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Manutenção do DFMO para pacientes com sarcoma de Ewing recidivado/refratário ou osteossarcoma (DFMO)

12 de maio de 2026 atualizado por: Montefiore Medical Center
O objetivo deste estudo é determinar a viabilidade de administrar o DFMO a pacientes com sarcoma e osteossarcoma recidivado que concluíram toda a terapia planejada e não têm evidências de doença.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Aproximadamente 30-35% dos pacientes diagnosticados com osteossarcoma ou sarcoma de Ewing desenvolverão doenças recidivadas/refratárias e terão um prognóstico muito ruim. Dl-alfa-difluorometilornitina, comumente conhecida como DFMO ou eflornitina, é um análogo sintético da ornitina de aminoácidos. O DFMO foi estudado em vários cânceres diferentes como um agente terapêutico ou quimiopreventativo e agora é aprovado pela FDA para reduzir o risco de recaída em pacientes com neuroblastoma de alto risco recém-diagnosticado. Como o DFMO foi dado a mais de 100 crianças com câncer metastático, a dosagem e a segurança nessa população está bem estabelecida. Dadas as taxas estagnadas de sobrevivência para crianças, adolescentes e adultos jovens com sarcoma e osteossarcoma recidivados nas últimas décadas, este estudo explorará a viabilidade de usar o DFMO em pacientes com o astrónares recaídos e recaídas em relação à repantilação, que não se reagiam por doenças.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

15

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Pacientes <40 anos de idade no momento da inscrição
  • Diagnóstico de osteossarcoma recidivado ou sarcoma de Ewing recidivado que concluíram toda a terapia planejada para sua recaída, conforme descrito no protocolo, e não têm evidências de doença
  • Os pacientes devem ter um status de desempenho correspondente às pontuações do Grupo de Oncologia da Cooperativa Oriental (ECOG) de 0, 1 ou 2
  • Função adequada da medula óssea definida como:
  • Contagem de neutrófilos absolutos periféricos (ANC) maior ou igual a 750/microlitros
  • Contagem de plaquetas maior ou igual a 75.000/microlitros (independente da transfusão)
  • Função renal adequada definida pela creatinina sérica com base em idade e sexo
  • Função hepática adequada definida como:
  • Bilirrubina total ≤ 1,5 x o limite superior do normal (ULN) para a idade e
  • SGPT (ALT) ≤ 5,0 x ULN para idade. Para este estudo, o ULN é 45 u/l

Critérios de exclusão:

  • Fêmeas grávidas ou amamentando
  • Os pacientes não devem ter uma infecção não controlada
  • Os pacientes não devem ter nenhuma doença intercorrente significativa

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Treatment with DFMO

DFMO will be administered orally every 12 hours in 28-day cycles at the FDA approved dosages based on the patient's body surface area (BSA). DFMO tablets are 192 mg.

  • Patients with a BSA < 1.5 m^2 will take 768 mg (four tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA 0.75 to 1.5 m^2 will take 576 mg (three tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.5 to < 0.75 m^2 will take 384 mg (two tablets) orally twice a day.
  • Patients with a BSA of 0.25 to < 0.5 m^2 will take 192 mg (one tablet) orally twice a day.
Medicamento: Dfmo
A dose de DFMO será calculada com base na BSA medida dentro de 14 dias antes do início de cada ciclo. Os comprimidos podem ser engolidos inteiros, mastigados ou esmagados e misturados com alimentos macios ou líquidos.
Outros nomes:
  • Difluorometilornitina
  • Iwilfin

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Viabilidade de administrar DFMO
Prazo: Até 2 anos
A viabilidade será definida como a capacidade de administrar com sucesso o DFMO a pelo menos 80% dos indivíduos que iniciam a terapia até que a recorrência da doença ou a conclusão da duração da terapia permitida ao máximo. Os resultados serão resumidos usando estatísticas descritivas básicas.
Até 2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Event Free Survival
Prazo: Up to 2 years
The number/percentage of participants with event-free survival (EFS) at 2 years will be determined. Event-free survival will be defined as the time from diagnosis until drug discontinuation, disease progression, recurrence at any site, secondary malignancy, death from any cause, or last follow-up, whichever is observed first.
Up to 2 years

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Montefiore Medical Center

Colaboradores

Johns Hopkins University

Investigadores

  • Investigador principal: Alice Lee, MD, Montefiore Medical Center

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

7 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de abril de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de março de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

19 de março de 2025

Primeira postagem (Real)

25 de março de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 2024-16461

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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