Bezpečnost a účinnost intravenózního podávání přístřešků pro ALS (SCA202401)
8. září 2025 aktualizováno: Hitonowa Medical
Tato studie hodnotí bezpečnost a účinnost kmenových buněk z lidských exfoliovaných listnatých zubů kondicionovaných médií (SHED-CM) u pacientů s amyotrofní laterální sklerózou (ALS) pomocí japonské verze revidované stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Hlavním cílem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost kmenových buněk z lidských exfoliovaných listnatých zubů kondicionovaných médií u pacientů s amyotrofní laterální sklerózou (ALS), bude se zaměřeno na zlepšení neurologické funkce, zpomalení míry progrese symptomů a zlepšení kvality života pacienta.
Jaké jsou výhody této terapie oproti standardní terapii? A pro které pacienty je nejúčinnější?
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Tokyo
-
Chiyoda City, Tokyo, Japonsko, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Pacienti, kteří splňují následující kritéria pro zařazení (1) do (6) v době informovaného souhlasu
- Pacienti, kteří poskytli písemný informovaný souhlas s účastí na studii.
- Pacienti ve věku nejméně 20 let v době získání informovaného souhlasu.
- Pacienti s diagnózou izolovaných nebo familiárních ALS a diagnostikovaní jako definitivní, pravděpodobný nebo pravděpodobný laboratoř podporovaný aktualizovaným kritérii Awaji.
- Pacienti se závažností 1 nebo 2 na kritérii závažnosti ALS.
- Ambulance.
- Pacienti s bydlištěm v Japonsku, kteří mohou komunikovat v japonštině.
Kritéria pro vyloučení:
Pacienti, kteří nesplňují žádné z kritérií vyloučení (1) až (15) v době informovaného souhlasu
- Pacienti s tracheostomií
- Pacienti s anamnézou neinvazivní podpory dýchacích cest
- Pacienti s procentem FVC 60 nebo méně
- Pacienti s chronickým obstrukčním plicním onemocněním (COPD)
- Pacienti nově léčeni edaravonem nebo riluzolem (ústním) do 4 týdnů před informovaným souhlasem
- Pacienti, kteří dostávají léčbu typu HAL lékařské nohy
- Pacienti, kteří dostávají intravenózní edaravon
- Pacienti s kognitivním poškozením
- Těhotné ženy nebo pacienti, kteří mohou být těhotné
- Pacienti s vážným dýchacím, kardiovaskulárním, jaterním nebo ledvinovým onemocněním
- Pacienti s maligními nádory
- Pacienti s nekontrolovanou infekcí
- Pacienti, kteří se účastnili jiných klinických studií do 12 týdnů před získáním souhlasu
- Pacienti s anamnézou alergie na léčivo nebo těžkou alergickou chorobou (např. Anafylaktický šok) nebo souběžnou historií
- Pacienti, kteří jsou považováni za nevhodné účastnit se studie hlavního vyšetřovatele nebo koordinátora výzkumu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Přijímání studijního léčiva
Studijní lék bude podáván intravenózně při 120 ml jednou týdně po dobu 12 týdnů.
|
Tato studie bude zahrnovat informovaný souhlas, 12týdenní období pozorování, 12týdenní období správy léčiva studie a 4týdenní období sledování.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Všechny nežádoucí účinky
Časové okno: Ihned po každé správě a až 4 týdny po léčbě
|
Toto opatření zkontroluje celkový počet nežádoucích účinků (AES) hlášených během studie, kategorizované podle CTCAE VER 5.0.
|
Ihned po každé správě a až 4 týdny po léčbě
|
|
Počet klinicky významných změn ve výsledcích laboratorních testů
Časové okno: Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden a při sledování (16. týden).
|
Toto opatření bude sledovat počet událostí, kde jsou klinicky významné abnormality detekovány v laboratorních testovacích parametrech, včetně krevního počtu, biochemie a testů koagulačních funkcí.
Změny z výchozí hodnoty na sledování jsou hodnoceny na základě předdefinovaných klinických prahů.
|
Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden a při sledování (16. týden).
|
|
Počet klinicky významných změn ve vitálních funkcích
Časové okno: Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden a při sledování (16. týden).
|
Toto opatření vyhodnotí počet událostí, ve kterých dochází k klinicky významným změnám vitálních příznaků.
Parametry zahrnují systolický krevní tlak, diastolický krevní tlak, rychlost pulsu, tělesnou teplotu a SPO2.
Každá událost bude hodnocena ve dvou časových bodech: ihned po ošetření a po následné relaci, porovnáním hodnot s výchozím linií.
|
Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden a při sledování (16. týden).
|
|
Posouzení bezpečnosti během studijního období: Nežádoucí účinky - Self a další zjištění
Časové okno: Ihned po každé správě a až 4 týdny po léčbě
|
Lékařské vyšetření, subjektivní zjištění, další zjištění
|
Ihned po každé správě a až 4 týdny po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení účinnosti: ALSFRS-R
Časové okno: Změňte se z základní linie ALSFRS-R při následné relaci
|
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS u pacientů s ALS.
Tato stupnice je hodnocena od 0 do 48, čím vyšší je skóre, tím lepší.
|
Změňte se z základní linie ALSFRS-R při následné relaci
|
|
Posouzení účinnosti: %FVC
Časové okno: Změňte se z výchozí hodnoty %FVC na následné relaci
|
% nucené životně důležité kapacity u pacientů s ALS
|
Změňte se z výchozí hodnoty %FVC na následné relaci
|
|
Posouzení účinnosti: Síla přilnavosti
Časové okno: Změňte se ze síly základní linie na následné relaci
|
síla přilnavosti u pacientů s ALS
|
Změňte se ze síly základní linie na následné relaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. července 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. března 2025
První zveřejněno (Aktuální)
21. března 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
15. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SHED-CM-ALS-202401
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .