Kliininen tutkimus komplementin C5-estäjän ravilitsumabin vaikutusten arvioimiseksi seerumin neurofilamentin kevyen ketjun (SNFL) ja glia-fibrillaarisen happamien proteiinien (SGFAP) tasoihin potilailla, joilla on akvaporiini-4-positiivinen (AQP4-AB+) neuromyelitis Optica -spektrin häiriö (NMOSD)
Tutkittava, ei-intervenssi, tulevaisuudennäkymä, monikeskus, valtakunnallinen, kliininen tutkimus komplementin C5-estäjän ravilitsumabin vaikutuksen arvioimiseksi seerumin neurofilamentin kevyessä ketjussa (SNFL) ja glia-fibrillaarisessa happamassa proteiinissa (SGFAP) potilailla, joilla on Aquaporin-4-Positiivinen (AQP4-AB+) Neuromyelitis-spektririsidinen (NM-AQP4-AB+) Neuromyelitis-spektririsidinen (AQP4-AB+)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tutkittava, ei-interventaalinen, mahdollinen, monikeskus, kliininen tutkimus. Seropositiivisen AQP4-IGG-NMOSD: n diagnoosin odotetaan ilmoittautuvan 40 potilaan enimmäismäärän, jolla on diagnoosi. Tavoitteena on sisällyttää vähintään kolmasosa näistä potilaista komplementin estäjä Ravulitsumab-ryhmään, ja jäljellä olevat potilaat leimat-ISTS-ryhmässä perustuu Kreikan nykyiseen terapeuttiseen kliiniseen käytäntöön. Useita neurologisia osastoja, joilla on kokemusta NMOSD -diagnoosista ja hoidosta. Tukikelpoisia potilaita rekrytoidaan molemmissa ryhmissä ja kutakin osallistujaa seurataan noin 60 päivän välein 24 kuukauden ajan.
Tietolähde (t):
Tutkimukseen liittyvät tiedot kerätään ja tallennetaan spesifisissä ja ennalta määrätyissä tiedonkeruupaikoilla rutiininomaisten kliinisten ja laboratorioarviointien aikana. Potilaiden sairaushistoriaan liittyvät tiedot kerätään NMOSD-potilaille kunkin neurologisen osaston tietokannasta (tietueet/tiedostot/elektroninen tietokanta) ja potilaan itseraportoinnista. Perustasoominaisuudet (ikä, sukupuoli, korkeus, ruumiinpaino ja BMI) kirjataan myös kaikille osallistujille.
Opintoväestö:
Tutkimuksen kohdepopulaatio sisältää diagnosoituja potilaita, joilla on AQP4-IGG-seropositiivinen NMOSD. Ikä ≥ 18 vuotta, kun historia on ≥ 1 nmosd kliininen hyökkäys vuoden 2015 NMOSD -kriteerien mukaisesti. Osallistujia on hoidettava joko merkinnän ulkopuolisilla IST: llä (kortikosteroidit, atsatiopriini, mykofenolaatti mofetiil, rituksimabi) tai komplementin estäjähoito rapuritsumabilla. Kortikosteroideja voidaan käyttää lisäterapiana ravilitsumabiin tai merkintä-IST: iin
Menettelyt:
- SNFL -tasojen mittaus.
- SGFAP -tasojen mittaus.
- Kliininen arviointi: EDSS: n perusteella neurologinen tutkimus/vammaisuuden arviointi.
Aivojen/selkäytimen MRI: Leesioiden lukumäärä, koko, anatominen sijainti arvioidaan. Gadoliniumin parannusta arvioidaan myös aina, kun post-gadoliinia T1-painotettuja MRI-kuvia on saatavana.
- Biomarkkerien mittausten (SGFAP, SNFL) ja kliinisten arviointien ajoitetut seerumin keräysaikapisteet: Ensimmäisessä tietojen tallennuksessa vierailulla 1 ja myöhemmin joka 60 (± 15) päivää seurantajakson aikana, joka asetetaan 24 kuukauden ajan.
- Väliaikaiset aikapisteet, jotka liittyvät kliinisiin jaksoihin biomarkkerimittausten (SGFAP, SNFL) ja kliinisten arviointien seerumin keräämistä varten: kliinisen jakson (48 tunnin ikkuna) alkaessa.
- Kaikkia osallistujia arvioidaan kliinisesti ajoitettujen seurannan aikana näytteen hankkimiseksi tai hyökkäyksiin liittyvien vierailujen aikana; Kliiniseen arviointiin sisältyy neurologinen tutkimus, MRI -arviointi aina sovellettaessa, EDSS: n kliinisen vammaisuuden arviointi ja rutiininomainen verikokeen arviointi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Athens, Kreikka, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Ottaa yhteyttä:
- Georgios Tsivgoulis
- Puhelinnumero: +302105832471
- Sähköposti: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallisuuskriteerit
Potilaat ovat oikeutettuja sisällytettäväksi tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit sovelletaan:
Ikä
Potilaan on oltava vähintään 18 -vuotiaita, tietoisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä.
Potilaan ja sairauden ominaisuudet
- Anti-AQP4 AB-positiivinen seulonnassa ja NMOSD: n diagnoosi vuoden 2015 kansainvälisen konsensusdiagnostisen kriteerin määrittelemällä (Wingerchuk, 2015). Historiallisesti positiivinen AQP4 AB -testi voi olla hyväksyttävä, jos testi suoritettiin akkreditoidun laboratorion hyväksyttävällä, validoitulla solupohjaisella määrityksellä.
- Ainakin yksi kliininen hyökkäys ennen presekraatina/seulontajaksoja.
- Hoito-viihdyttävät potilaat tai potilaat, jotka johtuvat spesifisistä merkinnät (rituksimabi, kortikosteroidit, atsatiopriini, mykofenolaatti mofetiil) tai komplementin C5-estäjä rapuriksumabi. Naiivien potilaille, jotka aloittavat ravilitsumabin ilmoittautumisen yhteydessä, olisi pitänyt määrätä rapurinumabia, mutta niitä ei ole vielä aloitettu hoitoa, etiketin ja paikallisten markkinoiden korvauskriteerien mukaan.
Rokotettu N. meningitidis vastaan (seroryhmille A, C, W, Y ja B) A) 3 vuoden kuluessa ja vähintään 2 viikkoa ennen rapurzumabin ensimmäistä annosta tai b) ensimmäisen rapurinumabin annoksen aikaan edellyttäen, että antibakteeriset huumeiden ennaltaehkäisy annetaan kansallisten rokotusohjeiden mukaisesti ja vuotauman tuoteominismin.
Paino
Ruumiinpaino ≥ 40 kg.
Sukupuoli
Miesten tai naisten ehkäisykäytön tulisi olla yhdenmukaisia paikallisten määräysten kanssa, jotka koskevat ehkäisymenetelmiä, jotka saavat kutakin immunoterapiaa.
Tietoinen suostumus
- Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen kohdassa 10.1.3 kuvatulla tavalla, joka sisältää tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Syrjäytymiskriteerit
Potilaat jätetään tutkimuksen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan:
Sairaudet
- N. meningitidis -infektion historia.
- Ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio (todistetaan HIV-1- tai HIV-2-vasta-ainetiitterillä)
- Selittämättömien infektioiden historia.
- Aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni -infektio 14 päivän kuluessa ennen seulontaa.
- Kuumeen läsnäolo ≥ 38 ° C (100,4 ° F) 7 päivän kuluessa ennen seulontaa
- NMOSD -raskaana olevat naiset suljetaan pois paikallisen kliinisen käytännön mukaan. '
- Istutettujen lääkinnällisten laitteiden historia, jotka ovat yhteensopimattomia MRI: lle käytettyjen vahvojen magneettikenttien kanssa.
Aikaisempi/samanaikainen terapia 6. INEBILitsumabin käyttö 6 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista potilailla, jotka vaihtavat toiseen hoitoon, ts. Ravulitsumabiin tai merkintä-IST: iin.
7. Satralitsumabin käyttö 3 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista. 8. Raskaana, imetys tai aikomus raskaaksi tutkimuksen aikana
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
AQP4-IGG: n seropositiiviset NMOSD-potilaat, jotka saavat komplementin estäjähoitoa
AQP4-IGG: n seropositiiviset NMOSD-potilaat, jotka saavat komplementin estäjähoitoa ravilitsumabilla (ryhmä A)
|
Verinäytteet SNFL- ja SGFAP -tasoille
|
|
AQP4-IGG: n seropositiiviset NMOSD-potilaat, jotka saavat merkintä-istejä
AQP4-IGG: n seropositiiviset NMOSD-potilaat, jotka saavat merkintä-IST: itä, mukaan lukien rituksimabi, kortikosteroidit, atsatiopriini ja mykofenolaatti mofetiil (ryhmä B)
|
Verinäytteet SNFL- ja SGFAP -tasoille
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
• Muutokset SNFL- ja SGFAP-tasoissa sairauskurssin aikana AQP4-IgG: n NMOSD-seropositiivisilla potilailla, jotka saavat ravilitsumabia
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Arvioida SNFL- ja SGFAP-tasot ja niiden vaihtelut ajan myötä AQP4-IGG: n seropositiivisilla NMOSD-potilailla, jotka saavat komplementin estäjää ravilitsumabia
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SGFAP- ja SNFL -tasojen korrelaatioanalyysi EDSS -pistemäärän kanssa.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Arvioida SGFAP- ja SNFL -tasojen assosiaatio kliinisen vammaisuuden kanssa.
|
2 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
SGFAP -tasojen muutokset potilailla, jotka kokevat uusiutumisen
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
SGFAP-tasojen kliinisen hyödyllisyyden arvioimiseksi AQP4-IGG: n seropositiivisilla NMOSD-potilailla kliinisen uusiutumisriskin ennustamiseksi.
|
2 vuotta
|
|
SNFL- ja SGFAP-tasojen muutokset sairauskurssilla AQP4-IGG NMOSD -seropositiivisilla potilailla, jotka saavat vastaanottavia IST: itä
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Tutkitaan SNFL- ja SGFAP-tasojen muutoksia ajan myötä AQP4-IgG: n seropositiivisilla NMOSD-potilailla, jotka saavat merkintä-IST: tä
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Silmäsairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Optica neuromyelitis
Muut tutkimustunnusnumerot
- ESR-24-22351
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .