena odpowiedzi w grupie roboczej Neurofibromatosis i Schwannomatosis (Reins), która obejmuje profesjonalistów z wielu dyscyplin i przedstawicieli pacjentów, dokonała przeglądu zanieczyszczeń i problemów związanych z potencjalnym zastosowaniem w badaniach badań klinicznych PNF i CNF.
  • Grupa zmodyfikowała istniejące elementy, aby utworzyć skalę oceny zniekształcenia dla guzów PNF i CNF (DRS-PNF i DRS-CNF).
  • Wśród mierników obaw związanych z sprawdzonymi przez Reins Pro Group, FACE-Q był najlepszym kandydatem do zastosowania w badaniach klinicznych NF1, ale będzie musiał być jakościowo przeanalizowany w celu potwierdzenia jej stosowności. Skala modułu czaszkowo-twarzowego twarzy-Skala stresu wyglądu składa się z 8 pozycji i ocenia psychospołeczny wpływ zniekształcenia związanego z NF1 dla pacjentów w wieku od 8 do 29 lat.

Podstawowy cel:

-Aby ocenić nowo opracowane pomiary oszperek (DRS-PNF i DRS-CNF) i wybierz najbardziej odpowiednie pozycje do oceny tych konstruktów w NF1 w oparciu o jakościowe informacje zwrotne od dzieci przez dorosłych z NF1 i opiekunów pacjentów z pediatrą, aby wykorzystać jako punkty końcowe w badaniach klinicznych.

Uprawnienia:

  • Wiek ponad 8 lat dla guzów PNF i 12+ lat dla guzów CNF
  • Zgłoszona przez siebie diagnozę NF1 z guzem (guzem (S) PNF i/lub CNF lub opiekuna dziecka z NF1 z widocznym guzem (guzem (S) CNF CNF
  • Wygodne omawianie stanu zdrowia w języku angielskim
  • Dostęp do urządzenia z Internetem

Projekt:

  • Jest to badanie jakościowe, które ma na celu zapisanie dzieci za pośrednictwem dorosłych z guzami PNF i/lub CNF oraz opiekunów dziecka z tymi guzami, aby wziąć udział w grupach fokusowych i wywiadach na temat domen i miar zainteresowania. Wyniki te będą informować o modyfikacjach środków.
  • Oczekuje się, że wielkość próby 90 uczestników będzie wystarczająca do osiągnięcia naszych celów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

110

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
        • Rekrutacyjny
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z neurofibromatozą typu 1 (NF1) lub są opiekunem dziecka z NF1 (5-17 lat z splotowym neurofibrakiem [PNF] lub 12-17 lat z neurofibrakiem skórnym [CNF]).

Opis

  • Kryteria włączenia:
  • Uczestnicy muszą zgłaszać diagnozę NF1 lub być opiekunem dziecka z NF1 (5-17 lat z [PNF] lub 12-17 lat dziecka z [CNF])

W stosownych przypadkach dla uczestnika lub opiekuna dziecka:

  • Uczestnicy z NF1 muszą zgłosić się do guza (ów) PNF i/lub CNF, który jest widoczny dla tej osoby lub innych
  • Opiekunowie dziecka z NF1 muszą zgłosić guz (PNF i/lub CNF, który ma dziecko, które jest widoczne dla dziecka lub innych

  • Wymagania wieku:

    • > = 8 lat (uczestnicy z PNF)
    • > = 12 lat (uczestnicy z CNF)
    • > = 12 lat (uczestnicy z PNF i CNF)
    • > = 18 lat (tylko opiekunowie)
  • Dostęp do urządzenia z Internetem
  • Zdolność do zrozumienia angielskiego i komfortu omawiające ich stan zdrowia w języku angielskim
  • Zdolność dorosłych uczestników lub opiekuna mniejszych uczestników do zrozumienia i gotowość do podpisania pisemnego dokumentu świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  • Ograniczenia fizyczne lub poznawcze, które uniemożliwiłyby im uczestnictwo w grupie fokusowej lub wywiadu lub niechęć do tego
  • Jeśli nasycenie zostało spełnione w określonej grupie wiekowej, potencjalni uczestnicy z tej ukończonej grupy wiekowej nie będą już kwalifikować się.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta 1, uczestnicy z PNF
Osoby w wieku 8 lat z guzem pleksi neurofibroma (PNF)
Inny: Ramię 1
Ukończenie kwestionariuszy i udział w grupach fokusowych i/lub sesjach wywiadów.
Kohorta 2, opiekun dzieci z PNF
Opiekunowie dzieci (w wieku 5-17 lat) z guzem pleksi neurofibraka (PNF)
Inny: Ramię 1
Ukończenie kwestionariuszy i udział w grupach fokusowych i/lub sesjach wywiadów.
Kohorta 3, uczestnicy z CNF
Osoby w wieku 12 lat z guzami neurofibraka skórnego (CNF)
Inny: Ramię 1
Ukończenie kwestionariuszy i udział w grupach fokusowych i/lub sesjach wywiadów.
Kohorta 4, opiekun dzieci z CNF
Opiekunowie dzieci (w wieku 12-17 lat) z nowotworami neurofibraka skórnego (CNF)
Inny: Ramię 1
Ukończenie kwestionariuszy i udział w grupach fokusowych i/lub sesjach wywiadów.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń nową widoczność guza (DRS-PNF, DRS-CNF samoocena/raport rodzica); Aby wybrać najbardziej odpowiednie pozycje do oceny tych konstrukcji w NF1 na podstawie jakościowych informacji zwrotnych od dzieci i dorosłych z NF1 i widocznym PNF lub CNF
Ramy czasowe: Podczas badania
Podstawowymi punktami końcowymi będą zmodyfikowane miary widoczności guza wynikające z danych jakościowych uzyskanych z grup fokusowych i wywiadów.
Podczas badania

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń istniejącą miarę obaw związanych z wyglądem oparte na jakościowych informacji zwrotnych od dzieci i dorosłych z nowotworami NF1 oraz guzami PNF i/lub CNF oraz opiekunów dzieci z NF1 w celu ustalenia jego odpowiedniości dla NF1 klinicznej Tri ...
Ramy czasowe: Podczas badania
Wtórnym punktem końcowym będzie albo FACE-Q lub nowo opracowana miara obaw związanych z wyglądem, w zależności od wyników jakościowych grup fokusowych i wywiadów.
Podczas badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Śledczy

  • Główny śledczy: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

12 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 10002268
  • 002268-C

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Badanie to będzie zgodne z polityką zarządzania danymi NIH i udostępniania (DMS), która dotyczy wszystkich nowych i trwających badań finansowanych przez NIH w IRP, na dzień 25 stycznia 2023 r., Która jest związana z ZIA, z protokołem klinicznym, który przechodzi przegląd naukowy.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane zostaną udostępniane po zakończeniu podstawowego punktu końcowego według planu udostępniania zarządzania danymi.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dane można wymagać, kontaktując się z głównym badaczem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj