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Mantenimiento de DFMO para pacientes con sarcoma o osteosarcoma recidivante/refractario (DFMO)

12 de mayo de 2026 actualizado por: Montefiore Medical Center
El propósito de este estudio es determinar la viabilidad de administrar DFMO a pacientes con sarcoma ewing recurrente y osteosarcoma que han completado toda la terapia planificada y no tienen evidencia de enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Aproximadamente el 30-35% de los pacientes diagnosticados con osteosarcoma o sarcoma de Ewing desarrollarán una enfermedad recurrente/refractaria y tendrán un pronóstico muy pobre. DL-alfa-dicluorometilornitina, comúnmente conocida como DFMO o eflornitina, es un análogo sintético de la ornitina de aminoácidos. DFMO se ha estudiado en varios cánceres diferentes como un agente terapéutico o quimiopreventativo y ahora está aprobado por la FDA para reducir el riesgo de recaída en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo recién diagnosticado. Como se ha dado a DFMO a más de 100 niños con cáncer metastásico, la dosificación y la seguridad en esta población están bien establecidos. Dadas las tasas de supervivencia estancadas para niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma ewing recurrente y osteosarcoma en las últimas décadas, este estudio explorará la viabilidad de usar DFMO en pacientes con osteosarcoma recurrente y sarcoma ewing recaídos que no tiene evidencia de enfermedad al final de la terapia en el orden para prevenir la enfermedad de la enfermedad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Reclutamiento
        • Montefiore Medical Center
        • Investigador principal:
          • Alice Lee, MD
        • Contacto:
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes <40 años de edad al momento de la inscripción
  • Diagnóstico de osteosarcoma recurrente o sarcoma ewing recurrente que ha completado toda la terapia planificada para su recaída, como se describe en el protocolo, y no tienen evidencia de enfermedad
  • Los pacientes deben tener un estado de rendimiento correspondiente a las puntuaciones del Grupo de Oncología Cooperativa Oriental (ECOG) de 0, 1 o 2
  • Función adecuada de médula ósea definida como:
  • Recuento periférico de neutrófilos absoluto (ANC) mayor o igual a 750/microlitros
  • Conteo de plaquetas mayor o igual a 75,000/microlitros (transfusión independiente)
  • Función renal adecuada definida por creatinina sérica basada en la edad y el género
  • Función hepática adecuada definida como:
  • Bilirrubina total ≤ 1.5 x El límite superior de lo normal (ULN) para la edad y
  • SGPT (ALT) ≤ 5.0 X Uln para la edad. Para este estudio, el Uln es 45 U/L

Criterios de exclusión:

  • Hembras embarazadas o lactantes
  • Los pacientes no deben tener una infección no controlada
  • Los pacientes no deben tener ninguna enfermedad intercurrente significativa

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Droga: DFMO
La dosis de DFMO se calculará en base a la BSA medida dentro de los 14 días previos al comienzo de cada ciclo. Las tabletas se pueden tragar enteras, masticar o aplastar y mezclar con alimentos blandos o líquidos.
Otros nombres:
  • Difluorometilornitina
  • Iwilfin

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Viabilidad de administrar DFMO
Periodo de tiempo: Hasta 2 años
La viabilidad se definirá como la capacidad de administrar con éxito DFMO a al menos el 80% de los sujetos que inician la terapia hasta que la recurrencia de la enfermedad o la finalización de la duración de la terapia máxima permitida. Los resultados se resumirán utilizando estadísticas descriptivas básicas.
Hasta 2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Event Free Survival
Periodo de tiempo: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Montefiore Medical Center

Colaboradores

Johns Hopkins University

Investigadores

  • Investigador principal: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de abril de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de marzo de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de marzo de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

14 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2024-16461

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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