Veiligheid en werkzaamheid van intraveneuze toediening van shed-cm voor ALS (SCA202401)
8 september 2025 bijgewerkt door: Hitonowa Medical
Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van stamcellen van menselijk geëxfolieerde bladverliezende tanden geconditioneerde media (shed-CM) bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS), met behulp van de Japanse versie van de herziene ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) als indicator.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Het hoofddoel van deze studie is om de veiligheid en werkzaamheid van stamcellen te evalueren van menselijke geëxfolieerde bladverliezende tanden geconditioneerde media bij patiënten met amyotrofe laterale sclerose (ALS), een bijzondere focus zal worden gelegd op het verbeteren van de neurologische functie, het vertragen van de snelheid van symptoomprogressie en het verbeteren van de kwaliteit van het leven van de patiënt.
Wat zijn de voordelen van deze therapie ten opzichte van standaardtherapie? En voor welke patiënten is het het meest effectief?
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
10
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Tokyo
-
Chiyoda City, Tokyo, Japan, 102-0085
- Hitonowa Medical
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Patiënten die voldoen aan de volgende inclusiecriteria (1) tot (6) op het moment van geïnformeerde toestemming
- Patiënten die schriftelijke geïnformeerde toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het onderzoek.
- Patiënten die ten minste 20 jaar oud zijn op het moment van het verkrijgen van geïnformeerde toestemming.
- Patiënten met de diagnose geïsoleerde of familiale ALS en gediagnosticeerd als definitief, de waarschijnlijke of de waarschijnlijke laboratoriumondersteunde door bijgewerkte AWAJI-criteria.
- Patiënten met ernst 1 of 2 op ALS -ernstcriteria.
- Poliklinische patiënten.
- Patiënten die in Japan wonen die in het Japans kunnen communiceren.
Uitsluitingscriteria:
Patiënten die niet voldoen aan een van de uitsluitingscriteria (1) tot (15) op het moment van geïnformeerde toestemming
- Patiënten met een tracheostomie
- Patiënten met een geschiedenis van niet-invasieve ademhalingsondersteuning
- Patiënten met een percentage FVC van 60 of minder
- Patiënten met chronische obstructieve longziekte (COPD)
- Patiënten die nieuw zijn behandeld met edaravone of riluzol (mondeling) binnen 4 weken voorafgaand aan de geïnformeerde toestemming
- Patiënten die een HAL Medical Leg -type behandeling krijgen
- Patiënten die intraveneuze edaravone krijgen
- Patiënten met cognitieve stoornissen
- Zwangere vrouwen of patiënten die zwanger kunnen zijn
- Patiënten met ernstige ademhalings-, cardiovasculaire, lever- of nierziekte
- Patiënten met kwaadaardige tumoren
- Patiënten met ongecontroleerde infectie
- Patiënten die hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken binnen 12 weken voorafgaand aan het verkrijgen van toestemming
- Patiënten met een geschiedenis van medicijnallergie of ernstige allergische aandoeningen (bijv. Anafylactische schok) of gelijktijdige geschiedenis
- Patiënten die ongepast worden geacht om deel te nemen aan het onderzoek door de hoofdonderzoeker of onderzoekscoördinator.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Het ontvang van het onderzoeksdrug
Het studiemedicijn wordt eenmaal per week gedurende 12 weken intraveneus toegediend bij 120 ml.
|
Deze studie omvat geïnformeerde toestemming, een observatieperiode van 12 weken, een periode van 12 weken durende toediening van de studie van 12 weken en een follow-upperiode van 4 weken.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Alle bijwerkingen
Tijdsspanne: Onmiddellijk na elke administratie en maximaal 4 weken na de behandeling
|
Deze maatregel controleert het totale aantal bijwerkingen (AE's) dat tijdens het onderzoek is gerapporteerd, gecategoriseerd door CTCAE ver 5.0.
|
Onmiddellijk na elke administratie en maximaal 4 weken na de behandeling
|
|
Aantal klinisch significante veranderingen in de laboratoriumtestresultaten
Tijdsspanne: Baseline, week 4, week 8, week 12 en bij follow-up (week 16).
|
Deze maatregel zal het aantal gebeurtenissen bijhouden waarbij klinisch significante afwijkingen worden gedetecteerd in laboratoriumtestparameters, waaronder bloedtelling, biochemie en coagulatietests.
Veranderingen ten opzichte van baseline naar follow-up worden geëvalueerd op basis van vooraf gedefinieerde klinische drempels.
|
Baseline, week 4, week 8, week 12 en bij follow-up (week 16).
|
|
Aantal klinisch significante veranderingen in vitale tekenen
Tijdsspanne: Baseline, week 4, week 8, week 12 en bij follow-up (week 16).
|
Deze maatregel zal het aantal gebeurtenissen evalueren waarbij klinisch significante veranderingen in vitale tekenen optreden.
Parameters omvatten systolische bloeddruk, diastolische bloeddruk, polssnelheid, lichaamstemperatuur en spo2.
Elke gebeurtenis wordt op twee tijdstippen beoordeeld: onmiddellijk na de behandeling en na de follow-up sessie, waarbij waarden worden vergeleken met de basislijn.
|
Baseline, week 4, week 8, week 12 en bij follow-up (week 16).
|
|
Veiligheidsbeoordeling tijdens de studieperiode: bijwerkingen - zelf- en andere bevindingen
Tijdsspanne: Onmiddellijk na elke administratie en maximaal 4 weken na de behandeling
|
Medisch onderzoek, subjectieve bevindingen, andere bevindingen
|
Onmiddellijk na elke administratie en maximaal 4 weken na de behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Werkzaamheidsbeoordeling: ALSFRS-R
Tijdsspanne: Verander van baseline ALSFRS-R bij de follow-up sessie
|
De herziene ALS -functionele beoordelingsschaal bij ALS -patiënten.
Deze schaal wordt gescoord van 0 tot 48, hoe hoger de score, hoe beter.
|
Verander van baseline ALSFRS-R bij de follow-up sessie
|
|
Werkzaamheidsbeoordeling: %FVC
Tijdsspanne: Wijziging van baseline %FVC tijdens de follow-up sessie
|
% gedwongen vitale capaciteit bij ALS -patiënten
|
Wijziging van baseline %FVC tijdens de follow-up sessie
|
|
Werkzaamheidsbeoordeling: greepsterkte
Tijdsspanne: Verander van basislijngreepsterkte bij de follow-up sessie
|
greepsterkte bij ALS -patiënten
|
Verander van basislijngreepsterkte bij de follow-up sessie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
5 april 2024
Primaire voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 juli 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 maart 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 maart 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
15 september 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
8 september 2025
Laatst geverifieerd
1 september 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Metabole ziekten
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Voedings- en stofwisselingsziekten
- Amyotrofische laterale sclerose
Andere studie-ID-nummers
- SHED-CM-ALS-202401
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .