Klinisk undersøgelse for at evaluere virkningerne af komplementet C5-hæmmer ravulizumab på serumneurofilament let kæde (SNFL) og glial fibrillært surt protein (SGFAP) niveauer hos patienter med Aquaporin-4-positiv (AQP4-AB+) neuromyelitis optica spektrumforstyrrelse (NMOSD)
En sonderende, ikke-interventionel, fremtidig, multicenter, landsdækkende, klinisk undersøgelse for at evaluere virkningerne af komplementet C5-hæmmer ravulizumab på serumneurofilament lyskæde (SNFL) og glial fibrillært surt protein (SGFAP) niveau (NMOSD)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en sonderende, ikke-interventionel, prospektiv, multicenter, klinisk undersøgelse. Det maksimale samlede antal 40 patienter med en diagnose af seropositiv AQP4-IgG NMOSD forventes at blive tilmeldt. Målet er at inkludere mindst en tredjedel af disse patienter i komplementinhibitoren Ravulizumab-gruppen, med de resterende patienter i off-label ISTS-gruppen baseret på den nuværende terapeutiske kliniske praksis i Grækenland. Flere neurologiske afdelinger med erfaring i NMOSD -diagnose og behandling vil deltage. Kvalificerede patienter rekrutteres i begge grupper, og hver deltager vil blive fulgt op cirka hver 60 dag i 24 måneder.
Datakilde (er):
Undersøgelsesrelaterede data vil blive indsamlet og registreret på specifikke og forudbestemte dataindsamlingstider under rutinemæssige kliniske og laboratorievurderinger. Oplysninger relateret til patienternes medicinske historie indsamles for NMOSD-patienterne fra hver neurologisk afdelings database (poster/filer/elektronisk database) og patientens selvrapporter. Baselineegenskaber (alder, køn, højde, kropsvægt og BMI) registreres også for alle deltagere.
Undersøgelsespopulation:
Målpopulationen i undersøgelsen vil omfatte diagnosticerede patienter med AQP4-IgG seropositive NMOSD. Alder ≥ 18 år med en historie på ≥ 1 NMOSD klinisk angreb i henhold til 2015 NMOSD -kriterier. Deltagerne skal gennemgå behandling enten med off-label ists (kortikosteroider, azathioprin, mycophenolat mofetil, rituximab) eller komplementinhibitorbehandling med ravulizumab. Kortikosteroider kan bruges som tilføjelsesbehandling til ravulizumab eller off-label ists
Procedurer:
- Måling af SNFL -niveauer.
- Måling af SGFAP -niveauer.
- Klinisk vurdering: Neurologisk undersøgelse/evaluering af handicap baseret på EDSS.
MRI i hjerne/rygmarv: Antallet, størrelsen, anatomisk placering af læsioner vil blive vurderet. Gadoliniumforbedring vil også blive evalueret, hver gang Post-Gadolinium T1-vægtede MR-billeder er tilgængelige.
- Planlagt serumopsamlingstidspunkter for biomarkørmålinger (SGFAP, SNFL) og kliniske vurderinger: ved den første dataregistrering ved besøg 1 og derefter hver 60 (± 15) dage i opfølgningsperioden, der er indstillet til 24 måneder.
- Midlertidige tidspunkter relateret til kliniske episoder til serumopsamling af biomarkørmålinger (SGFAP, SNFL) og kliniske vurderinger: ved begyndelsen af en klinisk episode (48-timers vindue).
- Alle deltagere evalueres klinisk under planlagte opfølgninger til prøveoptagelse eller under angrebsrelaterede besøg; Klinisk evaluering vil omfatte neurologisk undersøgelse, MR -evaluering, når det er relevant, klinisk handicapvurdering af EDSS og rutinemæssig blodprøvevurdering.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Athens, Grækenland, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Kontakt:
- Georgios Tsivgoulis
- Telefonnummer: +302105832471
- E-mail: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inkluderingskriterier
Patienter er kun berettigede til at blive inkluderet i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:
Alder
Patienten skal være 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af det informerede samtykke.
Type patient- og sygdomsegenskaber
- Anti-AQP4 AB-positiv ved screening og en diagnose af NMOSD som defineret af 2015 International Consensus Diagnostic Criteria (Wingerchuk, 2015). En historisk positiv anti-AQP4 AB-test kan være acceptabel, hvis testen blev udført ved hjælp af et acceptabelt, valideret cellebaseret assay fra et akkrediteret laboratorium.
- Mindst 1 klinisk angreb inden perioderne for prescreening/screening.
- Behandlingsnaive patienter eller patienter under specifikke off-label-behandlinger (rituximab, kortikosteroider, azathioprin, mycophenolat mofetil) eller komplementet C5-hæmmer ravulizumab. Naive patienter, der initierer Ravulizumab ved tilmelding, burde have fået ordineret Ravulizumab, men endnu ikke indledt behandling, i henhold til etiketten og det lokale markedets refusionskriterier.
Vaccineret mod N. meningitidis (for serogrupper A, C, W, Y og B) A) inden for 3 år og mindst 2 uger før den første dosis af Ravulizumab, eller B) på tidspunktet for den første dosis af Ravulizumab, forudsat at antibakteriel medikamentprofylakse administreres som pr. National vaccinations retningslinjer og sammenfatning af produktets karakteristika for Ravulizumab.
Vægt
Kropsvægt ≥ 40 kg.
Køn
Forebyggende brug af mænd eller kvinder skal være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende metoderne til prævention for dem, der får hver immunterapi.
Informeret samtykke
- I stand til at give underskrevet informeret samtykke som beskrevet i afsnit 10.1.3, som inkluderer overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i den informerede samtykkeformular (ICF) og i denne protokol.
Ekskluderingskriterier
Patienter er udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af følgende kriterier gælder:
Medicinske tilstande
- Historie om N. meningitidis -infektion.
- Human immundefektvirus (HIV) infektion (beviset af HIV-1 eller HIV-2 antistof titer)
- Historie om uforklarlige infektioner.
- Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før screening.
- Tilstedeværelse af feber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) Inden for 7 dage før screeningen
- NMOSD gravide kvinder vil blive udelukket i henhold til den lokale kliniske praksis. '
- Historie om implanteret medicinsk udstyr, der er uforenelige med stærke magnetiske felter, der bruges til MR.
Tidligere/samtidig terapi 6. Anvendelse af inebilizumab inden for 6 måneder før tilmelding til patienter, der skifter til en anden terapi, dvs. Ravulizumab eller off-label ISTS.
7. Brug af satralizumab inden for 3 måneder før tilmeldingen. 8. Gravid, amning eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der får komplementinhibitorbehandling
AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der får komplementinhibitorbehandling med Ravulizumab (gruppe A)
|
Blodprøver til SNFL- og SGFAP -niveauer
|
|
AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der modtager off-label ists
AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der modtager off-label ists inklusive rituximab, kortikosteroider, azathioprin og mycophenolat mofetil (gruppe B)
|
Blodprøver til SNFL- og SGFAP -niveauer
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
• Ændringer i SNFL- og SGFAP-niveauer under sygdomsforløbet i AQP4-IgG NMOSD seropositive patienter, der får ravulizumab
Tidsramme: 2 år
|
For at evaluere SNFL- og SGFAP-niveauer og deres udsving over tid i AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der får komplementinhibitor Ravulizumab
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Korrelationsanalyse af SGFAP og SNFL -niveauer med EDSS -score.
Tidsramme: 2 år
|
At evaluere foreningen af SGFAP og SNFL -niveauer med klinisk handicap.
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændringer i SGFAP -niveauer hos patienter, der oplever tilbagefald
Tidsramme: 2 år
|
For at vurdere den kliniske anvendelighed af SGFAP-niveauer i AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter til at forudsige klinisk tilbagefaldsrisiko.
|
2 år
|
|
Ændringer i SNFL- og SGFAP-niveauer under sygdomsforløbet i AQP4-IgG NMOSD seropositive patienter, der modtager modtagelse af off-label ists
Tidsramme: 2 år
|
At undersøge for ændringer i SNFL- og SGFAP-niveauer over tid i AQP4-IgG seropositive NMOSD-patienter, der modtager off-label ists
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- ESR-24-22351
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .