Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Potilaan ilmoittamien tulosmittausten kehittäminen, jossa arvioidaan kasvaimeen liittyvää erittelyä ja ulkonäköä koskevia huolenaiheita tyypin 1 neurofibromatoosissa

torstai 13. elokuuta 2026 päivittänyt: National Cancer Institute (NCI)

Potilaan ilmoittamien tulostoimenpiteiden kehitys kasvaimeen liittyvän erittelyn ja ulkonäön huolenaiheiden arviointi tyypin 1 neurofibromatoosissa: Laadullinen tutkimus

Tausta:

Neurofibromatoosi 1 (NF1) on sairaus, joka aiheuttaa kasvaimien kasvavan hermoja pitkin. Näitä ovat plexiform neurofibroomat (PNF) ja ihon neurofibroomat (CNF). Sekä PNF että CNF voivat olla näkyvissä muille ihmisille. Nämä kasvaimet voivat vaikuttaa ihmisen ulkonäköön ja elämänlaatuun. Tutkijat haluavat pystyä arvioimaan ulkonäön muutoksia ennen NF1 -kasvainten hoitoa ja sen jälkeen.

Tavoite:

Jos haluat nähdä, voivatko kaksi kyselylomaketta auttaa arvioimaan ihmisten luokituksia PNF- ja CNF -kasvainten ulkonäöstä.

Kelpoisuus:

8 -vuotiaat ja sitä vanhemmat ihmiset ja vanhemmat ihmiset ja vanhemmat ihmiset ja vanhemmat joko CNF: n tai sekä PNF: n ja CNF: n kanssa. Tarvitaan myös PNF: n ja CNF: n lasten hoitajia.

Design:

Osallistujat täyttävät kyselylomakkeet paperilla tai puhelimitse, tietokoneella tai tablet -laitteilla. He vastaavat kysymyksiin siitä, miltä ne näyttävät, miltä heistä tuntuu ja miltä he suhtautuvat näyttämään.

Osallistujat tapaavat ainakin yhdessä etäryhmässä tai henkilökohtaisessa haastattelussa. Kokous kestää noin tunnin. Jokainen ryhmä sisältää 3–5 ihmistä, jotka on järjestetty ikä: 8–11 vuotta, 12–17 vuotta, 18–29 vuotta ja yli 30 vuotta. Aikuisten hoitajat tapaavat ryhmässä muiden hoitajien kanssa.

He keskustelevat NF1 -oireistaan; kuinka heidän kasvaimet näyttävät; kuinka he suhtautuvat heidän kasvainsa näyttämään; ja heidän päivittäisen toiminnan. He antavat mielipiteensä kahdesta kyselylomakkeesta ulkonäöstä.

Ryhmä- ja yksittäiset kokoukset äänitetään ja kirjoitetaan. Tiedot, jotka voivat paljastaa yksittäiset identiteetit, poistetaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tausta:

  • Yksilöillä, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1), voivat kehittää plexiformia (PNF) ja ihon (CNF) neurofibroma -kasvaimia, jotka molemmat voivat vaikuttaa ihmisen fyysiseen ulkonäköön ja elämänlaatuun.
  • Tähän päivään mennessä ei ole validoitua potilaan ilmoittamaa lopputuloksen (PRO) toimenpiteitä arvioidakseen näitä kasvaimia sairastaville potilaille muodonmuutoksia tai ulkonäköön liittyviä huolenaiheita.
  • Vasteen arviointi neurofibromatoosissa ja Schwannomatoosis (REINS) Pro -työryhmässä, joka sisältää useiden tieteenalojen ja potilaan edustajien ammattilaisia, on tarkistanut vääristymisen ja ulkonäköön liittyvät toimenpiteet mahdollisesta käytöstä PNF- ja CNF: n kliinisissä tutkimuskokeissa.
  • Ryhmä muutti olemassa olevia kohteita PNF- ja CNF-kasvaimien (DRS-PNF ja DRS-CNF) vääristymisluokitusasteikko.
  • Reins Pro -konsernin tarkistamien ulkonäön huolenaiheiden joukossa Face-Q oli tärkein ehdokas käytettäväksi NF1-kliinisissä tutkimuksissa, mutta se on analysoitava laadullisesti sen tarkoituksenmukaisuuden vahvistamiseksi. Face-Q Craniofacial -moduuli-Ulkonäköhäiriöasteikko koostuu 8 kohteesta ja arvioi NF1-tuumoriin liittyvän disk.

Ensisijainen tavoite:

-Arvioida äskettäin kehitettyjä vääristymismittauksia (DRS-PNF ja DRS-CNF) ja valita sopivimmat kohteet arvioidakseen näitä rakenteita NF1: ssä, joka perustuu lasten laadulliseen palautteeseen aikuisten kautta NF1: n ja lastenhoitajien hoitajien avulla käytettäväksi päätepisteinä kliinisissä tutkimuksissa.

Kelpoisuus:

  • Ikä yli 8 vuotta PNF -kasvaimissa ja yli 12 vuotta CNF -kasvaimissa
  • NF1: n itse ilmoitettu diagnoosi PNF: n ja/tai CNF-kasvaimen (S) tai hoitajan kanssa, jolla on NF1, jolla on näkyvä PNF ja/tai CNF-kasvain (S)
  • Mukava keskustella heidän sairaudestaan ​​englanniksi
  • Pääsy laitteeseen Internetissä

Design:

  • Tämä on laadullinen tutkimus, jolla pyritään ilmoittamaan lapsille aikuisten kautta, joilla on PNF- ja/tai CNF -kasvaimet ja lapsen hoitajat, joilla on nämä kasvaimet, osallistuakseen kohderyhmiin ja haastatteluihin kiinnostavista alueista ja kiinnostavista toimenpiteistä. Nämä tulokset antavat muutokset toimenpiteisiin.
  • 90 osallistujan otoskoko odotetaan olevan riittävä tavoitteidemme saavuttamiseksi.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

110

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • Rekrytointi
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Henkilöt, joilla on tyypin 1 neurofibromatoosi (NF1) tai ovat NF1-lapsen hoitaja (5-17-vuotias plexiform neurofibroma [PNF] tai 12-17-vuotiailla, ihon neurofibroma [CNF]).

Kuvaus

  • Sisällyttämiskriteerit:
  • Osallistujien on itse ilmoitettava NF1: n diagnoosi tai NF1-lapsen hoitaja (5-17-vuotias [PNF] tai 12-17-vuotias lapsi [CNF])

Seuraavat lapsen osallistujalle tai hoitajalle, tarvittaessa:

  • NF1: n osallistujien on ilmoitettava itse PNF- ja/tai CNF-kasvain (t), jotka ovat näkyvissä kyseiselle yksilölle tai muille
  • NF1 -lapsen hoitajien on ilmoitettava PNF- ja/tai CNF -kasvaimista, jotka lapsella on, joka on lapselle tai muille näkyvä

  • Ikävaatimukset:

    • > = 8 -vuotias (osallistujat, joilla on PNF)
    • > = 12 -vuotias (osallistujat, joilla on CNF)
    • > = 12 -vuotias (osallistujat PNF: llä ja CNF: llä)
    • > = 18 vuotta (vain hoitajat)
  • Pääsy laitteeseen Internetissä
  • Kyky ymmärtää englantia ja mukavuutta keskustella heidän sairaudestaan ​​englanniksi
  • Aikuisten osallistujien tai hoitajan kyky ymmärtää ja halu allekirjoittaa kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja

Poissulkemiskriteerit:

  • Fyysiset tai kognitiiviset rajoitukset, jotka estäisivät heitä kykenemästä osallistumaan kohderyhmään tai haastatteluun tai haluttomuutta tehdä niin
  • Jos kylläisyys on saavutettu tietyssä ikäryhmässä, potentiaaliset osallistujat kyseisestä ikäryhmästä eivät enää ole kelvollisia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kohortti 1, osallistujat PNF: llä
Yksilöt ikävät yli 8 vuotta plexiform neurofibroma (PNF) -kasvaimella
Muut: Käsivarsi 1
Kyselylomakkeiden osallistujien ja osallistumisen keskittyminen kohderyhmiin ja/tai haastatteluistuntoihin.
Cohort 2, PNF -lasten hoitaja
Lasten hoitajat (5–17-vuotiaat) plexiform neurofibroma (PNF) -kasvaimella
Muut: Käsivarsi 1
Kyselylomakkeiden osallistujien ja osallistumisen keskittyminen kohderyhmiin ja/tai haastatteluistuntoihin.
Cohort 3, osallistujat CNF: llä
Yksilöt ikävät yli 12 vuotta ihon neurofibroma (CNF) -kasvaimilla
Muut: Käsivarsi 1
Kyselylomakkeiden osallistujien ja osallistumisen keskittyminen kohderyhmiin ja/tai haastatteluistuntoihin.
Cohort 4, CNF -lasten hoitaja
Lasten hoitajat (12–17-vuotiaat) ihon neurofibroma (CNF) -kasvaimilla
Muut: Käsivarsi 1
Kyselylomakkeiden osallistujien ja osallistumisen keskittyminen kohderyhmiin ja/tai haastatteluistuntoihin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi uusi tuumorin näkyvyys (DRS-PNF, DRS-CNF: n itseraportointi/vanhempien ilmoittaminen); Näiden NF1: n rakenteiden arvioimiseksi sopivimpien esineiden valitseminen lasten ja aikuisten laadullisen palautteen perusteella NF1: llä ja näkyvällä PNF: llä tai CNF: llä
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan
Ensisijaiset päätetapahtumat ovat kasvaimen näkyvyyden modifioidut mittaukset, jotka johtuvat fokusryhmistä ja haastatteluista saatujen laadullisten tietojen perusteella.
koko tutkimuksen ajan

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi nykyinen ulkonäköä koskevat huolenaiheet, jotka perustuvat NF1: n ja näkyvien PNF: n ja/tai CNF -kasvainten ja NF1 -lasten hoitajien kanssa lasten ja aikuisten laadulliseen palautteeseen, jotta voidaan määrittää sen tarkoituksenmukaisuus NF1: n kliiniseen kolmiosaan ...
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan
Toissijainen päätepiste on joko Face-Q tai hiljattain kehitetty ulkonäköä koskeva mittari riippuen laadullisten fokusryhmien ja haastattelujen tuloksista.
koko tutkimuksen ajan

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Cancer Institute (NCI)

Tutkijat

  • Päätutkija: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 15. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 17. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 14. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 12. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10002268
  • 002268-C

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämä tutkimus noudattaa NIH: n tiedonhallinta- ja jakamista (DMS) -käytäntöä, joka koskee kaikkia IRP: n uusia ja jatkuvia NIH-rahoittamia tutkimuksia 25. tammikuuta 2023 alkaen, joka liittyy ZIA: hon, kliiniseen protokollaan, joka käy läpi tieteellisen katsauksen.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot jaetaan ensisijaisen päätetapahtuman valmistumisen jälkeen tiedonhallinnan jakamissuunnitelman mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tietoja voidaan pyytää ottamalla yhteyttä päätutkijaan.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa