Estudo clínico para avaliar os efeitos do complemento C5 Ravulizumab na cadeia leve de neurofilamento sérico (SNFL) e níveis de proteína ácida fibrilar glial (SGFAP) em pacientes com aquaporina-4-positiva (AQP4-AB+) neuromielite optica Demoporad (NOSD)
An Exploratory, Non-Interventional, Prospective, Multicenter, Nationwide, Clinical Study to Evaluate the Effects of the Complement C5 Inhibitor Ravulizumab on Serum Neurofilament Light Chain (sNfL) and Glial Fibrillary Acidic Protein (sGFAP) Levels in Patients with Aquaporin-4-Positive (AQP4-Ab+) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo clínico exploratório, não intervencional, prospectivo, multicêntrico. Espera-se que o número total máximo de 40 pacientes com diagnóstico de NMOSD soropositivo de AQP4-IgG seja inscrito. O objetivo é incluir pelo menos um terço desses pacientes no grupo Ravulizumab, inibidor do complemento, com os restantes pacientes no grupo de ists off-roteirista com base na prática clínica terapêutica atual na Grécia. Múltiplos departamentos neurológicos com experiência no diagnóstico e tratamento do NMOST participarão. Os pacientes elegíveis serão recrutados nos dois grupos e cada participante será acompanhado a cada 60 dias por 24 meses.
Fonte (s) de dados:
Os dados relacionados ao estudo serão coletados e registrados em pontos de tempo de coleta de dados específicos e predeterminados, durante as avaliações clínicas e laboratoriais de rotina. Informações relacionadas ao histórico médico dos pacientes serão coletadas para os pacientes com NMOSD do banco de dados de cada departamento neurológico (registros/arquivos/banco de dados eletrônico) e auto-relatos do paciente. As características basais (idade, sexo, altura, peso corporal e IMC) também serão registradas para todos os participantes.
População de estudo:
A população-alvo no estudo incluirá pacientes diagnosticados com NMOSD soropositivo de AQP4-IgG. Idade ≥ 18 anos com histórico de ≥ 1 ataque clínico de NMOSD de acordo com os critérios de NMOSD de 2015. Os participantes devem estar em tratamento com ISTS off-roteirista (corticosteróides, azatioprina, micofenolato mofetil, rituximabe) ou terapia com inibidores de complemento com ravulizumab. Os corticosteróides podem ser usados como terapia complementar ao ravulizumab ou aos ists off-label
Procedimentos:
- Medição dos níveis de SNFL.
- Medição dos níveis de SGFAP.
- Avaliação clínica: Exame neurológico/avaliação de incapacidade com base no EDSS.
A RM do cérebro/medula espinhal: o número, o tamanho, a localização anatômica das lesões será avaliada. O aprimoramento do gadolínio também será avaliado sempre que as imagens de ressonância magnética ponderada em T1 pós-gadolínio estiverem disponíveis.
- Pontos de tempo de coleta sérica programados para medições de biomarcadores (SGFAP, SNFL) e avaliações clínicas: no primeiro registro de dados na visita 1 e posteriormente a cada 60 (± 15) dias durante o período de acompanhamento, que é fixado em 24 meses.
- Pontos de tempo intermediários relacionados a episódios clínicos para coleta sérica de medições de biomarcadores (SGFAP, SNFL) e avaliações clínicas: no início de um episódio clínico (janela de 48 horas).
- Todos os participantes serão avaliados clinicamente durante acompanhamentos programados para aquisição de amostras ou durante visitas relacionadas ao ataque; A avaliação clínica incluirá exame neurológico, avaliação de ressonância magnética sempre que aplicável, avaliação de incapacidade clínica pelo EDSS e avaliação de exames de sangue de rotina.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Athens, Grécia, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
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Contato:
- Georgios Tsivgoulis
- Número de telefone: +302105832471
- E-mail: gtsivou@med.uoa.gr
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de inclusão
Os pacientes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:
Idade
O paciente deve ter 18 anos ou mais, no momento da assinatura do consentimento informado.
Tipo de paciente e características da doença
- Anti-AQP4 AB-positivo na triagem e um diagnóstico de NMOSD, conforme definido pelos critérios de diagnóstico de consenso internacional de 2015 (Wingerchuk, 2015). Um teste anti-AQP4 AB historicamente positivo pode ser aceitável se o teste foi realizado usando um ensaio aceitável e baseado em células de um laboratório credenciado.
- Pelo menos 1 ataque clínico antes dos períodos de pré -cena/triagem.
- Pacientes sem tratamento ou pacientes sob tratamentos off-label específicos (rituximabe, corticosteróides, azatioprina, micofenolato mofetil) ou inibidor de C5 Ravulizumab. Pacientes ingênuos que iniciam ravulizumab na inscrição deveriam ter sido prescritos Ravulizumab, mas ainda não iniciou o tratamento, de acordo com o rótulo e os critérios de reembolso do mercado local.
Vacinado contra N. meningitidis (para os sorogrupos A, C, W, Y e B) a) dentro de 3 anos e pelo menos 2 semanas antes da primeira dose de Ravulizumab, ou B) no momento da primeira dose de Ravulizumab, desde que o medicamento antibacteriano da produtora do produto e do ravulicumato.
Peso
Peso corporal ≥ 40 kg.
Sexo
O uso contraceptivo por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais sobre os métodos de contracepção para aqueles que recebem cada imunoterapia.
Consentimento informado
- Capaz de dar consentimento informado assinado, conforme descrito na Seção 10.1.3, que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no Formulário de Consentimento Informado (ICF) e neste protocolo.
Critérios de exclusão
Os pacientes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:
Condições médicas
- História da infecção por N. meningitidis.
- Infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) (evidenciado por título de anticorpo HIV-1 ou HIV-2)
- História de infecções inexplicáveis.
- Infecção bacteriana sistêmica, viral ou fúngica ativa dentro de 14 dias antes da triagem.
- Presença de febre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) dentro de 7 dias antes da triagem
- As mulheres grávidas do NMOSD serão excluídas de acordo com a prática clínica local. '
- História de dispositivos médicos implantados incompatíveis com fortes campos magnéticos usados para ressonância magnética.
Terapia anterior/concomitante 6. Uso do inebilizumab dentro de 6 meses antes da inscrição em pacientes que mudam para outra terapia, ou seja, Ravulizumab ou os ISTs off-rótico.
7. Uso do satralizumab dentro de 3 meses antes da inscrição. 8. Grávida, amamentação ou pretendendo conceber durante o curso do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes com NMOSD soropositivos de AQP4-IgG que recebem tratamento inibidor do complemento
Pacientes com NMOSD soropositivos de AQP4-IgG que recebem tratamento inibidor do complemento com Ravulizumab (Grupo A)
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Amostras de sangue para níveis de SNFL e SGFAP
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Pacientes com NMOSD soropositivos de AQP4-IgG que recebem ISTs fora do rótulo
Pacientes com NMOSD soropositivos de AQP4-IgG que recebem ISTs fora do rótulo, incluindo rituximabe, corticosteróides, azatioprina e micofenolato mofetil (Grupo B)
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Amostras de sangue para níveis de SNFL e SGFAP
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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• Alterações nos níveis de SNFL e SGFAP durante o curso da doença em pacientes soropositivos de AQP4-IgG NMOSD que recebem Ravulizumab
Prazo: 2 anos
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Para avaliar os níveis de SNFL e SGFAP e suas flutuações ao longo do tempo em pacientes com NMOSD soropositivos de Aqp4-IgG que recebem complemento inibidor de Ravulizumab
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Análise de correlação dos níveis de SGFAP e SNFL com a pontuação do EDSS.
Prazo: 2 anos
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Avaliar a associação dos níveis de SGFAP e SNFL com incapacidade clínica.
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2 anos
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alterações nos níveis de SGFAP em pacientes com recidiva
Prazo: 2 anos
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Avaliar a utilidade clínica dos níveis de SGFAP em pacientes com NMOSD soropositivos de AQP4-IgG para prever o risco de recaída clínica.
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2 anos
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Alterações nos níveis de SNFL e SGFAP durante o curso da doença em pacientes soropositivos de AQP4-IgG NMOSD que recebem ists
Prazo: 2 anos
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Para investigar as alterações nos níveis de SNFL e SGFAP ao longo do tempo em pacientes com NMOSD soropositivos AQP4-IgG que recebem ists off-label
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças oculares
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Neuromielite óptica
Outros números de identificação do estudo
- ESR-24-22351
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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