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Entwicklung von Patienten gemeldete Ergebnismaßnahmen zur Bewertung von tumorbedingten Entstellungen und Aussehensbedenken bei der Neurofibromatose Typ 1 1

13. August 2026 aktualisiert von: National Cancer Institute (NCI)

Entwicklung von Patienten berichteten Outcome-Maßnahmen zur Bewertung von tumorbedingten Entstellungen und Aussehensbedenken bei der Neurofibromatose Typ 1: Eine qualitative Studie

Hintergrund:

Neurofibromatose 1 (NF1) ist eine Krankheit, die dazu führt, dass Tumoren entlang der Nerven wachsen. Dazu gehören plexiforme Neurofibrome (PNF) und Hautneurofibrome (CNF). Sowohl PNF als auch CNF können für andere Menschen sichtbar sein. Diese Tumoren können das Erscheinungsbild und die Lebensqualität einer Person beeinflussen. Forscher möchten in der Lage sein, Änderungen des Aussehens vor und nach der Behandlung von NF1 -Tumoren zu bewerten.

Objektiv:

Um festzustellen, ob zwei Fragebögen dazu beitragen können, die Bewertungen der Menschen über das Erscheinungsbild ihrer PNF- und CNF -Tumoren zu bewerten.

Berechtigung:

Menschen ab 8 Jahren mit PNF und Menschen ab 12 Jahren entweder mit CNF oder sowohl mit PNF als auch mit CNF. Erwachsene Betreuer von Kindern mit PNF und CNF werden ebenfalls benötigt.

Design:

Die Teilnehmer füllen Fragebögen auf Papier oder telefonisch, Computer oder Tablet aus. Sie werden Fragen darüber beantworten, wie sie aussehen, wie sie sich fühlen und wie sie sich über die Art und Weise fühlen, wie sie aussehen.

Die Teilnehmer treffen sich in mindestens 1 Remote -Fokusgruppe oder individuellem Interview. Das Treffen dauert ungefähr 1 Stunde. Jede Gruppe wird 3 bis 5 Personen umfassen, die nach Alter: 8 bis 11 Jahre, 12 bis 17 Jahre, 18 bis 29 Jahre und über 30 Jahre organisiert sind. Erwachsene Pflegekräfte treffen sich in einer Gruppe mit anderen Betreuern.

Sie werden ihre NF1 -Symptome diskutieren; wie ihre Tumoren aussehen; wie sie sich über die Art und Weise fühlen, wie ihre Tumoren aussehen; und ihre täglichen Aktivitäten. Sie werden ihre Meinung zu 2 Fragebögen über das Aussehen abgeben.

Die Gruppen- und einzelne Besprechungen werden von audio aufgenommen und transkribiert. Informationen, die individuelle Identitäten aufzeigen können, werden entfernt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund:

  • Personen mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) können plexiforme (PNF) und kutane (CNF) Neurofibrom -Tumoren entwickeln, die sich beide auf das physikalische Erscheinungsbild und die Lebensqualität auswirken können.
  • Bisher gibt es keine validierten Patienten mit dem Patienten gemeldeten Ergebnis (Pro), um die Entstellung oder das Erscheinungsbild für Patienten mit diesen Tumoren zu bewerten.
  • Die Reaktionsbewertung in der Pro -Arbeitsgruppe für Neurofibromatose und Schwannomatose (Rins), zu der Fachkräfte aus mehreren Disziplinen und Patientenvertretern gehören, hat die Entstellungs- und Aussehensbedenken Maßnahmen für die potenzielle Verwendung in PNF- und CNF -klinischen Forschungsstudien untersucht.
  • Die Gruppe modifizierte vorhandene Elemente, um die Entstellungsbewertungsskala für PNF- und CNF-Tumoren (DRS-PNF und DRS-CNF) zu erstellen.
  • Unter den von der Rins Pro Group untersuchten Messungen des Erscheinungsbildes war das Face-Q der Top-Kandidat für die Verwendung in klinischen NF1-Studien, muss jedoch qualitativ analysiert werden, um die Angemessenheit zu bestätigen. Das Face-Q Craniofacial-Modul-Erscheinungsbekämpfungsskala besteht aus 8 Elementen und bewertet die psychosozialen Auswirkungen der NF1-Tumor-bezogenen Entstellung für Patienten im Alter von 8 bis 29 Jahren.

Hauptziel:

-Um neu entwickelte Entstellungsmaßnahmen (DRS-PNF und DRS-CNF) zu bewerten und die am besten geeigneten Elemente auszuwählen, um diese Konstrukte in NF1 zu bewerten, basierend auf qualitativen Rückmeldungen von Kindern durch Erwachsene mit NF1 und Pflegepersonen von pädiatrischen Patienten, die als Endpunkte in klinischen Studien verwendet werden können.

Berechtigung:

  • Alter 8+ Jahre für PNF -Tumoren und 12+ Jahre für CNF -Tumoren
  • Selbstberichtete Diagnose von NF1 mit einem PNF- und/oder CNF-Tumor (S) oder Pflegeperson eines Kindes mit NF1 mit sichtbaren PNF- und/oder CNF-Tumor (S)
  • Bequem über ihre Krankheit in Englisch diskutieren
  • Zugriff auf das Gerät mit Internet

Design:

  • Dies ist eine qualitative Studie, die versucht, Kinder durch Erwachsene mit PNF- und/oder CNF -Tumoren und Betreuern eines Kindes mit diesen Tumoren einzuschreiben, um an Fokusgruppen und Interviews über die Domänen und Maßnahmen von Interesse teilzunehmen. Diese Ergebnisse werden Änderungen der Maßnahmen informieren.
  • Es wird erwartet, dass eine Stichprobengröße von 90 Teilnehmern ausreicht, um unsere Ziele zu erreichen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

110

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • Rekrutierung
        • National Institutes of Health Clinical Center
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Personen mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) oder die Pflege eines Kindes mit NF1 (5-17 Jahre alt mit plexiformer Neurofibrom [PNF] oder 12-17 Jahre alt mit Hautneurofibromen [CNF]).

Beschreibung

  • Einschlusskriterien:
  • Die Teilnehmer müssen eine Diagnose von NF1 selbst ausführen oder die Pflege eines Kindes mit NF1 (5-17 Jahre alt mit [PNF] oder 12-17 Jahren mit [CNF]) sein (5-17 Jahre alt).

Das Folgende für den Teilnehmer oder die Pflegekraft eines Kindes, gegebenenfalls:

  • Teilnehmer mit NF1 müssen einen PNF- und/oder CNF
  • Betreuer eines Kindes mit NF1 müssen einen PNF- und/oder CNF -Tumor melden, dass das Kind das für das Kind oder andere sichtbar ist

  • Altersanforderungen:

    • > = 8 Jahre alt (Teilnehmer mit PNF)
    • > = 12 Jahre alt (Teilnehmer mit CNF)
    • > = 12 Jahre alt (Teilnehmer mit PNF und CNF)
    • > = 18 Jahre (nur Betreuer)
  • Zugriff auf das Gerät mit Internet
  • Fähigkeit, Englisch zu verstehen und ihre medizinische Erkrankung in Englisch zu besprechen
  • Die Fähigkeit des erwachsenen Teilnehmers oder Betreuers der Nebenbeteiligten, zu verstehen, und die Bereitschaft, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu unterzeichnen

Ausschlusskriterien:

  • Physische oder kognitive Einschränkungen, die sie daran hindern würden, an einer Fokusgruppe oder einem Interview teilzunehmen oder dies zu tun, um dies zu tun
  • Wenn innerhalb einer bestimmten Altersgruppe die Sättigung erfüllt wurde, können potenzielle Teilnehmer dieser abgeschlossenen Altersgruppe nicht mehr in Frage kommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorte 1, Teilnehmer mit PNF
Personen im Alter von mehr als 8 Jahren mit dem plexiformen Neurofibroma (PNF) -Tumor
Sonstiges: Arm 1
Der Abschluss der Fragebögen der Teilnehmer und die Teilnahme an Fokusgruppen (en) und/oder Interviewsitzungen.
Kohorte 2, Pflegekraft von Kindern mit PNF
Pflegekräfte von Kindern (5-17 Jahre) mit einem plexiformen Neurofibrom (PNF) -Tumor
Sonstiges: Arm 1
Der Abschluss der Fragebögen der Teilnehmer und die Teilnahme an Fokusgruppen (en) und/oder Interviewsitzungen.
Kohorte 3, Teilnehmer mit CNF
Personen im Alter von 12 Jahren mit Cutaneous Neurofibroma (CNF) Tumoren
Sonstiges: Arm 1
Der Abschluss der Fragebögen der Teilnehmer und die Teilnahme an Fokusgruppen (en) und/oder Interviewsitzungen.
Kohorte 4, Pflegeperson von Kindern mit CNF
Betreuer von Kindern (12-17 Jahre) mit kutanen Neurofibroma (CNF) -Tumoren
Sonstiges: Arm 1
Der Abschluss der Fragebögen der Teilnehmer und die Teilnahme an Fokusgruppen (en) und/oder Interviewsitzungen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Sichtbarkeit der neuen Tumor (DRS-PNF, DRS-CNF-Selbstbericht/Elternbericht); Um die am besten geeigneten Elemente auszuwählen, um diese Konstrukte in NF1 zu bewerten, basierend auf qualitativem Feedback von Kindern und Erwachsenen mit NF1 und sichtbarem PNF oder CNF
Zeitfenster: Während der gesamten Studie
Die primären Endpunkte sind die modifizierten Maßnahmen zur Sichtbarkeit von Tumoren, die sich aus den qualitativen Daten aus den Fokusgruppen und Interviews ergeben.
Während der gesamten Studie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie ein bestehendes Maß für das Erscheinungsbild, das auf qualitativem Feedback von Kindern und Erwachsenen mit NF1 und sichtbarem PNF- und/oder CNF -Tumoren und Betreuern von Kindern mit NF1 beruht, um die Angemessenheit für klinische NF1 -Tri zu bestimmen ...
Zeitfenster: Während der gesamten Studie
Der sekundäre Endpunkt wird entweder das Face-Q oder ein neu entwickeltes Maß für die Bedenken hinsichtlich des Erscheinungsbildes sein, abhängig von den Ergebnissen der qualitativen Fokusgruppen und Interviews.
Während der gesamten Studie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

  • Hauptermittler: Staci M Peron, Ph.D., National Cancer Institute (NCI)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

15. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. März 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. August 2026

Zuletzt verifiziert

12. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 10002268
  • 002268-C

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Diese Studie entspricht der NIH-Richtlinie für Datenmanagement- und Sharing-Richtlinien (DMS), die für alle neuen und laufenden von NIH finanzierten Forschungen im IRP ab dem 25. Januar 2023 gilt, das mit einem ZIA verbunden ist, mit einem klinischen Protokoll, das einer wissenschaftlichen Überprüfung unterzogen wird.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden nach Abschluss des primären Endpunkts gemäß dem Datenverwaltungsplan geteilt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Daten können durch Kontakt mit dem Hauptuntersucher angefordert werden.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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