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MANUTENZIONE DFMO per i pazienti con sarcoma ewing recidiva/refrattario o osteosarcoma (DFMO)

12 maggio 2026 aggiornato da: Montefiore Medical Center
Lo scopo di questo studio è di determinare la fattibilità della somministrazione di DFMO a pazienti con sarcoma Ewing recidivante e osteosarcoma che hanno completato tutta la terapia pianificata e non hanno prove di malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa il 30-35% dei pazienti con diagnosi di osteosarcoma o sarcoma Ewing svilupperà una malattia recidiva/refrattaria e porterà una prognosi molto scarsa. La dl-alfa-difluorometilornitina, comunemente noto come DFMO o eflornitina, è un analogo sintetico dell'ornitina di aminoacidi. DFMO è stato studiato in un numero di tumori diversi come agente terapeutico o chemopreventiva ed è ora approvato dalla FDA per ridurre il rischio di recidiva nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio di nuova diagnosi. Poiché DFMO è stato dato ora a oltre 100 bambini con cancro metastatico, il dosaggio e la sicurezza in questa popolazione sono ben stabiliti. Dati i tassi di sopravvivenza stagnanti per bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcoma di ewing recidivati ​​e osteosarcoma negli ultimi decenni, questo studio esplorerà la fattibilità dell'uso di DFMO nei pazienti con osteosarcoma recidivata e affinché la sarcoma di Ewing ha affrettato che sono senza prove di malattia alla fine della terapia per prevenire la riscuoltà.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Reclutamento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Alice Lee, MD
        • Contatto:
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti <40 anni di età al momento dell'arruolamento
  • Diagnosi di osteosarcoma recidivato o sarcoma ewing recidivante che hanno completato tutta la terapia pianificata per la loro ricaduta, come descritto nel protocollo, e non hanno prove di malattia
  • I pazienti devono avere uno stato di prestazione corrispondente ai punteggi ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2
  • Funzione di midollo osseo adeguato definita come:
  • Conteggio dei neutrofili assoluti periferici (ANC) maggiore o uguale a 750/microlitri
  • Conta piastrinica maggiore o uguale a 75.000/microlitri (indipendente dalla trasfusione)
  • Adeguata funzione renale definita dalla creatinina sierica in base all'età e al sesso
  • Funzione epatica adeguata definita come:
  • Bilirubina totale ≤ 1,5 x Il limite superiore di normale (ULN) per età e
  • SGPT (ALT) ≤ 5,0 x Uln per età. Per questo studio l'ULN è 45 U/L

Criteri di esclusione:

  • Femmine in gravidanza o allattamento
  • I pazienti non devono avere un'infezione non controllata
  • I pazienti non devono avere una malattia intercorrente significativa

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Droga: Dfmo
La dose DFMO verrà calcolata in base alla BSA misurata entro 14 giorni prima dell'inizio di ciascun ciclo. Le compresse possono essere inghiottite intere, masticate o schiacciate e mescolate con alimenti morbidi o liquidi.
Altri nomi:
  • Difluorometilornitina
  • Iwilfin

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fattibilità della somministrazione di DFMO
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
La fattibilità sarà definita come la capacità di somministrare con successo il DFMO ad almeno l'80% dei soggetti che iniziano la terapia fino a quando si recidiva o il completamento della durata massima della terapia. I risultati saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive di base.
Fino a 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Event Free Survival
Lasso di tempo: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Collaboratori

Johns Hopkins University

Investigatori

  • Investigatore principale: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 marzo 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-16461

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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