Développement de mesures de résultats signalées par le patient évaluant les problèmes de défiguration et d'apparence liés aux tumeurs dans la neurofibromatose de type 1
Développement de mesures de résultats signalées par le patient Évaluation des problèmes de défiguration et d'apparence liés aux tumeurs dans la neurofibromatose de type 1: une étude qualitative
Arrière-plan:
La neurofibromatose 1 (NF1) est une maladie qui fait croître les tumeurs le long des nerfs. Il s'agit notamment des neurofibromes plexiformes (PNF) et des neurofibromes cutanés (CNF). Le PNF et le CNF peuvent être visibles pour d'autres personnes. Ces tumeurs peuvent affecter l'apparence et la qualité de vie d'une personne. Les chercheurs veulent être en mesure d'évaluer les changements d'apparence avant et après le traitement des tumeurs NF1.
Objectif:
Pour voir si deux questionnaires peuvent aider à évaluer les notes des personnes sur l'apparence de leurs tumeurs PNF et CNF.
Admissibilité:
Personnes âgées de 8 ans et plus avec PNF et les personnes de 12 ans et plus avec CNF ou PNF et CNF. Des soignants adultes des enfants atteints de PNF et de CNF sont également nécessaires.
Conception:
Les participants rempliront des questionnaires sur papier ou par téléphone, ordinateur ou tablette. Ils répondront aux questions sur leur apparence, comment ils se sentent et ce qu'ils ressentent de leur apparence.
Les participants se réuniront dans au moins 1 groupe de discussion à distance ou entretien individuel. La réunion durera environ 1 heure. Chaque groupe comprendra 3 à 5 personnes, organisé par âge: 8 à 11 ans, 12 à 17 ans, 18 à 29 ans et plus de 30 ans. Les soignants adultes se réuniront en groupe avec d'autres soignants.
Ils discuteront de leurs symptômes NF1; à quoi ressemblent leurs tumeurs; comment ils ressentent à l'apparence de leurs tumeurs; et leurs activités quotidiennes. Ils donneront leur avis sur 2 questionnaires sur l'apparence.
Les réunions du groupe et individuelles seront enregistrées et transcrites audio. Les informations qui peuvent révéler des identités individuelles seront supprimées.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Arrière-plan:
- Les individus atteints de neurofibromatose de type 1 (NF1) peuvent développer des tumeurs de neurofibrome plexiforme (PNF) et cutanée (CNF), qui peuvent toutes deux avoir un impact sur son apparence physique et sa qualité de vie.
- À ce jour, il n'y a pas de mesures de résultats (PR) signalées par le patient validées pour évaluer la défiguration ou les préoccupations liées à l'apparence pour les patients atteints de ces tumeurs.
- L'évaluation de la réponse dans le groupe de travail de neurofibromatose et de schwannomatose (REINS), qui comprend des professionnels de plusieurs disciplines et représentants des patients, a examiné les mesures de défiguration et d'apparence des mesures pour une utilisation potentielle dans les essais de recherche clinique PNF et CNF.
- Le groupe a modifié les éléments existants pour créer l'échelle de notation de défiguration pour les tumeurs PNF et CNF (DRS-PNF et DRS-CNF).
- Parmi les mesures de préoccupations en apparence examinées par le groupe Reins Pro, le FACE-Q était le meilleur candidat pour une utilisation dans les essais cliniques de NF1, mais devra être analysé qualitativement pour confirmer sa pertinence. L'échelle FACE-Q Craniofacial - L'échelle de détresse en apparence se compose de 8 éléments et évalue l'impact psychosocial de la défiguration liée à la tumorale NF1 pour les patients de 8 à 29 ans.
Objectif principal:
-Pour évaluer les mesures nouvellement développées de la défiguration (DRS-PNF et DRS-CNF) et sélectionner les éléments les plus appropriés pour évaluer ces constructions dans NF1 sur la base des commentaires qualitatifs des enfants par le biais d'adultes atteints de NF1 et des soignants des patients pédiatriques à utiliser comme critères d'évaluation dans les essais cliniques.
Admissibilité:
- Âgé de 8 ans et plus pour les tumeurs PNF et plus de 12 ans pour les tumeurs du CNF
- Diagnostic autodéclaré de NF1 avec une (s) tumeur PNF et / ou CNF ou un soignant d'un enfant atteint de NF1 avec PNF visible et / ou tumeur (s) CNF visible
- À l'aise de discuter de leur état de santé en anglais
- Accès à l'appareil avec Internet
Conception:
- Il s'agit d'une étude qualitative qui cherche à inscrire les enfants par le biais d'adultes atteints de tumeurs PNF et / ou de CNF et les soignants d'un enfant atteint de ces tumeurs pour participer à des groupes de discussion et des entretiens sur les domaines et les mesures d'intérêt. Ces résultats éclaireront les modifications des mesures.
- Une taille d'échantillon de 90 participants devrait être suffisante pour atteindre nos objectifs.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Staci M Peron, Ph.D.
- Numéro de téléphone: (240) 760-6025
- E-mail: martins@mail.nih.gov
Lieux d'étude
-
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Recrutement
- National Institutes of Health Clinical Center
-
Contact:
- National Cancer Institute Referral Office
- Numéro de téléphone: 888-624-1937
- E-mail: ncimo_referrals@mail.nih.gov
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
- Critères d'inclusion:
- Les participants doivent auto-évaluer un diagnostic de NF1 ou être le soignant d'un enfant atteint de NF1 (5-17 ans avec [PNF] ou un enfant de 12-17 ans avec [CNF]))
Ce qui suit pour le participant ou le soignant d'un enfant, selon le cas:
- Les participants avec NF1 doivent auto-évaluer une tumeur PNF et / ou CNF qui est visible pour cet individu ou d'autres
- Les soignants d'un enfant atteint de NF1 doivent signaler une tumeur PNF et / ou CNF que l'enfant a qui est visible pour l'enfant ou les autres
Exigences d'âge:
- > = 8 ans (participants avec PNF)
- > = 12 ans (participants avec CNF)
- > = 12 ans (participants avec PNF et CNF)
- > = 18 ans (soignants uniquement)
- Accès à l'appareil avec Internet
- Capacité à comprendre l'anglais et le réconfort en discutant de leur état de santé en anglais
- La capacité des participants adultes ou du soignant des participants mineurs à comprendre et la volonté de signer un document de consentement éclairé écrit écrit
Critères d'exclusion:
- Limitations physiques ou cognitives qui les empêcheraient de pouvoir participer à un groupe de discussion ou à un entretien, ou la réticence à le faire
- Si la saturation a été rencontrée dans un groupe d'âge particulier, les participants potentiels de ce groupe d'âge terminé ne seront plus éligibles.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Cohorte 1, participants avec PNF
Individus âgés de 8 ans et plus avec une tumeur au neurofibrome plexiforme (PNF)
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Achèvement des participants des questionnaires et participation aux groupes de discussion et / ou des séances d'entrevue.
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Cohorte 2, soignant des enfants atteints de PNF
Soignants des enfants (5 à 17 ans) avec une tumeur au neurofibrome plexiforme (PNF)
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Achèvement des participants des questionnaires et participation aux groupes de discussion et / ou des séances d'entrevue.
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Cohorte 3, participants avec CNF
Individus âgés de 12 ans et plus de tumeurs de neurofibrome cutané (CNF)
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Achèvement des participants des questionnaires et participation aux groupes de discussion et / ou des séances d'entrevue.
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Cohorte 4, soignant des enfants atteints de CNF
Soignants des enfants (12-17 ans) avec des tumeurs cutanées de neurofibrome (CNF)
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Achèvement des participants des questionnaires et participation aux groupes de discussion et / ou des séances d'entrevue.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer la visibilité d'une nouvelle tumeur (DRS-pNF, auto-évaluation DRS-cNF/rapport parental) ; sélectionner les éléments les plus appropriés pour évaluer ces constructions dans la NF1 sur la base des commentaires qualitatifs des enfants et des adultes atteints de NF1 et de pNF ou de cNF visibles
Délai: Tout au long de l'étude
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Les principaux critères d'évaluation seront les mesures modifiées de la visibilité tumorale résultant des données qualitatives obtenues à partir des groupes de discussion et des entretiens.
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Tout au long de l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluez une mesure existante des problèmes d'apparence basés sur les commentaires qualitatifs des enfants et des adultes atteints de NF1 et de tumeurs PNF et / ou de CNF visibles et soignants des enfants atteints de NF1 pour déterminer sa pertinence pour le tri ... NF1 Tri ...
Délai: Tout au long de l'étude
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Le critère d'évaluation secondaire sera soit le FACE-Q ou une mesure nouvellement développée des problèmes d'apparence, en fonction des résultats des groupes de discussion et des entretiens qualitatifs.
|
Tout au long de l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
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Autres numéros d'identification d'étude
- 10002268
- 002268-C
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