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Sviluppo di misure di esito riportate dal paziente che valutano la deturpazione correlata al tumore e le preoccupazioni sull'aspetto nella neurofibromatosi di tipo 1

13 agosto 2026 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)

Sviluppo di misure di esito riportate dal paziente che valutano la deturpazione correlata al tumore e le preoccupazioni sull'aspetto nella neurofibromatosi di tipo 1: uno studio qualitativo

Sfondo:

La neurofibromatosi 1 (NF1) è una malattia che provoca la crescita dei tumori lungo i nervi. Questi includono neurofibromi plessiformi (PNF) e neurofibromi cutanei (CNF). Sia PNF che CNF possono essere visibili ad altre persone. Questi tumori possono influenzare l'aspetto e la qualità della vita di una persona. I ricercatori vogliono essere in grado di valutare i cambiamenti nell'aspetto prima e dopo il trattamento per i tumori NF1.

Obiettivo:

Per vedere se due questionari possono aiutare a valutare le valutazioni delle persone sull'aspetto dei loro tumori PNF e CNF.

Ammissibilità:

Persone di età pari o superiore a 8 anni con PNF e persone di età pari o superiore a 12 anni con CNF o PNF e CNF. Sono inoltre necessari caregiver adulti di bambini con PNF e CNF.

Progetto:

I partecipanti completeranno questionari su carta o per telefono, computer o tablet. Risponderanno a domande su come sembrano, su come si sentono e su come si sentono per il loro aspetto.

I partecipanti si incontreranno in almeno 1 focus group remoto o colloquio individuale. L'incontro durerà circa 1 ora. Ogni gruppo includerà da 3 a 5 persone, organizzate per età: da 8 a 11 anni, da 12 a 17 anni, 18-29 anni e oltre 30 anni. I caregiver per adulti si incontreranno in un gruppo con altri caregiver.

Discuteranno i loro sintomi NF1; come appaiono i loro tumori; come si sentono per l'aspetto dei loro tumori; e le loro attività quotidiane. Daranno le loro opinioni su 2 questionari sull'aspetto.

Le riunioni di gruppo e individuali saranno registrate e trascritte audio. Le informazioni che possono rivelare le identità individuali verranno rimosse.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sfondo:

  • Gli individui con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) possono sviluppare tumori plexiformi (PNF) e cutaneo (CNF) di neurofibroma, entrambi i quali possono influire sull'aspetto fisico e sulla qualità della vita.
  • Ad oggi, non esistono misure di esito riportate dal paziente (PRO) validate per valutare la deturpazione o le preoccupazioni relative all'aspetto per i pazienti con questi tumori.
  • La valutazione della risposta nella neurofibromatosi e nella schwannomatosi (Reins) Pro Working Group, che include professionisti di più discipline e rappresentanti dei pazienti, ha esaminato le misure di deturpazione e di aspetto per l'uso potenziale negli studi di ricerca clinica PNF e CNF.
  • Il gruppo ha modificato gli elementi esistenti per creare la scala di valutazione della deturpazione per i tumori PNF e CNF (DRS-PNF e DRS-CNF).
  • Tra le misure delle preoccupazioni sull'aspetto esaminate dal gruppo Reins Pro, il Face-Q è stato il miglior candidato per l'uso negli studi clinici NF1, ma dovrà essere analizzato qualitativamente per confermarne l'adeguatezza. Il modulo craniofacciale facciale-Q-La scala di disagio di aspetto è costituita da 8 elementi e valuta l'impatto psicosociale della deturpazione correlata al tumore NF1 per i pazienti di età compresa tra 8 e 29 anni.

Obiettivo primario:

-Per valutare le misure di recente sviluppo della deturpazione (DRS-PNF e DRS-CNF) e selezionare gli articoli più appropriati per valutare questi costrutti in NF1 in base al feedback qualitativo dei bambini attraverso adulti con NF1 e caregiver di pazienti pediatrici da utilizzare come endpoint negli studi clinici.

Ammissibilità:

  • Età 8+ anni per tumori PNF e 12+ anni per i tumori CNF
  • Diagnosi auto-segnalata di NF1 con un tumore PNF e/o CNF o caregiver di un bambino con NF1 con tumore PNF e/o CNF visibili
  • A proprio agio nel discutere le loro condizioni mediche in inglese
  • Accesso al dispositivo con Internet

Progetto:

  • Questo è uno studio qualitativo che cerca di iscrivere i bambini attraverso adulti con tumori PNF e/o CNF e caregiver di un bambino con questi tumori per prendere parte a focus group e interviste sui settori e le misure di interesse. Questi risultati informeranno le modifiche alle misure.
  • Una dimensione del campione di 90 partecipanti dovrebbe essere sufficiente per raggiungere i nostri obiettivi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

110

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

individui con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) o sono il caregiver di un bambino con NF1 (5-17 anni con neurofibroma plexiforme [PNF] o 12-17 anni con neurofibroma cutaneo [CNF]).

Descrizione

  • Criteri di inclusione:
  • I partecipanti devono auto-segnalare una diagnosi di NF1 o essere il caregiver di un bambino con NF1 (5-17 anni con [PNF] o bambino di 12-17 anni con [CNF])

Quanto segue per il partecipante o il caregiver di un bambino, a seconda dei casi:

  • I partecipanti con NF1 devono auto-segnalare un tumore PNF e/o CNF che è visibile a quell'individuo o ad altri
  • I caregiver di un bambino con NF1 devono segnalare un tumore PNF e/o CNF che il bambino ha che è visibile al bambino o ad altri

  • Requisiti di età:

    • > = 8 anni (partecipanti con PNF)
    • > = 12 anni (partecipanti con CNF)
    • > = 12 anni (partecipanti con PNF e CNF)
    • > = 18 anni (solo caregiver)
  • Accesso al dispositivo con Internet
  • Capacità di comprendere l'inglese e il conforto che discutono delle loro condizioni mediche in inglese
  • La capacità del partecipante adulto o del caregiver di partecipanti minori di comprendere e la volontà di firmare un documento di consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Limitazioni fisiche o cognitive che impedirebbero loro di essere in grado di partecipare a un focus group o un colloquio, o riluttanza a farlo
  • Se la saturazione è stata soddisfatta all'interno di una particolare fascia d'età, i potenziali partecipanti di quella fascia di età completati non saranno più ammissibili.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Coorte 1, partecipanti con PNF
Gli individui di età superiore agli 8 anni con tumore del neurofibroma plessiforme (PNF)
Altro: Braccio 1
Completamento dei partecipanti di questionari e partecipazione alle sessioni di focus group e/o interviste.
Coorte 2, caregiver di bambini con PNF
Caregiver di bambini (di età compresa tra 5 e 17 anni) con tumore a neurofibroma plessiforme (PNF)
Altro: Braccio 1
Completamento dei partecipanti di questionari e partecipazione alle sessioni di focus group e/o interviste.
Coorte 3, partecipanti con CNF
Gli individui di età compresa tra 12 anni con i tumori del neurofibroma cutaneo (CNF)
Altro: Braccio 1
Completamento dei partecipanti di questionari e partecipazione alle sessioni di focus group e/o interviste.
Coorte 4, caregiver di bambini con CNF
Caregiver di bambini (età compresa tra 12 e 17 anni) con tumori di neurofibroma cutaneo (CNF)
Altro: Braccio 1
Completamento dei partecipanti di questionari e partecipazione alle sessioni di focus group e/o interviste.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare la nuova visibilità del tumore (DRS-PNF, DRS-CNF auto-report/Report genitore); Per selezionare gli elementi più appropriati per valutare questi costrutti in NF1 in base al feedback qualitativo di bambini e adulti con NF1 e PNF visibile o CNF
Lasso di tempo: durante lo studio
Gli endpoint primari saranno le misure modificate della visibilità del tumore risultanti dai dati qualitativi ottenuti dai focus group e dalle interviste.
durante lo studio

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valuta una misura esistente delle preoccupazioni sull'aspetto basate sul feedback qualitativo da parte di bambini e adulti con NF1 e tumori PNF e/o CNF visibili e caregiver di bambini con NF1 per determinarne l'adeguatezza per il tri ... NF1 Clinical Tri ...
Lasso di tempo: durante lo studio
L'endpoint secondario sarà il viso-Q o una misura di recente apparizione, a seconda dei risultati dei focus group qualitativi e delle interviste.
durante lo studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

18 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 agosto 2026

Ultimo verificato

12 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10002268
  • 002268-C

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Questo studio rispetterà la politica della gestione e della condivisione dei dati NIH (DMS), che si applica a tutte le nuove e continue ricerche finanziate da NIH nell'IRP, a partire dal 25 gennaio 2023, che è associata a uno ZIA, con un protocollo clinico che subisce una revisione scientifica.

Periodo di condivisione IPD

I dati verranno condivisi dopo il completamento dell'endpoint primario per il piano di condivisione della gestione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati possono essere richiesti contattando l'investigatore principale.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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