Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DFMO Utrzymanie pacjentów z nawrotowym/opornym na mięsak Ewinga lub osteosarcoma (DFMO)

12 maja 2026 zaktualizowane przez: Montefiore Medical Center
Celem tego badania jest określenie wykonalności podawania DFMO pacjentom z nawrotem mięsaka Ewing i kostniakomięsakiem, którzy ukończyli całą planowaną terapię i nie mają dowodów na chorobę.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 30–35% pacjentów ze zdiagnozowanym kostniakomięsakiem lub mięsakiem Ewing rozwinie chorobę nawrotową/oporną na leczenie i będzie miało bardzo złe rokowanie. DL-alfa-difluorometyloornityna, powszechnie znana jako DFMO lub eflornityna, jest syntetycznym analogiem ornityny aminokwasowej. DFMO badano w wielu różnych nowotworach jako środek terapeutyczny lub chemopracyjny i jest obecnie zatwierdzony przez FDA w celu zmniejszenia ryzyka nawrotu u pacjentów z nowo zdiagnozowanym neuroblastakiem wysokiego ryzyka. Ponieważ DFMO zostało teraz przekazane ponad 100 dzieciom z rakiem przerzutowym, dawkowanie i bezpieczeństwo w tej populacji jest dobrze ugruntowane. Biorąc pod uwagę wskaźnik przeżycia w stagnacji u dzieci, młodzieży i młodych dorosłych z nawrotem mięsaka Ewing i kostniakomięsakiem w ciągu ostatnich kilku dekad, badanie to zbada wykonalność stosowania DFMO u pacjentów z nawrotem kostnojniaków kostno -kostno -mózgu i nawrotu winga, które są bez dowodów na chorobę na koniec terapii w celu zapobiegania po planie choroby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

15

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci <40 lat w momencie zapisu
  • Diagnoza nawrotowego kostniakomięsaka lub nawrotowego mięsaka Ewinga, który zakończył całą planowaną terapię ich nawrotu, jak opisano w protokole, i nie mają dowodów na chorobę
  • Pacjenci muszą mieć status wydajności odpowiadający wynikach grupy Onkologii Wschodniej (ECOG) wynoszącej 0, 1 lub 2
  • Odpowiednia funkcja szpiku kostnego zdefiniowana jako:
  • Obwodowa bezwzględna liczba neutrofili (ANC) większa lub równa 750/mikrolitrom
  • Liczba płytek krwi większa lub równa 75 000/mikrolitrów (niezależna od transfuzji)
  • Odpowiednia funkcja nerek zdefiniowana przez kreatyninę w surowicy na podstawie wieku i płci
  • Odpowiednia funkcja wątroby zdefiniowana jako:
  • Całkowita bilirubina ≤ 1,5 x górna granica normy (ULN) dla wieku i
  • SGPT (ALT) ≤ 5,0 x łopatki dla wieku. W tym badaniu ULN to 45 u/l

Kryteria wykluczenia:

  • Kobiety w ciąży lub karmienia piersią
  • Pacjenci nie mogą mieć niekontrolowanej infekcji
  • Pacjenci nie mogą mieć żadnej znaczącej choroby międzykądowej

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Lek: DFMO
Dawka DFMO zostanie obliczona na podstawie BSA zmierzonej w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem każdego cyklu. Tabletki mogą być połknięte w całości, przeżute lub zmiażdżone i zmieszane z miękką żywnością lub płynem.
Inne nazwy:
  • Difluorometyloornityna
  • Iwilfin

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność administrowania DFMO
Ramy czasowe: Do 2 lat
Wykonalność zostanie zdefiniowana jako zdolność do skutecznego podawania DFMO co najmniej 80% osób, którzy inicjują terapię do czasu nawrotu choroby lub zakończenia maksymalnie dozwolonego czasu trwania terapii. Wyniki zostaną podsumowane przy użyciu podstawowej statystyki opisowej.
Do 2 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Event Free Survival
Ramy czasowe: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Montefiore Medical Center

Współpracownicy

Johns Hopkins University

Śledczy

  • Główny śledczy: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 marca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 marca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2024-16461

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj