Klinisk studie for å evaluere effekten av komplementet C5-hemmer ravulizumab på serum neurofilament lettkjede (SNFL) og glial fibrillær surt protein (SGFAP) nivåer hos pasienter med aquaporin-4-positiv (AQP4-AB+) neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (NMOSD)
En klinisk studie for multisenter, landsdekkende, for å evaluere effekten av komplementet C5-hemmer ravulizumab på serum neurofilament lettkjede (SNFL) og glialfibrillær surt protein (SSGFAP) på pasienter med akvapor-4-positive neqP4-positive neur-positive neur-positive neur-aqP4-aqP4-----bak---k---k---k---k-aqP4-aqP4-aqP4-positive (SNFL) på pasienter med pasienter med akvapor-optikapo (
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en utforskende, ikke-intervensjonell, prospektiv, multisenter, klinisk studie. Det maksimale totale antallet 40 pasienter med en diagnose av seropositiv AQP4-IgG NMOSD forventes å bli registrert. Målet er å inkludere minst en tredjedel av disse pasientene i komplementinhibitor ravulizumab-gruppen, med de gjenværende pasientene i off-label ISTS-gruppen basert på nåværende terapeutisk klinisk praksis i Hellas. Flere nevrologiske avdelinger med erfaring med NMOSD -diagnose og behandling vil delta. Kvalifiserte pasienter vil bli rekruttert i begge grupper, og hver deltaker vil bli fulgt opp omtrent hver 60. dag i 24 måneder.
Datakilde (er):
Studierelaterte data vil bli samlet inn og registrert ved spesifikke og forhåndsbestemte datainnsamlingstidspunkter, under rutinemessige kliniske og laboratorievurderinger. Informasjon relatert til pasientenes sykehistorie vil bli samlet inn for NMOSD-pasienter fra hver nevrologiske avdelingens database (poster/filer/elektronisk database) og pasients selvrapporter. Baseline -egenskaper (alder, kjønn, høyde, kroppsvekt og BMI) vil også bli registrert for alle deltakere.
Studiepopulasjon:
Målpopulasjonen i studien vil omfatte diagnostiserte pasienter med AQP4-IgG seropositiv NMOSD. Alder ≥ 18 år med en historie med ≥ 1 NMOSD klinisk angrep i henhold til 2015 NMOSD -kriterier. Deltakerne bør gjennomgå behandling enten med off-label ISTS (kortikosteroider, azathioprin, mycophenolate mofetil, rituximab) eller komplementinhibitorbehandling med ravulizumab. Kortikosteroider kan brukes som tilleggsbehandling til ravulizumab eller off-label ISTS
Prosedyrer:
- Måling av SNFL -nivåer.
- Måling av SGFAP -nivåer.
- Klinisk vurdering: Nevrologisk undersøkelse/evaluering av funksjonshemminger basert på EDSS.
Hjerne/ryggmarg MR: antall, størrelse, anatomisk plassering av lesjoner vil bli vurdert. Gadoliniumforbedring vil også bli evaluert når T1-vektede MR-bilder etter Gadolinium er tilgjengelige.
- Planlagte tidspunkter for seruminnsamling for biomarkørmålinger (SGFAP, SNFL) og kliniske vurderinger: Ved første dataopptak på besøk 1 og deretter hver 60 (± 15) dager i løpet av oppfølgingsperioden, som er satt til 24 måneder.
- Interimale tidspunkter relatert til kliniske episoder for seruminnsamling av biomarkørmålinger (SGFAP, SNFL) og kliniske vurderinger: Ved begynnelsen av en klinisk episode (48-timers vindu).
- Alle deltakerne vil bli klinisk evaluert under planlagte oppfølginger for prøveinnsamling eller under angrepsrelaterte besøk; Klinisk evaluering vil omfatte nevrologisk undersøkelse, MR -evaluering når det er aktuelt, klinisk funksjonshemmingsvurdering av EDSS og rutinemessig vurdering av blodprøve.
Studietype
Registrering (Antatt)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Athens, Hellas, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Ta kontakt med:
- Georgios Tsivgoulis
- Telefonnummer: +302105832471
- E-post: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inkluderingskriterier
Pasienter er bare kvalifisert til å bli inkludert i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:
Alder
Pasienten må være 18 år eller eldre, på tidspunktet for å signere det informerte samtykket.
Type pasient- og sykdomsegenskaper
- Anti-AQP4 AB-positiv ved screening og en diagnose av NMOSD som definert av 2015 International Consensus Diagnostic Criteria (Wingerchuk, 2015). En historisk positiv anti-AQP4 AB-test kan være akseptabel hvis testen ble utført ved bruk av en akseptabel, validert cellebasert analyse fra et akkreditert laboratorium.
- Minst 1 klinisk angrep før forhåndscening/screening -periodene.
- Behandlingsnaive pasienter eller pasienter under spesifikke off-label-behandlinger (rituximab, kortikosteroider, azathioprin, mycophenolate mofetil) eller komplement C5-hemmeren ravulizumab. Naive pasienter som setter i gang ravulizumab ved påmelding, burde ha blitt foreskrevet ravulizumab, men ennå ikke satt i gang behandling, ifølge etiketten og det lokale refusjonskriteriene for markedet.
Vaksinert mot N. meningitidis (for serogrupper A, C, W, Y og B) a) i løpet av 3 år og minst 2 uker før den første dosen av ravulizumab, eller b) på tidspunktet for den første dosen av ravulizumab ga at antibakteriell medikamentprofylaxis er administrert per nasjonal vaksinasjonsmål og summi av produktkarakteristikk er administrert.
Vekt
Kroppsvekt ≥ 40 kg.
Kjønn
Prevensjonsbruk av menn eller kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter om prevensjonsmetoder for de som får hver immunterapi.
Informert samtykke
- I stand til å gi signert informert samtykke som beskrevet i avsnitt 10.1.3, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i det informerte samtykkeskjemaet (ICF) og i denne protokollen.
Eksklusjonskriterier
Pasienter er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
Medisinske tilstander
- History of N. Meningitidis -infeksjon.
- Humant immunsviktvirus (HIV) -infeksjon (bevist av HIV-1 eller HIV-2 antistofftiter)
- Historie med uforklarlige infeksjoner.
- Aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 14 dager før screening.
- Tilstedeværelse av feber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) Innen 7 dager før screening
- NMOSD gravide vil bli ekskludert i henhold til den lokale kliniske praksisen. '
- Historie med implantert medisinsk utstyr som er uforenlige med sterke magnetfelt som brukes til MR.
Tidligere/samtidig terapi 6. Bruk av inebilizumab innen 6 måneder før påmelding til pasienter som bytter til en annen terapi, dvs. ravulizumab eller off-label ISTS.
7. Bruk av Satralizumab innen 3 måneder før påmelding. 8. Gravid, amming eller har til hensikt å bli gravid i løpet av studien
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
AQP4-IGG seropositive NMOSD-pasienter som får komplementhemmerbehandling
AQP4-IgG seropositive NMOSD-pasienter som får komplementhemmerbehandling med ravulizumab (gruppe A)
|
Blodprøver for SNFL- og SGFAP -nivåer
|
|
AQP4-IGG seropositive NMOSD-pasienter som får off-label ISTS
AQP4-IgG seropositive NMOSD-pasienter som mottar off-label IST-er inkludert rituximab, kortikosteroider, azathioprin og mycophenolate mofetil (gruppe B)
|
Blodprøver for SNFL- og SGFAP -nivåer
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
• Endringer i SNFL- og SGFAP-nivåer under sykdomsforløpet i AQP4-IgG NMOSD seropositive pasienter som får ravulizumab
Tidsramme: 2 år
|
For å evaluere SNFL- og SGFAP-nivåer og deres svingninger over tid i AQP4-IgG seropositive NMOSD-pasienter som får komplementinhibitor ravulizumab
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Korrelasjonsanalyse av SGFAP- og SNFL -nivåer med EDSS -poengsum.
Tidsramme: 2 år
|
For å evaluere assosiasjonen til SGFAP og SNFL -nivåer med klinisk funksjonshemming.
|
2 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endringer i SGFAP -nivåer hos pasienter som opplever tilbakefall
Tidsramme: 2 år
|
For å vurdere den kliniske bruken av SGFAP-nivåer i AQP4-IgG seropositive NMOSD-pasienter for å forutsi klinisk tilbakefallsrisiko.
|
2 år
|
|
Endringer i SNFL- og SGFAP-nivåer under sykdomsforløpet i AQP4-IgG NMOSD seropositive pasienter som mottar mottar off-label ISTS
Tidsramme: 2 år
|
For å undersøke for endringer i SNFL- og SGFAP-nivåer over tid i AQP4-IgG seropositive NMOSD-pasienter som får off-label ISTS
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ESR-24-22351
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .