Klinisch onderzoek om de effecten van de complement C5-remmer Ravulizumab op serumneurofilament lichte keten (SNFL) en gliale fibrillaire zure eiwit (SGFAP) niveaus bij patiënten met aquaporine-4-positieve (AQP4-AB+) neuromyelitis optica-spectica-staalstal (NMOSD) te evalueren (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD) (NMOSD)
Een verkennend, niet-interventioneel, prospectief, multicenter, landelijk, klinisch onderzoek om de effecten van de complement C5-remmer ravulizumab te evalueren op serum neurofilament lichte keten (SNFL) en gliale fibrillaire zure proteïne (SGFAP) -niveaus bij patiënten met aquaporine-4-positief (aqp4-AB+) neuromyelita optica-spectremisdom-stoornis (nmosd)
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een verkennend, niet-interventioneel, prospectief, multicenter, klinisch onderzoek. Het maximale totale aantal van 40 patiënten met een diagnose van seropositieve AQP4-IgG NMOSD zal naar verwachting worden ingeschreven. Het doel is om ten minste een derde van deze patiënten op te nemen in de complementremmer Ravulizumab-groep, met de resterende patiënten in de off-label ISTS-groep op basis van de huidige therapeutische klinische praktijk in Griekenland. Meerdere neurologische afdelingen met ervaring in NMOSD -diagnose en -behandeling zullen deelnemen. In aanmerking komende patiënten worden in beide groepen aangeworven en elke deelnemer wordt gedurende 24 maanden ongeveer om de 60 dagen opgevolgd.
Gegevensbron (s):
Studiegerelateerde gegevens zullen worden verzameld en opgenomen bij specifieke en vooraf bepaalde gegevensverzamelingstijdige tijdstippen, tijdens routinematige klinische en laboratoriumbeoordelingen. Informatie met betrekking tot de medische geschiedenis van de patiënten zal worden verzameld voor de NMOSD-patiënten uit de database van elke neurologische afdeling (records/bestanden/elektronische database) en zelfrapporten van patiënten. Baseline -kenmerken (leeftijd, geslacht, lengte, lichaamsgewicht en BMI) worden ook voor alle deelnemers opgenomen.
Studiepopulatie:
De doelpopulatie in het onderzoek zal gediagnosticeerde patiënten met AQP4-IgG seropositieve NMOSD omvatten. Leeftijd ≥ 18 jaar met een geschiedenis van ≥ 1 nmosd klinische aanval volgens NMOSD -criteria van 2015. De deelnemers moeten worden behandeld met off-label ists (corticosteroïden, azathioprine, mycofenolaat mofetil, rituximab) of aanvullende remmertherapie met ravulizumab. Corticosteroïden kunnen worden gebruikt als add-on-therapie aan ravulizumab of de off-label ists
Procedures:
- Meting van SNFL -niveaus.
- Meting van SGFAP -niveaus.
- Klinische beoordeling: evaluatie van neurologisch onderzoek/handicap op basis van de EDSS.
MRI van de hersenen/ruggenmerg: het aantal, de grootte, de anatomische locatie van laesies zal worden beoordeeld. Gadolinium verbetering wordt ook geëvalueerd wanneer post-gadolinium T1-gewogen MRI-afbeeldingen beschikbaar zijn.
- Geplande serumverzamelingstijdpunten voor biomarkermetingen (SGFAP, SNFL) en klinische beoordelingen: bij de eerste gegevensopname bij bezoek 1 en vervolgens elke 60 (± 15) dagen tijdens de follow-up periode, die op 24 maanden is ingesteld.
- Tussentijdse tijdstippen gerelateerd aan klinische afleveringen voor serumverzameling van biomarkersmetingen (SGFAP, SNFL) en klinische beoordelingen: bij het begin van een klinische aflevering (48 uur durende venster).
- Alle deelnemers worden klinisch geëvalueerd tijdens geplande follow-ups voor monsterverwerving of tijdens aanvalsgerelateerde bezoeken; Klinische evaluatie omvat neurologisch onderzoek, MRI -evaluatie wanneer van toepassing, klinische invaliditeitsbeoordeling door de EDSS en routinematige bloedtestbeoordeling.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Athens, Griekenland, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Contact:
- Georgios Tsivgoulis
- Telefoonnummer: +302105832471
- E-mail: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria
Patiënten komen in aanmerking om alleen in het onderzoek te worden opgenomen als alle volgende criteria van toepassing zijn:
Leeftijd
Patiënt moet 18 jaar of ouder zijn, op het moment dat de geïnformeerde toestemming wordt ondertekend.
Type patiënt- en ziektekarakteristieken
- Anti-AQP4 AB-Positive bij screening en een diagnose van NMOSD zoals gedefinieerd door de International Consensus Diagnostic Criteria 2015 (Wingerchuk, 2015). Een historisch positieve anti-AQP4 AB-test kan acceptabel zijn als de test werd uitgevoerd met behulp van een acceptabele, gevalideerde celgebaseerde test van een geaccrediteerd laboratorium.
- Ten minste 1 klinische aanval voorafgaand aan de prescreen-/screeningperioden.
- Behandeling-naïeve patiënten of patiënten onder specifieke off-label behandelingen (rituximab, corticosteroïden, azathioprine, mycofenolaat mofetil) of de complement C5-remmer ravulizumab. Naïeve patiënten die ravulizumab initiëren bij de inschrijving, hadden Ravulizumab moeten zijn voorgeschreven, maar nog geen behandeling hebben geïnitieerd, volgens de label en de lokale markt voor vergoedingen voor de markt.
Vaccinineerd tegen N. meningitidis (voor serogroepen A, C, W, Y en B) A) Binnen 3 jaar en ten minste 2 weken voorafgaand aan de eerste dosis Ravulizumab, of B) ten tijde van de eerste dosis van ravulizumab op voorwaarde dat antibacteriële geneesmiddelen profylaxe profylaxe wordt toegediend als per nationale vaccinatie -richtlijnen en summary van productkarakteristieken.
Gewicht
Lichaamsgewicht ≥ 40 kg.
Seks
Het gebruik van anticonceptie door mannen of vrouwen moet consistent zijn met lokale voorschriften met betrekking tot de methoden van anticonceptie voor diegenen die elke immunotherapie ontvangen.
Geïnformeerde toestemming
- In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven zoals beschreven in paragraaf 10.1.3, waaronder de naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in de Informed Certant Form (ICF) en in dit protocol.
Uitsluitingscriteria
Patiënten zijn uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:
Medische aandoeningen
- Geschiedenis van N. Meningitidis -infectie.
- Human Immunodeficiency Virus (HIV) infectie (bewezen door HIV-1 of HIV-2-antilichaamtiter)
- Geschiedenis van onverklaarbare infecties.
- Actieve systemische bacteriële, virale of schimmelinfectie binnen 14 dagen voorafgaand aan screening.
- Aanwezigheid van koorts ≥ 38 ° C (100,4 ° F) Binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening
- NMOSD zwangere vrouwen zullen worden uitgesloten volgens de lokale klinische praktijk. '
- Geschiedenis van geïmplanteerde medische hulpmiddelen die onverenigbaar zijn met sterke magnetische velden die worden gebruikt voor MRI.
Prior/gelijktijdige therapie 6. Gebruik van inebilizumab binnen 6 maanden voorafgaand aan de inschrijving in patiënten die overstappen op een andere therapie, d.w.z. ravulizumab of de off-label ists.
7. Gebruik van satralizumab binnen 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving. 8. Zwangere, borstvoeding of van plan om te zwoegen tijdens de studie
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
AQP4-IgG seropositieve NMOSD-patiënten die een complementremmerbehandeling krijgen
AQP4-IgG seropositieve NMOSD-patiënten die een complementremmerbehandeling krijgen met ravulizumab (groep A)
|
Bloedmonsters voor SNFL- en SGFAP -niveaus
|
|
AQP4-IgG seropositieve NMOSD-patiënten die off-label IST's krijgen
AQP4-IgG seropositieve NMOSD-patiënten die off-label ists ontvangen, waaronder rituximab, corticosteroïden, azathioprine en mycofenolaat mofetil (groep B)
|
Bloedmonsters voor SNFL- en SGFAP -niveaus
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
• Veranderingen in SNFL- en SGFAP-niveaus tijdens het verloop van de ziekte bij AQP4-IgG NMOSD-seropositieve patiënten die Ravulizumab krijgen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Om SNFL- en SGFAP-niveaus en hun schommelingen in de loop van de tijd te evalueren bij AQP4-IgG-seropositieve NMOSD-patiënten die complementremmer Ravulizumab krijgen
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Correlatieanalyse van SGFAP- en SNFL -niveaus met de EDSS -score.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Om de associatie van SGFAP- en SNFL -niveaus te evalueren met klinische handicap.
|
2 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in SGFAP -niveaus bij patiënten die een terugval ervaren
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Om het klinische nut van SGFAP-niveaus bij AQP4-IgG-seropositieve NMOSD-patiënten te beoordelen om het klinische terugvalrisico te voorspellen.
|
2 jaar
|
|
Veranderingen in SNFL- en SGFAP-niveaus tijdens het verloop van de ziekte bij AQP4-IgG NMOSD-seropositieve patiënten die off-label ist worden ontvangen
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Onderzoek naar wijzigingen in SNFL- en SGFAP-niveaus in de loop van de tijd bij AQP4-IgG-seropositieve NMOSD-patiënten die off-label IST's krijgen
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ESR-24-22351
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .