Klinische Studie zur Bewertung der Auswirkungen des Komplement-C5-Inhibitors Ravulizumab auf die Leichtkette (SNFL) und das Glia-Fibrillärprotein (SGFAP) -Er
An Exploratory, Non-Interventional, Prospective, Multicenter, Nationwide, Clinical Study to Evaluate the Effects of the Complement C5 Inhibitor Ravulizumab on Serum Neurofilament Light Chain (sNfL) and Glial Fibrillary Acidic Protein (sGFAP) Levels in Patients with Aquaporin-4-Positive (AQP4-Ab+) Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine explorative, nicht interventionelle, prospektive, multizentrische klinische Studie. Die maximale Gesamtzahl von 40 Patienten mit einer Diagnose eines seropositiven AQP4-IgG-NMOSD wird voraussichtlich aufgenommen. Das Ziel ist es, mindestens ein Drittel dieser Patienten in die Ravulizumab-Gruppe des Komplementinhibitors aufzunehmen. Mehrere neurologische Abteilungen mit Erfahrung in der NMOSD -Diagnose und -behandlung werden teilnehmen. In beiden Gruppen werden berechtigte Patienten rekrutiert und jeder Teilnehmer wird 24 Monate lang alle 60 Tage nachverfolgt.
Datenquelle (en):
Studienbezogene Daten werden während der routinemäßigen klinischen und Laborbewertungen bei spezifischen und vorbestimmten Datenerfassungszeitpunkten erfasst und aufgezeichnet. Informationen zur Krankengeschichte der Patienten werden für die NMOSD-Patienten aus der Datenbank jeder neurologischen Abteilung (Datensätze/Dateien/elektronische Datenbank) und Selbstberichte der Patienten gesammelt. Die Grundlinieneigenschaften (Alter, Geschlecht, Größe, Körpergewicht und BMI) werden auch für alle Teilnehmer aufgezeichnet.
Studienpopulation:
Die Zielpopulation in der Studie wird diagnostizierte Patienten mit seropositiver AQP4-IgG-NMOSD umfassen. Alter ≥ 18 Jahre mit einer Vorgeschichte von ≥ 1 NMOSD -klinischen Angriff nach NMOSD -Kriterien von 2015. Die Teilnehmer sollten entweder mit Off-Label-ISTs (Corticosteroiden, Azathioprin, Mycophenolat Mofetil, Rituximab) oder Komplement-Inhibitor-Therapie mit Ravulizumab behandelt werden. Kortikosteroide können als Add-On-Therapie zu Ravulizumab oder den Off-Label-ISTs verwendet werden
Verfahren:
- Messung der SNFL -Werte.
- Messung der SGFAP -Werte.
- Klinische Bewertung: Bewertung der neurologischen Untersuchung/Behinderung basierend auf dem EDSS.
MRT/Rückenmarks -MRT: Anzahl, Größe und anatomische Position von Läsionen werden bewertet. Die Verbesserung der Gadolinium wird auch bewertet, wenn nach der Gadolinium-T1-gewichteten MRT-Bildern nach Gadolinium-gewichteten MRT-Bildern verfügbar sind.
- Geplante Zeitpunkte der Serumsammlung für Biomarker-Messungen (SGFAP, SNFL) und klinische Bewertungen: Bei der ersten Datenaufzeichnung bei Besuch 1 und anschließend alle 60 (± 15) Tage während der Nachbeobachtungszeit, die auf 24 Monate festgelegt ist.
- Zwischenzeitpunkte im Zusammenhang mit klinischen Episoden für die Serumsammlung von Biomarker-Messungen (SGFAP, SNFL) und klinische Bewertungen: Zu Beginn einer klinischen Episode (48-Stunden-Fenster).
- Alle Teilnehmer werden während geplanter Follow-ups für die Stichprobenerfassung oder bei Angriffsbesuchen klinisch bewertet. Die klinische Bewertung umfasst die neurologische Untersuchung, die MRT -Bewertung, wann immer sie zutreffend sind, die Bewertung der klinischen Behinderung durch die EDSS und die routinemäßige Blutuntersuchungsbewertung.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienorte
-
-
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Athens, Griechenland, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
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Kontakt:
- Georgios Tsivgoulis
- Telefonnummer: +302105832471
- E-Mail: gtsivou@med.uoa.gr
-
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien
Patienten können nur dann in die Studie aufgenommen werden, wenn alle folgenden Kriterien gelten:
Alter
Der Patient muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung mindestens 18 Jahre alt sein.
Art der Patienten- und Krankheitsmerkmale
- Anti-AQP4-AB-positiv beim Screening und eine Diagnose von NMOSD gemäß den internationalen Konsensdiagnosekriterien 2015 (Wingerchuk, 2015). Ein historisch positiver Anti-AQP4-AB-Test kann akzeptabel sein, wenn der Test unter Verwendung eines akzeptablen, validierten zellbasierten Assays eines akkreditierten Labors durchgeführt wurde.
- Mindestens 1 klinischer Angriff vor den Vorschriften-/Screening -Perioden.
- Behandlungsnaive Patienten oder Patienten unter spezifischen Off-Label-Behandlungen (Rituximab, Kortikosteroiden, Azathioprin, Mycophenolat-Mofetil) oder der Komplement-C5-Inhibitor Ravulizumab. Naive Patienten, die Ravulizumab bei der Einschreibung einleiten, hätten Ravulizumab verschrieben haben sollten, aber noch nicht die Behandlung initiiert haben, gemäß den Kriterien des Labels und der lokalen Markterstattung.
Impft gegen N. meningitidis (für die Serogruppen A, C, W, Y und B) A) innerhalb von 3 Jahren und mindestens 2 Wochen vor der ersten Dosis von Ravulizumab oder B) zum Zeitpunkt der ersten Dosis von Ravulizumab, der vorhanden ist, dass antibakterielle Drogenprophylaxis gemäß den nationalen Impfstoff -Richtlinien und der Summarität von Produktcharakteristiken von Ravecinations -Richtlinien verabreicht werden.
Gewicht
Körpergewicht ≥ 40 kg.
Sex
Die Verwendung von Männern oder Frauen sollte mit den lokalen Vorschriften über die Verhütungsmethoden für diejenigen, die jede Immuntherapie erhalten, übereinstimmen.
Einverständniserklärung
- In der Lage, die unterschriebene Einverständniserklärung wie in Abschnitt 10.1.3 beschrieben zu geben, Dies beinhaltet die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen, die im Formulierungsformular (ICF) (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführt sind.
Ausschlusskriterien
Die Patienten sind aus der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten:
Erkrankungen
- Geschichte der Infektion von N. meningitidis.
- HIV-Infektion des menschlichen Immundefizienzvirus (HIV-1 oder HIV-2-Antikörpertiter)
- Geschichte unerklärlicher Infektionen.
- Aktive systemische bakterielle, virale oder Pilzinfektionen innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening.
- Vorhandensein von Fieber ≥ 38 ° C (100,4 ° F) innerhalb von 7 Tagen vor dem Screening
- NMOSD -schwangere Frauen werden gemäß der örtlichen klinischen Praxis ausgeschlossen. ''
- Vorgeschichte implantierter medizinischer Geräte, die mit starken Magnetfeldern für MRT nicht kompatibel sind.
Vorherige/begleitende Therapie 6. Verwendung von Inebilizumab innerhalb von 6 Monaten vor der Aufnahme bei Patienten, die auf eine andere Therapie wechseln, d. H. Ravulizumab oder die Off-Label-ISTs.
7. Verwendung von Satralizumab innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung. 8. schwanger, stillen oder im Verlauf der Studie vorstellen, sich vorzustellen
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Seropositive NMOSD-Patienten von AQP4-IgGern, die eine Komplement-Inhibitor-Behandlung erhalten
AQP4-IGG-Seropositive NMOSD-Patienten, die eine Komplement-Inhibitor-Behandlung mit Ravulizumab erhalten (Gruppe A)
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Blutproben für SNFL- und SGFAP -Spiegel
|
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AQP4-IGG-seropositive NMOSD-Patienten, die Off-Label-ISTs erhalten
AQP4-IGG-Seropositive NMOSD-Patienten, die Off-Label-ISTs wie Rituximab, Corticosteroide, Azathioprin und Mycophenolat-Mofetil (Gruppe B) erhalten
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Blutproben für SNFL- und SGFAP -Spiegel
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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• Änderungen der SNFL- und SGFAP
Zeitfenster: 2 Jahre
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Bewertung der SNFL- und SGFAP
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2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Korrelationsanalyse von SGFAP- und SNFL -Werten mit dem EDSS -Score.
Zeitfenster: 2 Jahre
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Bewertung der Assoziation von SGFAP- und SNFL -Spiegeln mit klinischer Behinderung.
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2 Jahre
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderungen der SGFAP -Spiegel bei Patienten mit Rückfall
Zeitfenster: 2 Jahre
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Bewertung des klinischen Nutzens von SGFAP-Spiegeln bei seropositiven NMOSD-Patienten von AQP4-IGGN, um das klinische Rückfallrisiko vorherzusagen.
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2 Jahre
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Veränderungen der SNFL- und SGFAP
Zeitfenster: 2 Jahre
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Um Veränderungen der SNFL- und SGFAP
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Nervensystems
- Autoimmunerkrankungen
- Erkrankungen des Immunsystems
- Augenkrankheiten
- Demyelinisierende Autoimmunerkrankungen, ZNS
- Autoimmunerkrankungen des Nervensystems
- Demyelinisierende Krankheiten
- Myelitis, quer
- Optikusneuritis
- Sehnervenerkrankungen
- Erkrankungen der Hirnnerven
- Neuromyelitis optica
Andere Studien-ID-Nummern
- ESR-24-22351
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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