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Entretien DFMO pour les patients atteints de sarcome ou d'ostéosarcome en rechute / réfractaire (DFMO)

12 mai 2026 mis à jour par: Montefiore Medical Center
Le but de cette étude est de déterminer la faisabilité de l'administration du DFMO à des patients atteints de sarcome d'Ewing en rechute et d'ostéosarcome qui ont terminé toute thérapie prévue et n'ont aucun signe de maladie.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Environ 30 à 35% des patients diagnostiqués avec un ostéosarcome ou un sarcome d'Ewing développeront une maladie en rechute / réfractaire et porteront un très mauvais pronostic. Le DL-alpha-difluorométhyornithine, communément appelé DFMO ou eflornithine, est un analogue synthétique de l'ornithine d'acide aminé. Le DFMO a été étudié dans un certain nombre de cancers différents en tant qu'agent thérapeutique ou chimiopréventaire et est désormais approuvé par la FDA pour réduire le risque de rechute chez les patients atteints de neuroblastome à haut risque nouvellement diagnostiqué. Comme le DFMO a maintenant été donné à plus de 100 enfants atteints de cancer métastatique, le dosage et la sécurité dans cette population sont bien établis. Compte tenu des taux de survie stagnants pour les enfants, les adolescents et les jeunes adultes atteints de sarcome et d'ostéosarcome en rechute au cours des dernières décennies, cette étude explorera la faisabilité de l'utilisation du DFMO chez les patients atteints d'ostéosarcome en rechute et de sarcome d'ewing en rechute qui est sans preuve de la fin du thérapie afin de prévenir le récit de la maladie.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

15

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • The Bronx, New York, États-Unis, 10467

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

  • Patients de moins de 40 ans au moment de l'inscription
  • Diagnostic d'ostéosarcome en rechute ou de sarcome d'ewing en rechute qui ont terminé toute thérapie planifiée pour leur rechute, comme décrit dans le protocole, et n'ont aucune preuve de maladie
  • Les patients doivent avoir un statut de performance correspondant aux scores du groupe d'oncologie coopérative Eastern (ECOG) de 0, 1 ou 2
  • Fonction adéquate de la moelle osseuse définie comme:
  • Nombre de neutrophiles absolu périphériques (ANC) supérieur ou égal à 750 / microlitres
  • Nombre de plaquettes supérieur ou égal à 75 000 / microlitres (transfusion indépendante)
  • Fonction rénale adéquate définie par la créatinine sérique en fonction de l'âge et du sexe
  • Fonction hépatique adéquate définie comme:
  • Bilirubine totale ≤ 1,5 x la limite supérieure de la normale (uln) pour l'âge et
  • SGPT (ALT) ≤ 5,0 x uln pour l'âge. Pour cette étude, l'uln est 45 U / L

Critères d'exclusion:

  • Femmes enceintes ou allaitées
  • Les patients ne doivent pas avoir une infection incontrôlée
  • Les patients ne doivent pas souffrir de maladie intercurrente importante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Médicament: DFMO
La dose DFMO sera calculée sur la base de la BSA mesurée dans les 14 jours précédant le début de chaque cycle. Les comprimés peuvent être avalés entiers, mâchés ou écrasés et mélangés avec des aliments mous ou des liquides.
Autres noms:
  • Difluorométhylornithine
  • iwilfin

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Faisabilité de l'administration du DFMO
Délai: Jusqu'à 2 ans
La faisabilité sera définie comme la capacité d'administrer avec succès le DFMO à au moins 80% des sujets qui lancent une thérapie jusqu'à la récidive de la maladie ou l'achèvement de la durée du traitement au maximum autorisée. Les résultats seront résumés à l'aide de statistiques descriptives de base.
Jusqu'à 2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Event Free Survival
Délai: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Montefiore Medical Center

Collaborateurs

Johns Hopkins University

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 avril 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 avril 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mars 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 mars 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2024-16461

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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