Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

DFMO -onderhoud voor patiënten met recidiverende/refractaire Ewing -sarcoom of osteosarcoom (DFMO)

12 mei 2026 bijgewerkt door: Montefiore Medical Center
Het doel van deze studie is om de haalbaarheid te bepalen van het toedienen van DFMO aan patiënten met recidiveren Ewing -sarcoom en osteosarcoom die alle geplande therapie hebben voltooid en geen bewijs hebben van ziekte.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Ongeveer 30-35% van de patiënten met de diagnose osteosarcoom of Ewing-sarcoom zal recidiverende/refractaire ziekte ontwikkelen en een zeer slechte prognose dragen. DL-alfa-difluoromethylornithine, algemeen bekend als dfmo of eflornithine, is een synthetisch analoog van het aminozuur ornithine. DFMO is onderzocht in een aantal verschillende kankers als een therapeutisch of een chemopreventatief middel en is nu FDA goedgekeurd om het risico op terugval te verminderen bij patiënten met nieuw gediagnosticeerd risicovol neuroblastoom. Zoals DFMO nu is gegeven aan meer dan 100 kinderen met gemetastatische kanker, is dosering en veiligheid in deze populatie goed ingeburgerd. Gezien de stagnerende overlevingspercentages voor kinderen, adolescenten en jongvolwassenen met terugvallen Ewing -sarcoom en osteosarcoom in de afgelopen decennia, zal deze studie de haalbaarheid onderzoeken van het gebruik van DFMO bij patiënten met terugvorderde osteosarcome en terugvorderde Ewing Sarcoma die zonder bewijs van de ziekte van de ziekte bij het einde van de therapie te voorkomen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten <40 jaar oud op het moment van inschrijving
  • Diagnose van recidiveren osteosarcoom of recidief Ewing -sarcoom die alle geplande therapie hebben voltooid voor hun terugval, zoals beschreven in het protocol, en geen bewijs hebben van ziekte
  • Patiënten moeten een prestatiestatus hebben die overeenkomt met de scores van de Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) van 0, 1 of 2
  • Adequate beenmergfunctie gedefinieerd als:
  • Perifere absolute neutrofielentelling (ANC) groter of gelijk aan 750/microliter
  • Ploedplaatjes telling groter of gelijk aan 75.000/microliter (transfusie -onafhankelijk)
  • Adequate nierfunctie gedefinieerd door serumcreatinine op basis van leeftijd en geslacht
  • Adequate leverfunctie gedefinieerd als:
  • Totaal bilirubine ≤ 1,5 x De bovengrens van normaal (uln) voor leeftijd en
  • SGPT (Alt) ≤ 5,0 x uln voor leeftijd. Voor deze studie is de ULN 45 U/L

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangere of borstvoedingmatige vrouwtjes
  • Patiënten mogen geen ongecontroleerde infectie hebben
  • Patiënten mogen geen significante intercurrent -ziekte hebben

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Geneesmiddel: Dfmo
DFMO -dosis wordt berekend op basis van de BSA gemeten binnen 14 dagen voorafgaand aan het begin van elke cyclus. Tabletten kunnen geheel worden ingeslikt, gekauwd of gemalen en gemengd met zacht voedsel of vloeistof.
Andere namen:
  • Difluormethylornithine
  • iwilfin

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Haalbaarheid van het beheren van DFMO
Tijdsspanne: Maximaal 2 jaar
Haalbaarheid zal worden gedefinieerd als het vermogen om DFMO met succes toe te dienen aan ten minste 80% van de proefpersonen die therapie initiëren tot het herhaling van de ziekte of voltooiing van de maximaal toegestane therapieduur. Resultaten zullen worden samengevat met behulp van basisbeschrijvende statistieken.
Maximaal 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Event Free Survival
Tijdsspanne: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Medewerkers

Johns Hopkins University

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 april 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-16461

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren