Klinická studie pro vyhodnocení účinků inhibitoru komplementu C5 Ravulizumab na lehký řetězec neurofilamentu v séru (SNFL) a gliový fibrilární kyselý protein (SGFAP) u pacientů s aquaporin-4-pozitivní (AQP4-AB+) neuromyelitida optikální spektrum spektrum (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD)
Průzkumná, neintervenční, prospektivní, multicentrická, celostátní, klinická studie pro vyhodnocení účinků inhibitoru C5 Ravulizumab na úrovni sérového neurofilamentu (SNFL) a gliové fibrilární kyselé protein (SGFAP) u pacientů s aquaporin-4-pozitivitou (aqp4-AB+) neuromyelitizací pebritida (SGFAP) (SGFAP) (SGGFAP) (nmosDititis Optica) (nmosDitis Optica) (nmosDititis) (nmosDititis-optic) (nmosDititida) (nmosDititida) (aqp4-AB+) neuromyelitis (SGFAP) (aqp4-AB) (aqp4-bodyelitis.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je průzkumná, neintervenční, prospektivní, multicentrická klinická studie. Očekává se, že maximální celkový počet 40 pacientů s diagnózou séropozitivního AQP4-IgG NMOSD bude zapsán. Cílem je zahrnout alespoň jednu třetinu těchto pacientů do inhibitoru komplementu Ravulizumab skupiny se zbývajícími pacienty ve skupině ISTS mimo značku založenou na současné terapeutické klinické praxi v Řecku. Zúčastní se více neurologických oddělení se zkušenostmi s diagnostikou a léčbou NMOSD. Způsobilí pacienti budou přijímáni v obou skupinách a každý účastník bude sledován přibližně každých 60 dní po dobu 24 měsíců.
Zdroj dat:
Údaje související s studiem budou shromažďovány a zaznamenány na specifických a předem stanovených časových bodech sběru dat během rutinních klinických a laboratorních hodnocení. Informace související s anamnézou pacientů budou shromažďovány pro pacienty s NMOSD z databáze každé neurologické oddělení (záznamy/soubory/elektronická databáze) a pacienta s vlastním hlášením. Pro všechny účastníky budou také zaznamenány také základní charakteristiky (věk, pohlaví, výška, tělesná hmotnost a BMI).
Populace studie:
Cílová populace ve studii bude zahrnovat diagnostikované pacienty s AQP4-IGG séropozitivní NMOSD. Věk ≥ 18 let s anamnézou ≥ 1 NMOSD klinického útoku podle kritérií NMOSD z roku 2015. Účastníci by měli podstoupit léčbu buď mimo značkou (kortikosteroidy, azathioprin, mykofenolát mofetil, rituximab), nebo terapií inhibitoru doplňku pomocí Ravulizumabu. Kortikosteroidy mohou být použity jako doplňková terapie k Ravulizumabu nebo IST mimo označení
Postupy:
- Měření hladin SNFL.
- Měření hladin SGFAP.
- Klinické hodnocení: Neurologické vyšetření/hodnocení postižení založené na EDSS.
MRI mozku/míchy: bude hodnocena počet, velikost, anatomické umístění lézí. Zvyšování gadolinia bude také vyhodnoceno při každém k dispozici post-gadolinium T1-vážené obrazy MRI.
- Plánované časové body sběru séra pro měření biomarkerů (SGFAP, SNFL) a klinická hodnocení: při prvním záznamu dat při návštěvě 1 a následně každých 60 (± 15) dnů během sledovacího období, které je stanoveno na 24 měsíců.
- Prozatímní časové body související s klinickými epizodami pro sběr měření biomarkerů (SGFAP, SNFL) a klinických hodnocení: Na začátku klinické epizody (okno 48 hodin).
- Všichni účastníci budou klinicky hodnoceni během plánovaných sledování pro získávání vzorků nebo během návštěv souvisejících s útokem; Klinické hodnocení bude zahrnovat neurologické vyšetření, hodnocení MRI, kdykoli je to použitelné, hodnocení klinického postižení pomocí EDSS a rutinní hodnocení krevních testů.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Athens, Řecko, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Kontakt:
- Georgios Tsivgoulis
- Telefonní číslo: +302105832471
- E-mail: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení
Pacienti jsou způsobilí k zahrnutí do studie, pouze pokud se použijí všechna následující kritéria:
Stáří
Pacient musí být ve věku 18 let nebo starší, v době podpisu informovaného souhlasu.
Typ charakteristik pacienta a nemoci
- Anti-AQP4 AB-pozitivní při screeningu a diagnóza NMOSD, jak je definována v roce 2015 mezinárodní diagnostická kritéria konsensu (Wingerchuk, 2015). Historicky pozitivní test anti-AQP4 AB může být přijatelný, pokud byl test proveden pomocí přijatelného ověřeného testu na bázi buněk z akreditované laboratoře.
- Nejméně 1 klinický útok před období předběžného screeningu/screeningu.
- Neléčitelní pacienti nebo pacienti při specifické léčbě mimo označení (rituximab, kortikosteroidy, azathioprin, mykofenolát mofetil) nebo inhibitor komplementu C5 Ravulizumab. Naivní pacienti, kteří iniciují Ravulizumab při zápisu, by měli být předepsáni Ravulizumabem, ale dosud nezahajovali léčbu, podle kritérií označení a na místním trhu.
Očkované proti N. meningitidis (pro séroskupiny A, C, W, Y a B) a) do 3 let a nejméně 2 týdny před první dávkou Ravulizumabu, nebo B) v době první dávky rakulizumabu za předpokladu, že se antibakteriální léčivo proroctví je podáváno jako národní pokyny k očkování.
Hmotnost
Tělesná hmotnost ≥ 40 kg.
Sex
Antikoncepční užívání mužů nebo žen by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro ty, kteří dostávají každou imunoterapii.
Informovaný souhlas
- Schopný poskytnout podepsaný informovaný souhlas, jak je popsáno v oddíle 10.1.3, což zahrnuje dodržování požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
Kritéria vyloučení
Pacienti jsou ze studie vyloučeni, pokud se použije některá z následujících kritérií:
Zdravotní stav
- Historie infekce N. Meningitidis.
- Infekce viru lidské imunodeficience (HIV) (o čemž svědčí titr protilátky HIV-1 nebo HIV-2)
- Historie nevysvětlitelných infekcí.
- Aktivní systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce do 14 dnů před screeningem.
- Přítomnost horečky ≥ 38 ° C (100,4 ° F) do 7 dnů před screeningem
- Těhotné ženy NMOSD budou vyloučeny podle místní klinické praxe. '
- Historie implantovaných zdravotnických prostředků, které jsou nekompatibilní se silnými magnetickými poli používanými pro MRI.
Předchozí/doprovodná terapie 6. Použití inebilizumabu do 6 měsíců před zápisem u pacientů přecházejících na jinou terapii, tj. Ravulizumab nebo na IST off-label.
7. Použití satralizumabu do 3 měsíců před zápisem. 8. Těhotná, kojení nebo v úmyslu otěhotnět během studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
AQP4-IGG séropozitivní NMOSD pacienti, kteří dostávají léčbu inhibitoru komplementu
AQP4-IGG séropozitivní NMOSD pacienti, kteří dostávají léčbu inhibitoru komplementu pomocí Ravulizumabu (skupina A)
|
Vzorky krve pro úrovně SNFL a SGFAP
|
|
AQP4-IGG séropozitivní pacienti NMOSD, kteří dostávají IST mimo značku
AQP4-IGG séropozitivní pacienti NMOSD, kteří dostávali IST mimo označení, včetně rituximabu, kortikosteroidů, azathioprinu a mykofenolátového mofetilu (skupina B)
|
Vzorky krve pro úrovně SNFL a SGFAP
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
• Změny v hladinách SNFL a SGFAP během průběhu nemoci v séropozitivních pacientů AQP4-IGG NMOSD dostávajících Ravulizumab
Časové okno: 2 roky
|
Hodnocení úrovní SNFL a SGFAP a jejich fluktuace v průběhu času u séropozitivních pacientů s NMOSD AQP4-IGG, kteří dostávají inhibitor komplementu Ravulizumab
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Korelační analýza hladin SGFAP a SNFL se skóre EDSS.
Časové okno: 2 roky
|
Vyhodnotit asociaci hladin SGFAP a SNFL s klinickým postižením.
|
2 roky
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny hladin SGFAP u pacientů, kteří zažívají relaps
Časové okno: 2 roky
|
Posoudit klinickou užitečnost hladin SGFAP v séropozitivních NMOSD pacientů AQP4-IGG k predikci rizika klinického relapsu.
|
2 roky
|
|
Změny v hladinách SNFL a SGFAP během průběhu nemoci v séropozitivních pacientů AQP4-IgG NMOSD, kteří dostávali mimo značku IST
Časové okno: 2 roky
|
Zkoumat změny v hladinách SNFL a SGFAP v průběhu času u séropozitivních NMOSD pacientů s AQP4-IGG, kteří dostávají IST mimo označení
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Oční nemoci
- Demyelinizační autoimunitní onemocnění, CNS
- Autoimunitní onemocnění nervového systému
- Demyelinizační onemocnění
- Myelitida, příčná
- Optická neuritida
- Onemocnění zrakového nervu
- Onemocnění kraniálních nervů
- Neuromyelitis Optica
Další identifikační čísla studie
- ESR-24-22351
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .