Étude clinique pour évaluer les effets de l'inhibiteur du complément C5 Ravulizumab sur les niveaux de protéine acide fibrillaire (SGFAP) du neurofilament sérique (SNFL) et de protéines acides fibrillaires gliales (SGFAP) chez les patients atteints du trouble du spectre de la neuromyélite aquaporin-4 (NMOSD) (NMOSD)
Une étude clinique exploratoire, non interventionnelle, prospective, multicentrique, à l'échelle nationale pour évaluer les effets de l'inhibiteur du complément C5 Ravulizumab sur les niveaux de la chaîne légère sérique du neurofilament (SNFL) et des protéines acides fibrillaires (SGFAP) chez les patients atteints de neuromyelitistique Aquaporin-4-Positive (AQP4-Ab +)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude clinique exploratoire, non interventionnelle, prospective, multicentrique. Le nombre total maximum de 40 patients avec un diagnostic de NMOSD séropositif AQP4-IgG devrait être inscrit. L'objectif est d'inclure au moins un tiers de ces patients dans le groupe Ravulizumab inhibiteur du complément, avec les patients restants du groupe ISTS hors AMS basé sur la pratique clinique thérapeutique actuelle en Grèce. Plusieurs départements neurologiques ayant une expérience dans le diagnostic et le traitement du NMOSD participeront. Les patients éligibles seront recrutés dans les deux groupes et chaque participant sera suivi environ tous les 60 jours pendant 24 mois.
Source (s) de données:
Des données liées à l'étude seront collectées et enregistrées à des temps de collecte de données spécifiques et prédéterminés, lors des évaluations cliniques et de laboratoire de routine. Les informations relatives aux antécédents médicaux des patients seront collectées pour les patients NMOSD de la base de données de chaque service neurologique (dossiers / fichiers / base de données électroniques) et les auto-évaluations des patients. Les caractéristiques de base (âge, sexe, taille, poids corporel et IMC) seront également enregistrées pour tous les participants.
Population d'étude:
La population cible de l'étude comprendra les patients diagnostiqués atteints de NMOSD séropositif AQP4-IgG. Âge ≥ 18 ans avec des antécédents ≥ 1 NMOSD Attaque clinique selon les critères NMOSD 2015. Les participants devraient subir un traitement avec des IST hors AMS (corticostéroïdes, azathioprine, mycophénolate mofetil, rituximab) ou complément d'inhibiteur avec le ravoulizumab. Les corticostéroïdes peuvent être utilisés comme thérapie complémentaire à Ravulizumab ou à l'ISTS hors AMM
Procédures:
- Mesure des niveaux de SNFL.
- Mesure des niveaux de SGFAP.
- Évaluation clinique: examen neurologique / évaluation de l'invalidité basée sur l'EDSS.
IRM cerveau / moelle épinière: le nombre, la taille, l'emplacement anatomique des lésions seront évalués. L'amélioration du gadolinium sera également évaluée chaque fois que des images IRM pondérées en T1 post-gadolinium sont disponibles.
- Points temporels de collecte de sérum prévus pour les mesures de biomarqueurs (SGFAP, SNFL) et les évaluations cliniques: lors du premier enregistrement de données lors de la visite 1 et par la suite tous les 60 (± 15) jours pendant la période de suivi, qui est fixé à 24 mois.
- Des temps de temps intermédiaires liés aux épisodes cliniques pour la collecte sérique de mesures de biomarqueurs (SGFAP, SNFL) et les évaluations cliniques: au début d'un épisode clinique (fenêtre 48 heures).
- Tous les participants seront évalués cliniquement lors des suivis programmés pour l'acquisition d'échantillons ou lors de visites liées à l'attaque; L'évaluation clinique comprendra un examen neurologique, une évaluation de l'IRM chaque fois applicable, une évaluation clinique de l'invalidité par l'EDSS et une évaluation des tests sanguins de routine.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Athens, Grèce, 12462
- Second Department of Neurology, "Attikon" University Hospital, School of Medicine, National and Kapodistrian University of Athens
-
Contact:
- Georgios Tsivgoulis
- Numéro de téléphone: +302105832471
- E-mail: gtsivou@med.uoa.gr
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critères d'inclusion
Les patients ne peuvent être inclus dans l'étude que si tous les critères suivants s'appliquent:
Âge
Le patient doit avoir 18 ans ou plus, au moment de la signature du consentement éclairé.
Type de caractéristiques du patient et de la maladie
- Anti-AQP4 AB positif au dépistage et diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères de diagnostic international de consensus de 2015 (Wingerchuk, 2015). Un test anti-AQP4 AB historiquement positif peut être acceptable si le test a été effectué en utilisant un test cellulaire acceptable et validé d'un laboratoire accrédité.
- Au moins 1 attaque clinique avant les périodes de présélection / dépistage.
- Patients ou patients naïfs de traitement sous traitements hors AMM (rituximab, corticostéroïdes, azathioprine, mycophénolate mofetil) ou l'inhibiteur du complément C5 Ravulizumab. Les patients naïfs qui lancent Ravulizumab lors de l'inscription auraient dû se voir prescrire Ravulizumab, mais pas encore le traitement initié, selon l'étiquette et les critères de remboursement du marché local.
Vacciné contre N. méningitidis (pour les sérogroupes A, C, W, Y et B) a) dans les 3 ans et au moins 2 semaines avant la première dose de Ravulizumab, ou b) au moment de la première dose de Ravulizumab à condition que les caractéristiques anti-médicaments antibactériens soient administrées comme des caractéristiques de vaccination nationales et des caractéristiques des produits du ravuslumabab.
Poids
Poids corporel ≥ 40 kg.
Sexe
L'utilisation des contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour ceux qui reçoivent chaque immunothérapie.
Consentement éclairé
- Capable de donner un consentement éclairé signé comme décrit à la section 10.1.3, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.
Critères d'exclusion
Les patients sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique:
Conditions médicales
- Histoire de l'infection à N. meningitidis.
- Infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) (mise en évidence par le titre d'anticorps VIH-1 ou VIH-2)
- Histoire des infections inexpliquées.
- Infection bactérienne systémique active, virale ou fongique dans les 14 jours précédant le dépistage.
- Présence de fièvre ≥ 38 ° C (100,4 ° F) dans les 7 jours avant le dépistage
- Les femmes enceintes du NMOSD seront exclues en fonction de la pratique clinique locale. '
- Antécédents de dispositifs médicaux implantés incompatibles avec de forts champs magnétiques utilisés pour l'IRM.
Thérapie antérieure / concomitante 6. Utilisation de l'inebilizumab dans les 6 mois précédant l'inscription chez les patients passant à une autre thérapie, c'est-à-dire Ravulizumab ou les IST hors AMM.
7. Utilisation du satralizumab dans les 3 mois précédant l'inscription. 8. Enceinte, allaitement ou intention de concevoir au cours de l'étude
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant un traitement d'inhibiteur du complément
Les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant un traitement d'inhibiteur du complément avec Ravulizumab (groupe A)
|
Échantillons de sang pour les niveaux de SNFL et SGFAP
|
|
Patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant des IST hors AMS
Les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant des IST hors AMS, y compris le rituximab, les corticostéroïdes, l'azathioprine et le mycophénolate mofetil (groupe B)
|
Échantillons de sang pour les niveaux de SNFL et SGFAP
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
• Changements dans les niveaux de SNFL et SGFAP pendant l'évolution de la maladie chez les patients séropositifs NMOSD AQP4-IgG recevant Ravulizumab
Délai: 2 ans
|
Pour évaluer les niveaux de SNFL et de SGFAP et leurs fluctuations au fil du temps chez les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant un inhibiteur du complément Ravulizumab
|
2 ans
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Analyse de corrélation des niveaux SGFAP et SNFL avec le score EDSS.
Délai: 2 ans
|
Évaluer l'association des niveaux de SGFAP et de SNFL avec handicap clinique.
|
2 ans
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Changements dans les niveaux de SGFAP chez les patients subissant une rechute
Délai: 2 ans
|
Évaluer l'utilité clinique des niveaux de SGFAP chez les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG pour prédire le risque de rechute clinique.
|
2 ans
|
|
Altérations des niveaux de SNFL et de SGFAP pendant l'évolution de la maladie dans les patients séropositifs NMOSD AQP4-IGG recevant des IST hors AMS
Délai: 2 ans
|
Pour enquêter pour les modifications des niveaux de SNFL et de SGFAP au fil du temps chez les patients NMOSD séropositifs AQP4-IgG recevant des IST hors AMS
|
2 ans
|
Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies auto-immunes
- Maladies du système immunitaire
- Maladies oculaires
- Maladies auto-immunes démyélinisantes, SNC
- Maladies auto-immunes du système nerveux
- Maladies démyélinisantes
- Myélite transversale
- Névrite optique
- Maladies du nerf optique
- Maladies des nerfs crâniens
- Neuromyélite optique
Autres numéros d'identification d'étude
- ESR-24-22351
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .