Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ontwikkeling van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten ter beoordeling van tumorgerelateerde misvorming en uiterlijk zorgen in neurofibromatosis Type 1

13 augustus 2026 bijgewerkt door: National Cancer Institute (NCI)

Ontwikkeling van door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten ter beoordeling van tumorgerelateerde misvorming en uiterlijk zorgen bij neurofibromatosis Type 1: een kwalitatief onderzoek

Achtergrond:

Neurofibromatose 1 (NF1) is een ziekte die ervoor zorgt dat tumoren langs de zenuwen groeien. Deze omvatten plexiforme neurofibromen (PNF) en cutane neurofibromen (CNF). Zowel PNF als CNF kunnen zichtbaar zijn voor andere mensen. Deze tumoren kunnen het uiterlijk en de kwaliteit van leven van een persoon beïnvloeden. Onderzoekers willen in staat zijn om veranderingen in het uiterlijk te beoordelen voor en na behandeling voor NF1 -tumoren.

Objectief:

Om te zien of twee vragenlijsten kunnen helpen bij het beoordelen van de beoordelingen van mensen over het verschijnen van hun PNF- en CNF -tumoren.

In aanmerking komen:

Mensen van 8 jaar en ouder met PNF en mensen van 12 jaar en ouder, hetzij met CNF of zowel PNF als CNF. Volwassen zorgverleners van kinderen met PNF en CNF zijn ook nodig.

Ontwerp:

Deelnemers vullen vragenlijsten op papier of per telefoon, computer of tablet in. Ze zullen vragen beantwoorden over hoe ze eruit zien, hoe ze zich voelen en hoe ze denken over de manier waarop ze eruit zien.

Deelnemers zullen elkaar ontmoeten in ten minste 1 focusgroep op afstand of individueel interview. De vergadering duurt ongeveer 1 uur. Elke groep zal 3 tot 5 personen omvatten, georganiseerd op leeftijd: 8 tot 11 jaar, 12 tot 17 jaar, 18 tot 29 jaar en meer dan 30 jaar. Volwassen zorgverleners ontmoeten elkaar in een groep met andere zorgverleners.

Ze zullen hun NF1 -symptomen bespreken; hoe hun tumoren eruit zien; hoe ze denken over de manier waarop hun tumoren eruit zien; en hun dagelijkse activiteiten. Ze zullen hun mening geven over 2 vragenlijsten over uiterlijk.

De groep en individuele vergaderingen worden audio-opgenomen en getranscribeerd. Informatie die individuele identiteiten kan onthullen, wordt verwijderd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Achtergrond:

  • Personen met neurofibromatosis type 1 (NF1) kunnen plexiforme (PNF) en cutane (CNF) neurofibroma -tumoren ontwikkelen, die beide kunnen beïnvloeden van iemands fysieke uiterlijk en kwaliteit van leven.
  • Tot op heden zijn er geen gevalideerde met patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) maatregelen om misvorming of uiterlijk gerelateerde zorgen voor patiënten met deze tumoren te beoordelen.
  • De responsevaluatie bij neurofibromatose en Schwannomatosis (Reins) Pro Working Group, waaronder professionals uit meerdere disciplines en patiëntvertegenwoordigers, heeft misvorming en uiterlijk betreffende maatregelen beoordeeld voor mogelijk gebruik in PNF- en CNF -onderzoek naar klinische onderzoeksonderzoek.
  • De groep heeft bestaande items gewijzigd om de schaal van de misvorming te maken voor PNF- en CNF-tumoren (DRS-PNF en DRS-CNF).
  • Van de maten van uiterlijk problemen die werden beoordeeld door de Reins Pro Group, was de FACE-Q de beste kandidaat voor gebruik in NF1 klinische proeven, maar zal kwalitatief moeten worden geanalyseerd om de geschiktheid ervan te bevestigen. De face-Q craniofaciale module-uiterlijk noodschaal bestaat uit 8 items en beoordeelt de psychosociale impact van NF1-tumor-gerelateerde misvorming voor patiënten van 8 tot 29 jaar oud.

Primair doelstelling:

-Om nieuw ontwikkelde maatregelen voor misvorming (DRS-PNF en DRS-CNF) te evalueren en de meest geschikte items te selecteren om deze constructen in NF1 te beoordelen op basis van kwalitatieve feedback van kinderen door volwassenen met NF1 en zorgverleners van kinderpatiënten om als eindpunten in klinische onderzoeken te gebruiken.

In aanmerking komen:

  • Leeftijd 8+ jaar voor PNF -tumoren en 12+ jaar voor CNF -tumoren
  • Zelfgerapporteerde diagnose van NF1 met een PNF- en/of CNF-tumor (s) of verzorger van een kind met NF1 met zichtbare PNF en/of CNF-tumor (s)
  • Comfortabel om hun medische toestand in het Engels te bespreken
  • Toegang tot apparaat met internet

Ontwerp:

  • Dit is een kwalitatief onderzoek dat probeert kinderen in te schrijven via volwassenen met PNF- en/of CNF -tumoren en zorgverleners van een kind met deze tumoren om deel te nemen aan focusgroepen en interviews over de domeinen en interesse maatregelen. Deze resultaten zullen wijzigingen in de maatregelen informeren.
  • Van een steekproefgrootte van 90 deelnemers wordt verwacht dat deze voldoende is om onze doelstellingen te bereiken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

110

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • Werving
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Personen met neurofibromatosis type 1 (NF1) of zijn de verzorger van een kind met NF1 (5-17 jaar oud met plexiform neurofibroma [PNF] of 12-17 jaar oud met cutaan neurofibroma [CNF]).

Beschrijving

  • Inclusiecriteria:
  • Deelnemers moeten een diagnose van NF1 zelf rapporteren of de verzorger zijn van een kind met NF1 (5-17 jaar oud met [PNF] of 12-17 jaar oud kind met [CNF])

Het volgende voor de deelnemer of de verzorger van een kind, indien van toepassing:

  • Deelnemers met NF1 moeten een PNF- en/of CNF-tumor (s) zelfrapporteren die zichtbaar is voor die persoon of anderen
  • Zorgverleners van een kind met NF1 moeten een PNF- en/of CNF -tumor (s) melden die het kind heeft dat zichtbaar is voor het kind of anderen

  • Leeftijdsvereisten:

    • > = 8 jaar oud (deelnemers met PNF)
    • > = 12 jaar oud (deelnemers met CNF)
    • > = 12 jaar oud (deelnemers met PNF en CNF)
    • > = 18 jaar (alleen zorgverleners)
  • Toegang tot apparaat met internet
  • Mogelijkheid om Engels te begrijpen en comfort te bespreken van hun medische toestand in het Engels
  • Het vermogen van volwassen deelnemer of verzorger van kleine deelnemers om te begrijpen en de bereidheid om een ​​schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te ondertekenen

Uitsluitingscriteria:

  • Fysieke of cognitieve beperkingen die zouden voorkomen dat ze kunnen deelnemen aan een focusgroep of interview, of onwil om dit te doen
  • Als aan de verzadiging is voldaan binnen een bepaalde leeftijdsgroep, komen potentiële deelnemers uit die voltooide leeftijdsgroep niet langer in aanmerking.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Cohort 1, deelnemers met PNF
Personen van 8+ jaar met plexiforme neurofibroma (PNF) tumor
Ander: ARM 1
Deelnemers voltooien van vragenlijsten en deelname aan focusgroep (s) en/of interviewsessies.
Cohort 2, verzorger van kinderen met PNF
Zorgverleners van kinderen (leeftijd 5-17 jaar) met een plexiforme neurofibroma (PNF) tumor
Ander: ARM 1
Deelnemers voltooien van vragenlijsten en deelname aan focusgroep (s) en/of interviewsessies.
Cohort 3, deelnemers met CNF
Individuen leeftijd 12+ jaar met cutane neurofibroma (CNF) tumoren
Ander: ARM 1
Deelnemers voltooien van vragenlijsten en deelname aan focusgroep (s) en/of interviewsessies.
Cohort 4, verzorger van kinderen met CNF
Zorgverleners van kinderen (van 12-17 jaar) met cutane neurofibroma (CNF) tumoren
Ander: ARM 1
Deelnemers voltooien van vragenlijsten en deelname aan focusgroep (s) en/of interviewsessies.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer nieuwe tumor zichtbaarheid (DRS-PNF, DRS-CNF zelfrapportage/ouderrapport); Om de meest geschikte items te selecteren om deze constructen in NF1 te beoordelen op basis van kwalitatieve feedback van kinderen en volwassenen met NF1 en zichtbare PNF of CNF
Tijdsspanne: Tijdens de studie
De primaire eindpunten zijn de gemodificeerde maatregelen van tumor zichtbaarheid als gevolg van de kwalitatieve gegevens verkregen uit de focusgroepen en interviews.
Tijdens de studie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evalueer een bestaande mate van uiterlijk zorgen op basis van kwalitatieve feedback van kinderen en volwassenen met NF1 en zichtbare PNF- en/of CNF -tumoren en zorgverleners van kinderen met NF1 om de geschiktheid ervan te bepalen voor NF1 Clinical Tri ...
Tijdsspanne: Tijdens de studie
Het secundaire eindpunt zal de FACE-Q zijn of een nieuw ontwikkelde maatstaf voor uiterlijk zorgen, afhankelijk van de resultaten van de kwalitatieve focusgroepen en interviews.
Tijdens de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 augustus 2026

Laatst geverifieerd

12 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 10002268
  • 002268-C

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Deze studie zal voldoen aan het NIH Data Management and Sharing (DMS) -beleid, dat van toepassing is op al het nieuwe en lopende door NIH gefinancierde onderzoek in de IRP, vanaf 25 januari 2023, dat wordt geassocieerd met een ZIA, met een klinisch protocol dat een wetenschappelijke beoordeling ondergaat.

IPD-tijdsbestek voor delen

Gegevens worden gedeeld na voltooiing van het primaire eindpunt volgens het gegevensbeheersingsplan.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gegevens kunnen worden gevraagd door contact op te nemen met de hoofdonderzoeker.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren