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Desenvolvimento de medidas de resultados relatados pelo paciente que avaliam as preocupações e a aparência relacionadas ao tumor no tipo neurofibromatose tipo 1

13 de agosto de 2026 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)

Desenvolvimento de medidas de resultado relatadas pelo paciente que avaliam as preocupações e a aparência relacionadas ao tumor no tipo de neurofibromatose tipo 1: um estudo qualitativo

Fundo:

A neurofibromatose 1 (NF1) é uma doença que faz com que os tumores cresçam ao longo dos nervos. Estes incluem neurofibromas plexiformes (PNF) e neurofibromas cutâneos (CNF). Tanto o PNF quanto o CNF podem ser visíveis para outras pessoas. Esses tumores podem afetar a aparência e a qualidade de vida de uma pessoa. Os pesquisadores desejam poder avaliar mudanças na aparência antes e após o tratamento para tumores NF1.

Objetivo:

Para ver se dois questionários podem ajudar a avaliar as classificações das pessoas sobre o aparecimento de seus tumores PNF e CNF.

Elegibilidade:

Pessoas com 8 anos ou mais com PNF e pessoas com 12 anos ou mais, com CNF ou PNF e CNF. Cuidadores adultos de crianças com PNF e CNF também são necessários.

Projeto:

Os participantes concluirão questionários no papel ou por telefone, computador ou tablet. Eles responderão a perguntas sobre como se parecem, como se sentem e como se sentem sobre a aparência.

Os participantes se reunirão em pelo menos 1 grupo de foco remoto ou entrevista individual. A reunião durará cerca de 1 hora. Cada grupo incluirá 3 a 5 pessoas, organizado aos 8 a 11 anos, 12 a 17 anos, 18 a 29 anos e mais de 30 anos. Os cuidadores adultos se reunirão em um grupo com outros cuidadores.

Eles discutirão seus sintomas de NF1; como seus tumores parecem; Como eles se sentem sobre a aparência de seus tumores; e suas atividades diárias. Eles darão suas opiniões sobre 2 questionários sobre a aparência.

O grupo e as reuniões individuais serão gravadas em áudio e transcritas. Informações que podem revelar identidades individuais serão removidas.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fundo:

  • Indivíduos com neurofibromatose tipo 1 (NF1) podem desenvolver tumores de neurofibroma plexiforme (PNF) e cutâneo (CNF), os quais podem afetar a aparência física e a qualidade de vida.
  • Até o momento, não há medidas validadas de desfecho relatado pelo paciente (PRO) para avaliar as preocupações relacionadas à desfiguração ou à aparência para os pacientes com esses tumores.
  • A avaliação da resposta na neurofibromatose e no grupo de trabalho Pro (REINS) Pro, que inclui profissionais de várias disciplinas e representantes de pacientes, revisou a desfiguração e a aparência de preocupações de medidas para uso potencial em ensaios de pesquisa clínica de PNF e CNF.
  • O grupo modificou os itens existentes para criar a escala de classificação de desfiguração para tumores PNF e CNF (DRS-PNF e DRS-CNF).
  • Entre as medidas das preocupações de aparência revisadas pelo Grupo Reins Pro, o FACE-Q foi o principal candidato para uso em ensaios clínicos de NF1, mas precisará ser qualitativamente analisado para confirmar sua adequação. O módulo craniofacial FACE-Q-A escala de angústia de aparência consiste em 8 itens e avalia o impacto psicossocial da desfiguração relacionada à Tumor por NF1 para os pacientes com 8 a 29 anos de idade.

Objetivo Primário:

-Para avaliar medidas recém-desenvolvidas de desfiguração (DRS-PNF e DRS-CNF) e selecione os itens mais apropriados para avaliar essas construções no NF1 com base no feedback qualitativo de crianças através de adultos com NF1 e cuidadores de pacientes pediátricos para usar como pontos de extremidade em ensaios clínicos.

Elegibilidade:

  • Idade de 8 anos ou mais para tumores PNF e mais de 12 anos para tumores CNF
  • Diagnóstico autorreferido de NF1 com um tumor PNF e/ou CNF ou cuidador de uma criança com NF1 com PNF visível e/ou tumor (s) CNF
  • Confortável discutindo sua condição médica em inglês
  • Acesso ao dispositivo com internet

Projeto:

  • Este é um estudo qualitativo que busca matricular crianças através de adultos com tumores de PNF e/ou CNF e cuidadores de uma criança com esses tumores para participar de grupos focais e entrevistas sobre os domínios e medidas de interesse. Esses resultados informarão modificações nas medidas.
  • Espera -se que um tamanho de amostra de 90 participantes seja suficiente para atingir nossos objetivos.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

110

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
        • Recrutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

indivíduos com neurofibromatose tipo 1 (NF1) ou o cuidador de uma criança com NF1 (5-17 anos com neurofibroma plexiforme [PNF] ou 12-17 anos com neurofibroma cutâneo [CNF]).

Descrição

  • Critérios de inclusão:
  • Os participantes devem auto-relatar um diagnóstico de NF1 ou ser o cuidador de uma criança com NF1 (5-17 anos com [PNF] ou 12 a 17 anos de idade com [CNF])

O seguinte para o participante ou cuidador de uma criança, conforme apropriado:

  • Os participantes com NF1 devem auto-relatar um tumor PNF e/ou CNF que é visível para esse indivíduo ou outros
  • Os cuidadores de uma criança com NF1 devem relatar um tumor PNF e/ou CNF que a criança tem que é visível para a criança ou outros

  • Requisitos de idade:

    • > = 8 anos (participantes com PNF)
    • > = 12 anos (participantes com CNF)
    • > = 12 anos (participantes com PNF e CNF)
    • > = 18 anos (apenas cuidadores)
  • Acesso ao dispositivo com internet
  • Capacidade de entender o inglês e o conforto discutindo sua condição médica em inglês
  • A capacidade do participante adulto ou do cuidador de participantes menores de entender e a vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito

Critérios de exclusão:

  • Limitações físicas ou cognitivas que os impediriam de participar de um grupo de foco ou entrevista, ou a falta de vontade de fazê -lo
  • Se a saturação tiver sido atendida dentro de uma faixa etária específica, os participantes em potencial dessa faixa etária concluída não serão mais elegíveis.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Coorte 1, participantes com PNF
Indivíduos com mais de 8 anos com tumor de neurofibroma plexiforme (PNF)
Outro: Braço 1
Conclusão dos participantes de questionários e participação em grupos focais e/ou sessões de entrevista.
Coorte 2, cuidador de crianças com PNF
Cuidadores de crianças (de 5 a 17 anos) com um tumor de neurofibroma plexiforme (PNF)
Outro: Braço 1
Conclusão dos participantes de questionários e participação em grupos focais e/ou sessões de entrevista.
Coorte 3, participantes com CNF
Indivíduos com mais de 12 anos com tumores cutâneos de neurofibroma (CNF)
Outro: Braço 1
Conclusão dos participantes de questionários e participação em grupos focais e/ou sessões de entrevista.
Coorte 4, cuidador de crianças com CNF
Cuidadores de crianças (de 12 a 17 anos) com tumores cutâneos de neurofibroma (CNF)
Outro: Braço 1
Conclusão dos participantes de questionários e participação em grupos focais e/ou sessões de entrevista.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie a nova visibilidade do tumor (DRS-PNF, DRS-CNF autorrelato/relato pai); Para selecionar os itens mais apropriados para avaliar essas construções no NF1 com base no feedback qualitativo de crianças e adultos com NF1 e PNF visível ou CNF
Prazo: ao longo do estudo
Os pontos finais primários serão as medidas modificadas da visibilidade do tumor resultantes dos dados qualitativos obtidos dos grupos focais e entrevistas.
ao longo do estudo

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie uma medida existente de preocupações de aparência com base no feedback qualitativo de crianças e adultos com NF1 e Tumores PNF visíveis e/ou CNF e cuidadores de crianças com NF1 para determinar sua adequação para NF1 Clinical Tri ...
Prazo: ao longo do estudo
O terminal secundário será o Face-Q ou uma medida recém-desenvolvida das preocupações com a aparência, dependendo dos resultados dos grupos focais qualitativos e entrevistas.
ao longo do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Cancer Institute (NCI)

Investigadores

  • Investigador principal: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de março de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

17 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

18 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de agosto de 2026

Última verificação

12 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 10002268
  • 002268-C

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Este estudo cumprirá a política de gerenciamento e compartilhamento de dados do NIH (DMS), que se aplica a todas as pesquisas novas e contínuas financiadas pelo NIH no IRP, em 25 de janeiro de 2023, que estão associadas a um Zia, a um protocolo clínico que sofre uma revisão científica.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados serão compartilhados após a conclusão do endpoint primário de acordo com o plano de compartilhamento de gerenciamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os dados podem ser solicitados entrando em contato com o investigador principal.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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