Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvikling af patientrapporterede udfaldsmålingsvurdering af tumorrelateret afvikling og udseendet bekymringer i neurofibromatose type 1

13. august 2026 opdateret af: National Cancer Institute (NCI)

Udvikling af patientrapporterede resultatmålinger, der vurderer tumorrelateret afvigelse og udseendet bekymringer i neurofibromatosis type 1: En kvalitativ undersøgelse

Baggrund:

Neurofibromatosis 1 (NF1) er en sygdom, der får tumorer til at vokse langs nerverne. Disse inkluderer plexiforme neurofibromer (PNF) og kutane neurofibromer (CNF). Både PNF og CNF kan være synlige for andre mennesker. Disse tumorer kan påvirke en persons udseende og livskvalitet. Forskere ønsker at være i stand til at vurdere ændringer i udseende før og efter behandling af NF1 -tumorer.

Objektiv:

For at se, om to spørgeskemaer kan hjælpe med at vurdere folks ratings om udseendet af deres PNF- og CNF -tumorer.

Støtteberettigelse:

Mennesker i alderen 8 år og ældre med PNF og mennesker 12 år og ældre enten med CNF eller både PNF og CNF. Voksne plejere af børn med PNF og CNF er også nødvendige.

Design:

Deltagerne udfylder spørgeskemaer på papir eller telefonisk, computer eller tablet. De vil besvare spørgsmål om, hvordan de ser ud, hvordan de har det, og hvordan de har det med den måde, de ser ud på.

Deltagerne mødes i mindst 1 fjernfokusgruppe eller individuel samtale. Mødet varer cirka 1 time. Hver gruppe vil omfatte 3 til 5 personer, organiseret efter alder: 8 til 11 år, 12 til 17 år, 18 til 29 år og over 30 år. Voksne plejere mødes i en gruppe med andre plejere.

De vil diskutere deres NF1 -symptomer; hvordan deres tumorer ser ud; hvordan de har det med den måde, deres tumorer ser ud på; og deres daglige aktiviteter. De vil give deres meninger om 2 spørgeskemaer om udseende.

Gruppen og individuelle møder vil blive lydoptaget og transkribert. Oplysninger, der kan afsløre individuelle identiteter, fjernes.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund:

  • Personer med neurofibromatosis type 1 (NF1) kan udvikle plexiform (PNF) og kutan (CNF) neurofibroma -tumorer, som begge kan påvirke ens fysiske udseende og livskvalitet.
  • Til dato er der ikke noget valideret patientrapporterede resultat (Pro) -foranstaltninger til at vurdere afvikling eller udseende-relaterede bekymringer for patienter med disse tumorer.
  • Responsevalueringen i neurofibromatose og Schwannomatosis (Reins) Pro Working Group, der inkluderer fagfolk fra flere discipliner og patientrepræsentanter, har gennemgået misforståelse og udseendingsproblemer til potentiel brug i PNF og CNF kliniske forskningsforsøg.
  • Gruppen modificerede eksisterende poster til at skabe disfigureringsklassificeringsskalaen for PNF- og CNF-tumorer (DRS-PNF og DRS-CNF).
  • Blandt målinger af udseende bekymringer gennemgået af Reins Pro Group var Face-Q den øverste kandidat til brug i NF1 kliniske forsøg, men skal analyseres kvalitativt for at bekræfte dens passende. Face-Q craniofacial modul-udseendet nødskala består af 8 emner og vurderer den psykosociale virkning af NF1-tumorrelateret misforståelse for patienter 8 til 29 år.

Primært mål:

-For at evaluere nyudviklede mål for disfigurering (DRS-PNF og DRS-CNF) og vælge de mest passende genstande til vurdering af disse konstruktioner i NF1 baseret på kvalitative feedback fra børn gennem voksne med NF1 og plejere af pædiatriske patienter, der skal bruges som endepunkter i kliniske forsøg.

Støtteberettigelse:

  • Alder 8+ år for PNF -tumorer og 12+ år for CNF -tumorer
  • Selvrapporteret diagnose af NF1 med en PNF og/eller CNF-tumor (r) eller plejeperson for et barn med NF1 med synlige PNF og/eller CNF-tumor (er)
  • Komfortabel med at diskutere deres medicinske tilstand på engelsk
  • Adgang til enhed med internettet

Design:

  • Dette er en kvalitativ undersøgelse, der søger at tilmelde børn gennem voksne med PNF og/eller CNF -tumorer og plejere af et barn med disse tumorer for at deltage i fokusgrupper og interviews om domæner og målinger af interesse. Disse resultater vil informere ændringer til foranstaltningerne.
  • En prøvestørrelse på 90 deltagere forventes at være tilstrækkelige til at opfylde vores mål.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

110

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • Rekruttering
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Personer med neurofibromatosis type 1 (NF1) eller være plejeperson for et barn med NF1 (5-17 år gammel med plexiform neurofibroma [PNF] eller 12-17 år gammel med kutan neurofibroma [CNF]).

Beskrivelse

  • Inkluderingskriterier:
  • Deltagerne skal selvrapportere en diagnose af NF1 eller være plejeperson for et barn med NF1 (5-17 år gammel med [PNF] eller 12-17 år gammelt barn med [CNF])

Følgende for deltageren eller plejepersonen for et barn, efter behov:

  • Deltagere med NF1 skal selvrapportere en PNF og/eller CNF-tumor (er), der er synlig for den enkelte eller andre
  • Omsorgspersoner for et barn med NF1 skal rapportere en PNF og/eller CNF -tumor (r), som barnet har, der er synligt for barnet eller andre

  • Alderskrav:

    • > = 8 år gammel (deltagere med PNF)
    • > = 12 år gammel (deltagere med CNF)
    • > = 12 år gammel (deltagere med PNF og CNF)
    • > = 18 år (kun plejere)
  • Adgang til enhed med internettet
  • Evne til at forstå engelsk og trøst diskutere deres medicinske tilstand på engelsk
  • Evnen hos voksne deltager eller plejeperson for mindre deltagere til at forstå og viljen til at underskrive et skriftligt informeret samtykke -dokument

Ekskluderingskriterier:

  • Fysiske eller kognitive begrænsninger, der ville forhindre dem i at være i stand til at deltage i en fokusgruppe eller interview, eller uvillighed til at gøre det
  • Hvis mætning er opfyldt inden for en bestemt aldersgruppe, vil potentielle deltagere fra den afsluttede aldersgruppe ikke længere være berettiget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Kohort 1, deltagere med PNF
Personer i alderen 8+ år med plexiform neurofibroma (PNF) tumor
Andet: Arm 1
Deltagerafslutning af spørgeskemaer og deltagelse i fokusgruppe (er) og/eller interviewsessioner.
Kohort 2, plejeperson for børn med PNF
Omsorgspersoner for børn (i alderen 5-17 år) med en plexiform neurofibrom (PNF) tumor
Andet: Arm 1
Deltagerafslutning af spørgeskemaer og deltagelse i fokusgruppe (er) og/eller interviewsessioner.
Kohort 3, deltagere med CNF
Personer i alderen 12+ år med kutan neurofibroma (CNF) tumorer
Andet: Arm 1
Deltagerafslutning af spørgeskemaer og deltagelse i fokusgruppe (er) og/eller interviewsessioner.
Kohort 4, plejeperson for børn med CNF
Omsorgspersoner for børn (i alderen 12-17 år) med kutan neurofibroma (CNF) tumorer
Andet: Arm 1
Deltagerafslutning af spørgeskemaer og deltagelse i fokusgruppe (er) og/eller interviewsessioner.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer ny tumorsynlighed (DRS-PNF, DRS-CNF selvrapport/forælderrapport); For at vælge de mest passende emner til vurdering af disse konstruktioner i NF1 baseret på kvalitativ feedback fra børn og voksne med NF1 og synlige PNF eller CNF
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen
De primære endepunkter vil være de modificerede målinger af tumorsynlighed som følge af de kvalitative data opnået fra fokusgrupper og interviews.
gennem hele undersøgelsen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer et eksisterende mål for udseendet bekymringer baseret på kvalitativ feedback fra børn og voksne med NF1 og synlige PNF- og/eller CNF -tumorer og plejere af børn med NF1 for at bestemme dens passende til NF1 klinisk tri ...
Tidsramme: gennem hele undersøgelsen
Det sekundære slutpunkt vil være enten Face-Q eller et nyudviklet mål for udseendet bekymringer, afhængigt af resultaterne af de kvalitative fokusgrupper og interviews.
gennem hele undersøgelsen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. marts 2025

Først opslået (Faktiske)

18. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. august 2026

Sidst verificeret

12. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10002268
  • 002268-C

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Denne undersøgelse vil overholde NIH-datastyring og deling (DMS) -politik, der gælder for alle nye og løbende NIH-finansierede forskning i IRP, fra den 25. januar 2023, der er forbundet med en ZIA, med en klinisk protokol, der gennemgår videnskabelig gennemgang.

IPD-delingstidsramme

Data deles efter afslutningen af ​​det primære slutpunkt pr. Datastyringsdelingsplan.

IPD-delingsadgangskriterier

Data kan anmodes om ved at kontakte den vigtigste efterforsker.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner