Innocuité et efficacité de l'administration intraveineuse de SHED-CM pour la SLA (SCA202401)
8 septembre 2025 mis à jour par: Hitonowa Medical
Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité des cellules souches à partir de milieux de dents à feuilles caduques exfoliés humains (SHED-CM) chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (ALS), en utilisant la version japonaise de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de la SLA (ALSFRS-R) comme indicateur.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité des cellules souches à partir de milieux de dents à feuilles caduques exfoliés humains chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA), un objectif particulier sera mis sur l'amélioration de la fonction neurologique, le ralentissement du taux de progression des symptômes et l'amélioration de la qualité de vie du patient.
Quels sont les avantages de cette thérapie par rapport à la thérapie standard? Et pour quels patients il est le plus efficace?
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
10
Phase
- Première phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Tokyo
-
Chiyoda City, Tokyo, Japon, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion:
Les patients qui répondent aux critères d'inclusion suivants (1) à (6) au moment du consentement éclairé
- Les patients qui ont donné un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude.
- Les patients âgés d'au moins 20 ans au moment de l'obtention d'un consentement éclairé.
- Les patients diagnostiqués avec une SLA isolés ou familiaux et diagnostiqués comme définis, probables ou soutenues par le laboratoire probables par des critères AWAJI mis à jour.
- Les patients atteints de gravité 1 ou 2 sur les critères de gravité de la SLA.
- Ambulatoires.
- Les patients résidant au Japon qui peuvent communiquer en japonais.
Critères d'exclusion:
Les patients qui ne répondent à aucun des critères d'exclusion (1) à (15) au moment du consentement éclairé
- Patients atteints d'une trachéotomie
- Patients ayant des antécédents de soutien respiratoire non invasif
- Patients avec un pourcentage de FVC de 60 ou moins
- Patients atteints de maladie pulmonaire obstructive chronique (MPOC)
- Patients nouvellement traités avec edaravone ou riluzole (oral) dans les 4 semaines précédant le consentement éclairé
- Patients recevant un traitement de type de jambe médical HAL
- Patients recevant une édaravone intraveineuse
- Patients souffrant de troubles cognitifs
- Femmes enceintes ou patients qui peuvent être enceintes
- Patients atteints de maladie respiratoire, cardiovasculaire, hépatique ou rénale
- Patients atteints de tumeurs malignes
- Patients atteints d'une infection non contrôlée
- Les patients qui ont participé à d'autres essais cliniques dans les 12 semaines précédant l'obtention du consentement
- Les patients atteints d'allergie médicamenteuse ou de maladie allergique sévère (par exemple, choc anaphylactique) ou des antécédents concomitants
- Les patients jugés inappropriés de participer à l'étude par le chercheur principal ou le coordinateur de la recherche.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Recevoir le médicament à l'étude
Le médicament d'étude sera administré par voie intraveineuse à 120 ml une fois par semaine pendant 12 semaines.
|
Cette étude impliquera un consentement éclairé, une période d'observation de 12 semaines, une période d'administration du médicament de 12 semaines et une période de suivi de 4 semaines.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Tous les événements indésirables
Délai: Immédiatement après chaque administration et jusqu'à 4 semaines après le traitement
|
Cette mesure vérifiera le nombre total d'événements indésirables (AE) rapportés au cours de l'étude, classés par CTCAE Ver 5.0.
|
Immédiatement après chaque administration et jusqu'à 4 semaines après le traitement
|
|
Nombre de changements cliniquement significatifs dans les résultats des tests en laboratoire
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12 et au suivi (semaine 16).
|
Cette mesure suivra le nombre d'événements où des anomalies cliniquement significatives sont détectées dans les paramètres de test de laboratoire, notamment la numération sanguine, la biochimie et les tests de fonction de coagulation.
Les changements de la ligne de base au suivi sont évalués sur la base de seuils cliniques prédéfinis.
|
Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12 et au suivi (semaine 16).
|
|
Nombre de changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux
Délai: Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12 et au suivi (semaine 16).
|
Cette mesure évaluera le nombre d'événements où des changements cliniquement significatifs dans les signes vitaux se produisent.
Les paramètres comprennent la pression artérielle systolique, la pression artérielle diastolique, le pouls, la température corporelle et le SPO2.
Chaque événement sera évalué à deux moments: immédiatement après le traitement et après la session de suivi, en comparant les valeurs à la ligne de base.
|
Baseline, semaine 4, semaine 8, semaine 12 et au suivi (semaine 16).
|
|
Évaluation de la sécurité pendant la période d'étude: événements indésirables - Résultats de soi et autres
Délai: Immédiatement après chaque administration et jusqu'à 4 semaines après le traitement
|
Examen médical, résultats subjectifs, autres résultats
|
Immédiatement après chaque administration et jusqu'à 4 semaines après le traitement
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Évaluation de l'efficacité: ALSFRS-R
Délai: Changement de la ligne de base alsfrs-R lors de la session de suivi
|
L'échelle de notation fonctionnelle de la SLA révisée chez les patients SLA.
Cette échelle est notée de 0 à 48, plus le score est élevé, mieux c'est.
|
Changement de la ligne de base alsfrs-R lors de la session de suivi
|
|
Évaluation de l'efficacité:% FVC
Délai: Changement par rapport à la ligne de base FVC à la session de suivi
|
% Capacité vitale forcée chez les patients SLA
|
Changement par rapport à la ligne de base FVC à la session de suivi
|
|
Évaluation de l'efficacité: force de préhension
Délai: Changement par rapport à la force de l'adhérence de base à la session de suivi
|
Force de l'adhérence chez les patients ALS
|
Changement par rapport à la force de l'adhérence de base à la session de suivi
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 avril 2024
Achèvement primaire (Estimé)
31 décembre 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
31 décembre 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
18 juillet 2024
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 mars 2025
Première publication (Réel)
21 mars 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
15 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
8 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Maladies de la moelle épinière
- TDP-43 Protéinopathies
- Déficits de protéostase
- Maladie du motoneurone
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- La sclérose latérale amyotrophique
Autres numéros d'identification d'étude
- SHED-CM-ALS-202401
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .