Estudio clínico para evaluar los efectos del inhibidor del complemento C5 ravulizumab en los niveles de la cadena ligera del neurofilamento sérico (SNFL) y los niveles de proteína ácida fibrilar glial (SGFAP) en pacientes con acuaporina-4 positiva (AQP4-AB+) Neuromielitis Optica Spectrum Trastorno (NMOSD)
Un estudio clínico exploratorio, no intervencional, prospectivo, multicéntrico, a nivel nacional, para evaluar los efectos del inhibidor de C5 del complemento ravulizumab en la cadena ligera de neurofilamento sérico (SNFL) y los niveles de proteína ácida fibrilar glial (SGFAP) en pacientes con acuaporina-4 positiva (AQP4-AB+) Neuromyelitis OptaCica OptaTica (SGFAP) (nMOsd)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio clínico exploratorio, no intervencional, prospectivo, multicéntrico. Se espera que el número máximo total de 40 pacientes con un diagnóstico de NMOSD seropositivo AQP4-IgG-IGG se inscriba. El objetivo es incluir al menos un tercio de estos pacientes en el grupo inhibidor del complemento ravulizumab, con los pacientes restantes en el grupo ISTS no etiquetado basado en la práctica clínica terapéutica actual en Grecia. Participará múltiples departamentos neurológicos con experiencia en el diagnóstico y tratamiento de NMOSD. Los pacientes elegibles serán reclutados en ambos grupos y cada participante será seguido aproximadamente cada 60 días durante 24 meses.
Fuente (s) de datos:
Los datos relacionados con el estudio se recopilarán y registrarán en puntos de tiempo de recopilación de datos específicos y predeterminados, durante las evaluaciones clínicas y de laboratorio de rutina. La información relacionada con el historial médico de los pacientes se recopilará para los pacientes con NMOSD de la base de datos de cada departamento neurológico (registros/archivos/base de datos electrónica) y autoinformes del paciente. Las características basales (edad, sexo, altura, peso corporal e IMC) también se registrarán para todos los participantes.
Población de estudio:
La población objetivo en el estudio incluirá pacientes diagnosticados con NMOSD seropositivo de AQP4-IgG. Edad ≥ 18 años con antecedentes de ≥ 1 ataque clínico NMOSD según los criterios de NMOSD 2015. Los participantes deben estar en tratamiento con IST de etiqueta (corticosteroides, azatioprina, micofenolato mofetilo, rituximab) o terapia con inhibidores del complemento con ravulizumab. Los corticosteroides se pueden usar como terapia complementaria para ravulizumab o los Ists fuera de etiqueta
Procedimientos:
- Medición de los niveles de SNFL.
- Medición de los niveles de SGFAP.
- Evaluación clínica: evaluación de examen neurológico/discapacidad basada en el EDSS.
Se evaluará la resonancia magnética cerebral/de la médula espinal: el número, el tamaño, la ubicación anatómica de las lesiones. La mejora del gadolinio también se evaluará cada vez que las imágenes de resonancia magnética ponderada por T1 posterior al gadolinio estén disponibles.
- Puntos de tiempo de recolección de suero programados para mediciones de biomarcadores (SGFAP, SNFL) y evaluaciones clínicas: en el primer registro de datos en la visita 1 y posteriormente cada 60 (± 15) días durante el período de seguimiento, que se establece en 24 meses.
- Los puntos de tiempo provisionales relacionados con episodios clínicos para la recolección de suero de mediciones de biomarcadores (SGFAP, SNFL) y evaluaciones clínicas: al inicio de un episodio clínico (ventana de 48 horas).
- Todos los participantes serán evaluados clínicamente durante los seguimientos programados para la adquisición de muestras o durante las visitas relacionadas con el ataque; La evaluación clínica incluirá un examen neurológico, evaluación de resonancia magnética siempre que sea aplicable, evaluación de discapacidad clínica por parte de EDSS y evaluación de análisis de sangre de rutina.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Athens, Grecia, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
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Contacto:
- Georgios Tsivgoulis
- Número de teléfono: +302105832471
- Correo electrónico: gtsivou@med.uoa.gr
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión
Los pacientes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:
Edad
El paciente debe tener 18 años de edad o más, al momento de firmar el consentimiento informado.
Tipo de características de paciente y enfermedad
- Anti-AQP4 AB-positivo en la detección y un diagnóstico de NMOSD según lo definido por los criterios de diagnóstico de consenso internacional de 2015 (Wingerchuk, 2015). Una prueba AB anti-AQP4 históricamente positiva puede ser aceptable si la prueba se realizó utilizando un ensayo aceptable basado en células validado de un laboratorio acreditado.
- Al menos 1 ataque clínico antes de los períodos previos a la prescripción/detección.
- Pacientes o pacientes sin tratamiento previo o pacientes bajo tratamientos específicos de etiqueta (rituximab, corticosteroides, azatioprina, micofenolato mofetilo) o el inhibidor del complemento C5 ravulizumab. Los pacientes ingenuos que inician ravulizumab en la inscripción, deberían haberse prescrito ravulizumab, pero aún no se inició el tratamiento, según la etiqueta y los criterios de reembolso del mercado local.
Vacunado contra N. meningitidis (para los serogrupos A, C, W, Y y B) A) dentro de los 3 años y al menos 2 semanas antes de la primera dosis de ravulizumab, o B) en el momento de la primera dosis de ravulizumab siempre que la profilaxis antibacteriana sea administrada como las directrices de vacunación nacionales y la suma de las características de los productos de la productores de los ravulizumab.
Peso
Peso corporal ≥ 40 kg.
Sexo
El uso anticonceptivo por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos de anticoncepción para quienes reciben cada inmunoterapia.
Consentimiento informado
- Capaz de dar consentimiento informado firmado como se describe en la Sección 10.1.3, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumeradas en el Formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.
Criterios de exclusión
Los pacientes son excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
Condiciones médicas
- Historia de la infección por N. meningitidis.
- Infección por virus de inmunodeficiencia humana (VIH) (evidenciado por el título de anticuerpo VIH-1 o VIH-2)
- Historia de infecciones inexplicables.
- Infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa dentro de los 14 días previos a la detección.
- Presencia de fiebre ≥ 38 ° C (100.4 ° F) dentro de los 7 días previos a la detección
- Las mujeres embarazadas de NMOSD serán excluidas de acuerdo con la práctica clínica local. '
- Historia de dispositivos médicos implantados que son incompatibles con fuertes campos magnéticos utilizados para la resonancia magnética.
Terapia previa/concomitante 6. Uso de inebilizumab dentro de los 6 meses previos a la inscripción en pacientes que cambian a otra terapia, es decir, ravulizumab o los ISTS fuera de etiqueta.
7. Uso de satralizumab dentro de los 3 meses previos a la inscripción. 8. embarazada, lactancia o con la intención de concebir durante el curso del estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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AQP4-IgG-IGG NMOSD Pacientes que reciben tratamiento con inhibidor del complemento
AQP4-IgG NMOSD Pacientes que reciben tratamiento con inhibidor del complemento con ravulizumab (grupo A)
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Muestras de sangre para los niveles de SNFL y SGFAP
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AQP4-IgG NMOSD Pacientes que reciben ISTS fuera de etiqueta
Los pacientes con NMOSD seropositivos de AQP4-IgG que reciben ISTS fuera de etiqueta, incluidos rituximab, corticosteroides, azatioprina y micofenolato mofetilo (Grupo B)
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Muestras de sangre para los niveles de SNFL y SGFAP
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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• Cambios en los niveles de SNFL y SGFAP durante el curso de la enfermedad en pacientes seropositivos de AQP4-IgG NMOSD que reciben ravulizumab
Periodo de tiempo: 2 años
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Evaluar los niveles de SNFL y SGFAP y sus fluctuaciones con el tiempo en pacientes con NMOSD seropositivos de AQP4-IgG que reciben inhibidor del complemento ravulizumab
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Análisis de correlación de los niveles de SGFAP y SNFL con la puntuación EDSS.
Periodo de tiempo: 2 años
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Evaluar la asociación de los niveles de SGFAP y SNFL con discapacidad clínica.
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2 años
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambios en los niveles de SGFAP en pacientes que experimentan recaída
Periodo de tiempo: 2 años
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Evaluar la utilidad clínica de los niveles de SGFAP en pacientes con NMOSD seropositivos AQP4-IgG para predecir el riesgo de recaída clínica.
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2 años
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Alteraciones en los niveles de SNFL y SGFAP durante el curso de la enfermedad en pacientes seropositivos de AQP4-IgG NMOSD que reciben ISTS de la etiqueta fuera de la etiqueta
Periodo de tiempo: 2 años
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Investigar las alteraciones en los niveles de SNFL y SGFAP con el tiempo en pacientes con NMOSD seropositivos de AQP4-IgG que reciben IST de etiqueta fuera de etiqueta
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- ESR-24-22351
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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