Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Údržba DFMO u pacientů s relapsovaným/refrakterním ewingovým sarkomem nebo osteosarkomem (DFMO)

12. května 2026 aktualizováno: Montefiore Medical Center
Účelem této studie je stanovit proveditelnost podávání DFMO pacientům s relapsovaným ewingovým sarkomem a osteosarkomem, kteří dokončili veškerou plánovanou terapii a nemají důkaz onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přibližně 30-35% pacientů diagnostikovaných s osteosarkomem nebo sarkomem Ewing se vyvine relapsované/refrakterní onemocnění a bude mít velmi špatnou prognózu. DL-alfa-difluoromethylornithin, běžně známý jako DFMO nebo efornithin, je syntetický analog aminokyselinového ornithinu. DFMO byl studován u řady různých rakovin jako terapeutického nebo chemopreventivního činidla a nyní je schválen FDA, aby se snížilo riziko relapsu u pacientů s nově diagnostikovaným vysoce rizikovým neuroblastomem. Vzhledem k tomu, že DFMO byl nyní dán více než 100 dětem s metastatickým rakovinou, dávkování a bezpečnost v této populaci je dobře zavedena. Vzhledem k stagnující míře přežití u dětí, adolescentů a mladých dospělých s relapsovaným sarkomem Ewingu a osteosarkomem v posledních několika desetiletích prozkoumá tato studie proveditelnost používání DFMO u pacientů s relapsovaným osteosarkomem a relapsovaným ewingovým sarkomem, kteří jsou bez jakéhokoli důkazu o chorobě na konci léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

15

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti <40 let v době zápisu
  • Diagnóza relapsovaného osteosarkomu nebo relapsovaného ewingského sarkomu, kteří dokončili veškerou plánovanou terapii pro relaps, jak je popsáno v protokolu, a nemají žádné důkazy o nemoci
  • Pacienti musí mít výkonnostní stav odpovídající skóre ve východní kooperativní onkologické skupině (ECOG) 0, 1 nebo 2
  • Adekvátní funkce kostní dřeně definovaná jako:
  • Počet periferních absolutních neutrofilů (ANC) větší nebo roven 750/mikrolitry
  • Počet krevních destiček větší nebo roven 75 000/mikrolitrům (nezávislý na transfuzi)
  • Přiměřená funkce ledvin definovaná kreatininem v séru na základě věku a pohlaví
  • Přiměřená funkce jater definovaná jako:
  • Celkový bilirubin ≤ 1,5 x horní hranice normálního (ULN) pro věk a
  • SGPT (alt) ≤ 5,0 x uln pro věk. Pro tuto studii je ULN 45 U/L

Kritéria pro vyloučení:

  • Těhotné nebo kojení žen
  • Pacienti nesmí mít nekontrolovanou infekci
  • Pacienti nesmí mít žádné významné mezipkurzní onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Lék: DFMO
Dávka DFMO se vypočítá na základě BSA měřené do 14 dnů před začátkem každého cyklu. Tablety mohou být spolknuty celé, žvýkané nebo rozdrcené a smíchány s měkkým jídlem nebo tekutinou.
Ostatní jména:
  • Difluormethylornithin
  • iwilfin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proveditelnost správy DFMO
Časové okno: Až 2 roky
Proveditelnost bude definována jako schopnost úspěšně podávat DFMO nejméně 80% subjektů, které iniciují terapii až do recidivy nemoci nebo dokončení maximálně povoleného trvání terapie. Výsledky budou shrnuty pomocí základní popisné statistiky.
Až 2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Event Free Survival
Časové okno: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Montefiore Medical Center

Spolupracovníci

Johns Hopkins University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

7. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. dubna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. března 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. března 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-16461

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit